Uno studio per valutare Vonoprazan nei bambini che soffrono di malattia da reflusso gastroesofageo sintomatica

Criterio di inclusione:

1. Il partecipante ha un peso corporeo compreso tra il 5° e il 95° percentile per età, compreso, come determinato dal Centro nazionale per le statistiche sanitarie.
2. Il partecipante deve avere una diagnosi di GERD prima della randomizzazione e un'anamnesi di segni o sintomi di GERD per almeno 3 mesi prima dello screening, sulla base dell'esame fisico, dei sintomi attuali (ad es. Bruciore di stomaco) o di test diagnostici (ad es. pH o endoscopia). Le note nelle cartelle cliniche e/o altri documenti di origine, come le endoscopie precedenti, possono essere utilizzate per supportare la diagnosi e saranno registrate nel modulo elettronico di segnalazione del caso (eCRF).
3. Il partecipante presenta almeno un sintomo di GERD moderato in base alla scala GERD Symptom Assessment-Investigator eseguita allo screening.
4. Il partecipante deve essere in grado di deglutire la compressa del farmaco in studio con acqua.
5. Il genitore o il tutore legale (ovvero il rappresentante legalmente autorizzato [LAR]) è disposto e in grado di completare il processo di consenso informato e i partecipanti sono in grado di rispettare le procedure dello studio e il programma delle visite.
6. Le partecipanti di sesso femminile che hanno avuto il menarca devono avere un test di gravidanza negativo e verranno consigliate su come evitare la gravidanza.

Criteri di esclusione:

1. Il partecipante ha utilizzato inibitori della pompa protonica (PPI) soggetti a prescrizione o senza prescrizione o antagonisti del recettore dell'istamina-2 (H2RA) nei 7 giorni precedenti la randomizzazione o richiede l'uso durante il periodo di trattamento.
2. Il partecipante ha utilizzato sucralfato o antiacidi entro 1 giorno prima della randomizzazione o ne richiede l'uso durante il periodo di trattamento.
3. Il partecipante ha ricevuto altri agenti che agiscono sugli organi digestivi, inclusi antagonisti muscarinici (ad es. Iosciamina), procinetici, agenti anticolinergici orali, prostaglandine, bismuto da 30 giorni prima del Giorno 1 o ne richiede l'uso durante il corso dello studio.
4. Il partecipante ha ricevuto atazanavir solfato o rilpivirina cloridrato dai 5 giorni prima del Giorno 1 o ne richiede l'uso durante il corso dello studio.
5. Il partecipante ha ricevuto qualsiasi composto sperimentale (incluso vonoprazan) entro 30 giorni prima dell'inizio del periodo di screening.
6. Il partecipante è un familiare stretto o ha una relazione di dipendenza con un dipendente del sito di studio coinvolto nella conduzione di questo studio (ad esempio, figlio, fratello) o il partecipante potrebbe aver acconsentito sotto costrizione.
7. Il partecipante necessita di ricovero ospedaliero o ha un intervento chirurgico programmato durante il corso dello studio o è stato sottoposto a interventi chirurgici importanti nei 30 giorni precedenti il ​​periodo di screening.
8. Il partecipante è stato sottoposto a precedenti interventi chirurgici gastrointestinali.
9. Il partecipante presenta valori anormali dei test di laboratorio considerati clinicamente significativi secondo il parere dello sperimentatore durante il periodo di screening.
10. Il partecipante ha una storia di ipersensibilità o allergie al vonoprazan (compresi gli eccipienti della formulazione: D-mannitolo, cellulosa microcristallina, idrossipropilcellulosa, acido fumarico, acido ascorbico, croscarmellosa sodica, magnesio stearato, ipromellosa, macrogol 8000 e biossido di titanio, o rosso o ossido ferrico giallo).
11. Il partecipante ha utilizzato farmaci da prescrizione o da banco (inclusi integratori a base di erbe o nutrizionali), diversi da quelli già esclusi nei criteri da 1 a 5 di cui sopra, entro 14 giorni prima della prima dose del farmaco in studio o durante lo studio. Cioè, a meno che il/i farmaco/i non sia consentito dallo sponsor a seguito di una revisione dei dati disponibili che confermi che è improbabile che la somministrazione concomitante del farmaco influisca sulla sicurezza del partecipante o sulla farmacocinetica di vonoprazan.
12. Il partecipante ha consumato pompelmo o succo di pompelmo, arancia di Siviglia o prodotti contenenti arancia di Siviglia (ad esempio marmellata) o altri prodotti alimentari che potrebbero essere inibitori del CYP3A4 (ad esempio verdure della famiglia della senape verde [cavoli, broccoli, crescione, cavolo riccio , cavolo rapa, cavoletti di Bruxelles, senape] e carni alla griglia) entro 7 giorni (o 5 emivite) prima della prima dose del farmaco in studio o durante lo studio.
13. Il partecipante ha risultati positivi allo screening per il virus dell'immunodeficienza umana, il virus dell'epatite B o il virus dell'epatite C (HCV).
14. Il partecipante presenta una grave insufficienza renale (velocità di filtrazione glomerulare stimata < 30 ml/min).
15. Il partecipante presenta una compromissione epatica da moderata a grave (Child-Pugh Classe B e Child-Pugh Classe C).

16. Il partecipante presenta uno dei seguenti valori anomali dei test di laboratorio all'inizio del periodo di screening:

    1. Livelli di creatinina: >1 mg/dL (>88 μmol/L).
    2. Alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) >2 volte il limite superiore della norma (ULN) o bilirubina totale >2 volte ULN (eccetto i partecipanti con sindrome di Gilbert).
17. Secondo l'opinione dello sperimentatore, il partecipante non è idoneo per l'ingresso nello studio.