En studie för att utvärdera Vonoprazan hos barn som har symtomatisk gastroesofageal refluxsjukdom
17 december 2024 uppdaterad av: Phathom Pharmaceuticals, Inc.
En fas 1, randomiserad, öppen, multicenterstudie i parallellgrupp för att utvärdera farmakokinetiken, farmakodynamiken och säkerheten för Vonoprazan (10 eller 20 mg en gång dagligen) hos barn i åldern ≥ 6 till < 12 år som har symtomatisk gastroesofageal refluxsjukdom
Syftet med denna studie är att utvärdera den farmakokinetiska (PK) profilen för vonoprazan (10 eller 20 mg en gång dagligen [QD]) hos barn ≥ 6 till < 12 år som har symtomatisk gastroesofageal refluxsjukdom (GERD).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
22
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Förenta staterna, 36604
- Strada Patient Care Center
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72211
- Preferred Research Partners, Inc.
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Förenta staterna, 33024
- Med Research Associates, Inc
-
Pensacola, Florida, Förenta staterna, 32503
- Avanza Medical Research Center
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33614
- International Center for Research
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30342
- Children's Center for Digestive Health Care, LLC
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Riley Hospital for Children at IU Health
-
-
Louisiana
-
Marrero, Louisiana, Förenta staterna, 70072
- Tandem Clinical Research GI, LLC
-
-
New York
-
Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
- Advantage Clinical Trials
-
-
Ohio
-
Dayton, Ohio, Förenta staterna, 45429
- PriMed Clinical Research
-
-
Oregon
-
Gresham, Oregon, Förenta staterna, 97030
- Cyn3rgy Research
-
-
Texas
-
El Paso, Texas, Förenta staterna, 79902
- Maspons Pediatric Gastro
-
Frisco, Texas, Förenta staterna, 75033
- Stryde Research - NxT Step Pediatrics
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagaren har en kroppsvikt inom den 5:e till 95:e percentilen efter ålder, inklusive, enligt det nationella centret för hälsostatistik.
- Deltagaren måste ha en diagnos av GERD före randomisering och medicinsk historia av tecken eller symtom på GERD i minst 3 månader före screening, baserat på fysisk undersökning, aktuella symtom (t.ex. halsbränna) eller diagnostiska tester (t.ex. pH eller endoskopi). Anteckningar i journalen och/eller andra källdokument, såsom tidigare endoskopier, kan användas som stöd för diagnosen och kommer att registreras i det elektroniska fallrapportformuläret (eCRF).
- Deltagaren har minst ett måttligt GERD-symtom baserat på GERD Symptom Assessment-Investigator-skalan utförd vid screening.
- Deltagaren måste kunna svälja studieläkemedelstabletten med vatten.
- Förälder eller vårdnadshavare (dvs. lagligt auktoriserad ombud [LAR]) är villig och kapabel att slutföra processen för informerat samtycke och deltagarna kan följa studieprocedurer och besöksschema.
- Kvinnliga deltagare som har upplevt menarche måste ha ett negativt graviditetstest och kommer att få råd om att undvika graviditet.
Exklusions kriterier:
- Deltagaren har använt receptbelagda eller receptfria protonpumpshämmare (PPI) eller histamin-2-receptorantagonist (H2RA) inom 7 dagar före randomisering eller kräver användning under behandlingsperioden.
- Deltagaren har använt sukralfat eller antacida inom 1 dag före randomisering eller kräver att de används under behandlingsperioden.
- Deltagaren har fått andra medel som påverkar matsmältningsorganen, inklusive muskarina antagonister (t.ex. hyoscyamin), prokinetik, orala antikolinerga medel, prostaglandiner, vismut från 30 dagar före dag 1 eller kräver att de används under studiens gång.
- Deltagaren har fått atazanavirsulfat eller rilpivirinhydroklorid från 5 dagar före dag 1 eller kräver att de används under studiens gång.
- Deltagaren har fått någon undersökningssubstans (inklusive vonoprazan) inom 30 dagar innan screeningsperiodens början.
- Deltagaren är en omedelbar familjemedlem eller är i ett beroendeförhållande med en studieplatsanställd som är involverad i genomförandet av denna studie (t.ex. barn, syskon) eller deltagare kan ha samtyckt under tvång.
- Deltagaren behöver sjukhusvistelse eller har schemalagd operation under studiens gång eller har genomgått större kirurgiska ingrepp inom 30 dagar före screeningperioden.
- Deltagaren har tidigare genomgått gastrointestinala operationer.
- Deltagaren har några onormala laboratorietestvärden som anses vara kliniskt signifikanta enligt utredarens uppfattning under screeningperioden.
- Deltagaren har en historia av överkänslighet eller allergier mot vonoprazan (inklusive formuleringshjälpämnena: D-mannitol, mikrokristallin cellulosa, hydroxipropylcellulosa, fumarsyra, askorbinsyra, kroskarmellosnatrium, magnesiumstearat, hypromellos, makrogol 8000 och titan eller röddioxid. gul järnoxid).
- Deltagaren har använt alla receptbelagda eller receptfria läkemedel (inklusive växtbaserade eller näringstillskott), andra än de som redan uteslutits i kriterierna 1 till 5 ovan, inom 14 dagar före den första dosen av studieläkemedlet eller under hela studien. Det vill säga om inte läkemedlet/läkemedlen tillåts av sponsorn efter en genomgång av tillgängliga data som bekräftar att samtidig administrering av läkemedlet sannolikt inte kommer att påverka vare sig säkerheten för deltagaren eller farmakokinetiken för vonoprazan.
- Deltagaren har konsumerat grapefrukt eller grapefruktjuice, produkter som innehåller Sevilla apelsin eller Sevilla apelsin (t.ex. marmelad) eller andra livsmedelsprodukter som kan vara CYP3A4-hämmare (t.ex. grönsaker från den senapsgröna familjen [grönkål, broccoli, vattenkrasse, grönkål , kålrabbi, brysselkål, senap] och charbroiled kött) inom 7 dagar (eller 5 halveringstider) före den första dosen av studieläkemedlet eller under hela studien.
- Deltagaren har positiva resultat vid screening för humant immunbristvirus, hepatit B-virus eller hepatit C-virus (HCV).
- Deltagaren har gravt nedsatt njurfunktion (uppskattad glomerulär filtrationshastighet < 30 ml/min).
- Deltagaren har måttligt till gravt nedsatt leverfunktion (Child-Pugh klass B och Child-Pugh klass C).
Deltagaren har något av följande onormala laboratorietestvärden i början av screeningperioden:
- Kreatininnivåer: >1 mg/dL (>88 μmol/L ).
- Alaninaminotransferas (ALT) eller aspartataminotransferas (AST) >2 × den övre normalgränsen (ULN) eller total bilirubin >2 × ULN (förutom deltagare med Gilberts syndrom).
- Enligt utredarens uppfattning är deltagaren inte lämplig för inträde i studien.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Vonoprazan 10mg
Deltagarna kommer att få vonoprazan 10 mg QD i 14 dagar.
|
Administreras oralt
|
|
Experimentell: Vonoprazan 20mg
Deltagarna kommer att få vonoprazan 20 mg QD i 14 dagar.
|
Administreras oralt
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Maximal läkemedelskoncentration vid steady-state (Cmax,ss) för Vonoprazan
Tidsram: Dag 7: före dos, 0,5 till 1,5 timme och 2,5 till 3,5 timmar efter dos; Dag 14: före dosering, 1 till 2 timmar och 3 till 4 timmar efter dosering
|
Plasmafarmakokinetiska (PK) parametrar uppskattades med hjälp av en icke-linjär modell med blandade effekter och bestämdes från koncentration-tidsdata för alla utvärderbara deltagare.
Faktiska samplingstider, snarare än schemalagda eller nominella samplingstider, användes i alla beräkningar med samplingstid.
Data presenteras baserat på insamlingar på både dag 7 och dag 14.
|
Dag 7: före dos, 0,5 till 1,5 timme och 2,5 till 3,5 timmar efter dos; Dag 14: före dosering, 1 till 2 timmar och 3 till 4 timmar efter dosering
|
|
Area under plasmakoncentration-tidskurvan under doseringsintervallet τ vid Steady State (AUCτ,ss) för Vonoprazan
Tidsram: Dag 7: före dos, 0,5 till 1,5 timme och 2,5 till 3,5 timmar efter dos; Dag 14: före dosering, 1 till 2 timmar och 3 till 4 timmar efter dosering
|
Plasma PK-parametrar uppskattades med hjälp av en icke-linjär modell med blandade effekter och bestämdes från koncentration-tidsdata för alla utvärderbara deltagare.
Faktiska samplingstider, snarare än schemalagda eller nominella samplingstider, användes i alla beräkningar med samplingstid.
Data presenteras baserat på insamlingar på både dag 7 och dag 14.
|
Dag 7: före dos, 0,5 till 1,5 timme och 2,5 till 3,5 timmar efter dos; Dag 14: före dosering, 1 till 2 timmar och 3 till 4 timmar efter dosering
|
|
Synbar oral clearance (CL/F) vid Steady State of Vonoprazan
Tidsram: Dag 7: före dos, 0,5 till 1,5 timme och 2,5 till 3,5 timmar efter dos; Dag 14: före dosering, 1 till 2 timmar och 3 till 4 timmar efter dosering
|
Orala PK-parametrar uppskattades med hjälp av en icke-linjär modell med blandade effekter och bestämdes från koncentration-tidsdata för alla utvärderbara deltagare.
Faktiska samplingstider, snarare än schemalagda eller nominella samplingstider, användes i alla beräkningar med samplingstid.
Data presenteras baserat på insamlingar på både dag 7 och dag 14.
|
Dag 7: före dos, 0,5 till 1,5 timme och 2,5 till 3,5 timmar efter dos; Dag 14: före dosering, 1 till 2 timmar och 3 till 4 timmar efter dosering
|
|
Skenbar central distributionsvolym (Vz/F) vid Steady State of Vonoprazan
Tidsram: Dag 7: före dos, 0,5 till 1,5 timme och 2,5 till 3,5 timmar efter dos; Dag 14: före dosering, 1 till 2 timmar och 3 till 4 timmar efter dosering
|
Plasma PK-parametrar uppskattades med hjälp av en icke-linjär modell med blandade effekter och bestämdes från koncentration-tidsdata för alla utvärderbara deltagare.
Faktiska samplingstider, snarare än schemalagda eller nominella samplingstider, användes i alla beräkningar med samplingstid.
Data presenteras baserat på insamlingar på både dag 7 och dag 14.
|
Dag 7: före dos, 0,5 till 1,5 timme och 2,5 till 3,5 timmar efter dos; Dag 14: före dosering, 1 till 2 timmar och 3 till 4 timmar efter dosering
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 november 2023
Primärt slutförande (Faktisk)
16 april 2024
Avslutad studie (Faktisk)
29 april 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
24 oktober 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
24 oktober 2023
Första postat (Faktisk)
30 oktober 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 mars 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
17 december 2024
Senast verifierad
1 december 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- VPED-103
- 2022-003228-42 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .