Een onderzoek om vonoprazan te evalueren bij kinderen met symptomatische gastro-oesofageale refluxziekte

Inclusiecriteria:

1. De deelnemer heeft een lichaamsgewicht binnen het 5e tot en met het 95e percentiel op basis van leeftijd, zoals bepaald door het National Center for Health Statistics.
2. De deelnemer moet vóór randomisatie een diagnose van GORZ hebben en een medische voorgeschiedenis van tekenen of symptomen van GORZ gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de screening, op basis van lichamelijk onderzoek, huidige symptomen (bijv. brandend maagzuur) of diagnostische tests (bijv. pH of endoscopie). Aantekeningen in de medische dossiers en/of andere brondocumenten, zoals eerdere endoscopieën, kunnen ter ondersteuning van de diagnose worden gebruikt en worden vastgelegd in het elektronisch casusrapportformulier (eCRF).
3. De deelnemer heeft ten minste één matig GORZ-symptoom, gebaseerd op de GORZ-symptoombeoordeling-onderzoekerschaal die tijdens de screening is uitgevoerd.
4. De deelnemer moet de tablet van het onderzoeksgeneesmiddel met water kunnen doorslikken.
5. Ouder of wettelijke voogd (dwz wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger [LAR]) is bereid en in staat om het geïnformeerde toestemmingsproces te voltooien en deelnemers kunnen zich houden aan de onderzoeksprocedures en het bezoekschema.
6. Vrouwelijke deelnemers die de menarche hebben doorgemaakt, moeten een negatieve zwangerschapstest ondergaan en krijgen advies over het vermijden van zwangerschappen.

Uitsluitingscriteria:

1. De deelnemer heeft binnen 7 dagen voorafgaand aan de randomisatie protonpompremmers (PPI's) of histamine-2-receptorantagonisten (H2RA's) op recept of zonder recept gebruikt of moet tijdens de behandelingsperiode worden gebruikt.
2. De deelnemer heeft sucralfaat of maagzuurremmers gebruikt binnen 1 dag voorafgaand aan de randomisatie of heeft het gebruik ervan nodig tijdens de behandelingsperiode.
3. De deelnemer heeft vanaf 30 dagen vóór dag 1 andere middelen gekregen die de spijsverteringsorganen beïnvloeden, waaronder muscarine-antagonisten (bijv. hyoscyamine), prokinetica, orale anticholinergica, prostaglandinen en bismut, of moet tijdens het verloop van het onderzoek worden gebruikt.
4. De deelnemer heeft atazanavirsulfaat of rilpivirinehydrochloride gekregen vanaf 5 dagen vóór dag 1 of heeft het gebruik ervan nodig tijdens het verloop van het onderzoek.
5. De deelnemer heeft binnen 30 dagen vóór aanvang van de screeningsperiode een onderzoeksmiddel (inclusief vonoprazan) ontvangen.
6. De deelnemer is een direct familielid of heeft een afhankelijke relatie met een medewerker van de onderzoekslocatie die betrokken is bij de uitvoering van dit onderzoek (bijvoorbeeld een kind, broer of zus), of de deelnemer heeft mogelijk onder dwang ingestemd.
7. De deelnemer moet in het ziekenhuis worden opgenomen of moet in de loop van het onderzoek een operatie ondergaan, of heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan de screeningsperiode grote chirurgische ingrepen ondergaan.
8. De deelnemer heeft eerder maag-darmoperaties ondergaan.
9. De deelnemer heeft tijdens de screeningsperiode abnormale laboratoriumtestwaarden die naar de mening van de onderzoeker als klinisch significant worden beschouwd.
10. De deelnemer heeft een voorgeschiedenis van overgevoeligheid of allergieën voor vonoprazan (inclusief de hulpstoffen in de formulering: D-mannitol, microkristallijne cellulose, hydroxypropylcellulose, fumaarzuur, ascorbinezuur, croscarmellosenatrium, magnesiumstearaat, hypromellose, macrogol 8000 en titaniumdioxide, of rood of geel ijzeroxide).
11. De deelnemer heeft binnen 14 dagen vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of tijdens het onderzoek andere medicijnen op recept of vrij verkrijgbare medicijnen (waaronder kruiden- of voedingssupplementen) gebruikt dan de medicijnen die al zijn uitgesloten in de criteria 1 tot en met 5 hierboven. Dat wil zeggen, tenzij de medicatie(s) door de sponsor wordt toegestaan ​​na beoordeling van de beschikbare gegevens waaruit blijkt dat gelijktijdige toediening van de medicatie waarschijnlijk geen invloed zal hebben op de veiligheid van de deelnemer of op de farmacokinetiek van vonoprazan.
12. De deelnemer heeft grapefruit of grapefruitsap, Sevilla-sinaasappel of producten die Sevilla-sinaasappel bevatten (bijv. marmelade) of andere voedingsproducten geconsumeerd die mogelijk CYP3A4-remmers zijn (bijv. groenten uit de mosterdgroene familie [boerenkool, broccoli, waterkers, boerenkool koolrabi, spruitjes, mosterd] en gegrild vlees) binnen 7 dagen (of 5 halfwaardetijden) vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of tijdens het hele onderzoek.
13. De deelnemer heeft positieve resultaten bij de screening op het humaan immunodeficiëntievirus, het hepatitis B-virus of het hepatitis C-virus (HCV).
14. De deelnemer heeft een ernstige nierfunctiestoornis (geschatte glomerulaire filtratiesnelheid < 30 ml/min).
15. De deelnemer heeft een matige tot ernstige leverfunctiestoornis (Child-Pugh klasse B en Child-Pugh klasse C).

16. De deelnemer heeft aan het begin van de Screeningperiode een van de volgende abnormale laboratoriumtestwaarden:

    1. Creatininewaarden: >1 mg/dl (>88 μmol/l).
    2. Alanineaminotransferase (ALT) of aspartaataminotransferase (AST) >2 x de bovengrens van normaal (ULN) of totaal bilirubine >2 x ULN (behalve deelnemers met het Gilbert-syndroom).
17. Naar het oordeel van de onderzoeker is de deelnemer niet geschikt voor deelname aan het onderzoek.