En studie av RM-718 hos friska försökspersoner och hos patienter med HO

Viktiga inkluderingskriterier:

Delarna A och B:

• Manliga och kvinnliga försökspersoner vid god hälsa i åldern 18-55 år vid screening.
• Body mass index (BMI) ≥30 kg/m2.
• Försökspersoner som är medicinskt friska med normala eller kliniskt obetydliga screeningresultat.
• Försökspersonerna måste använda en mycket effektiv form av preventivmedel och följa studiens krav på preventivmedel.
• Förmåga att kommunicera väl med utredaren, förstå och följa rättegångens krav och förstå engelska och underteckna det skriftliga informerade samtycket.

Del C:

• Manliga och kvinnliga patienter med HO, i åldern 12-65 år vid screening.

• Patienten har dokumenterade bevis på förvärvad HO definierad som:

  • Diagnos av kraniofaryngiom eller annan hjärnskada som påverkar hypotalamusregionen och har genomgått operation, eller kemoterapi eller strålbehandling som involverar hypotalamus minst 6 månader före screening, ELLER
  • Dokumenterad skada på hypotalamus minst 6 månader före Screening för vilken operation/strålning inte är indicerad.
• Viktökning associerad med hypotalamusskadan antingen före eller efter terapi (kirurgi och/eller efter kemoterapi eller strålbehandling), och ett BMI på ≥30 kg/m2 för patienter ≥18 år eller BMI ≥95:e percentilen för ålder och kön för patienter 12 till <18 år.
• Patienterna måste använda en mycket effektiv form av preventivmedel och följa studiens krav på preventivmedel.
• Förmåga att kommunicera med utredaren, förstå och följa prövningens krav samt förstå och underteckna det skriftliga informerade samtycket och samtycket (för patienter <18 år) och informerat samtycke för en förälder eller vårdnadshavare till någon patient <18.

Viktiga uteslutningskriterier:

Delarna A och B

• Eventuella kliniskt signifikanta avvikelser på screeninglaboratorier eller fysisk undersökning som fastställts av utredaren.
• Aktiv eller historia av något betydande medicinskt tillstånd såsom och inklusive njur-, lever-, pulmonell, gastrointestinal, kardiovaskulär, genitourinär, endokrin, immunologisk, metabolisk, neurologisk eller hematologisk sjukdom.
• Fetma på grund av genetiska, syndromiska eller endokrina etiologier.
• Historik av njurtransplantation, njursjukdom i slutstadiet.
• Diagnos av allvarliga psykiatriska störningar.
• Aktuell, kliniskt signifikant lung-, hjärt-, metabolisk eller onkologisk sjukdom anses vara tillräckligt allvarlig för att störa prövningen och/eller förvirra resultaten.
• Cigarettrökning eller beroende av koffein, alkohol eller droger; oförmögen eller ovillig att helt avstå från koffein, alkohol och relaterade substanser under 24 timmar före och efter studiebesök.
• Historik av nyligen genomförd operation (inom 60 dagar efter screening).
• Deltagande i någon klinisk prövning med ett prövningsläkemedel/produkt inom 3 månader eller 5 halveringstider, beroende på vilken som är längre, före den första prövningsdosen.
• Gravid och/eller ammar eller önskar bli gravid under denna prövning.

Del C

• Diagnos av Prader-Willi syndrom (PWS) eller snabb fetma med hypoventilation, hypotalamus, autonom dysreglering, neuroendokrint tumörsyndrom (ROHHADNET).
• Viktminskning >2 % under de senaste 3 månaderna för patienter i åldern ≥18 år eller >2 % minskning av BMI för patienter i åldern 12 till <18 år och/eller läkemedel mot fetma för behandling av fetma.
• Bariatrisk kirurgi eller ingrepp under de senaste 2 åren.
• Diagnos av allvarliga psykiatriska störningar; alla självmordstankar, försök eller beteenden.
• Aktuell, kliniskt signifikant lung-, hjärt-, metabolisk eller onkologisk sjukdom anses vara tillräckligt allvarlig för att störa prövningen och/eller förvirra resultaten.
• Historik av njurtransplantation, njursjukdom i slutstadiet.
• Deltagande i någon klinisk prövning med ett prövningsläkemedel/produkt inom 3 månader eller 5 halveringstider, beroende på vilken som är längre, före den första prövningsdosen, eller tidigare deltagande i en prövning med setmelanotid.
• Gravid och/eller ammar eller önskar bli gravid under denna prövning.
• Fetma hänförlig till andra genetiska eller syndromiska tillstånd (t.ex. PPL [pro-opiomelanokortin (POMC), proproteinkonvertas subtilisin/kexin typ 1 (PCSK1), leptinreceptor (LEPR), kollektivt], Bardet-Biedls syndrom [BBS]) före hypotalamusskadan.

Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.