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健康な被験者とHO患者におけるRM-718の研究

2025年12月18日 更新者：Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

肥満のある健康な被験者および視床下部肥満（HO）患者におけるRM-718の毎週の製剤の研究

この研究の目的は、肥満のある健康な被験者および視床下部肥満 (HO) 患者における RM-718 の安全性、忍容性、および PK を評価することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、ヒトへの初回投与および患者への初回投与の 3 部構成の研究であり、以下の安全性、忍容性、および PK の評価が含まれます: 健康な人における RM-718 の毎週の単回漸増用量 (SAD) 18～55歳の肥満のある被験者（パートA）、18～55歳の肥満のある健康な被験者におけるRM-718の複数漸増用量（MAD）（パートB）、および12～55歳の患者におけるRM-718のMAD 65歳、HO（パートC）。 パート A および B のコホートは、二重盲検、プラセボ対照、および 2:1 で無作為化されています (被験者 4 名に RM-718 を投与し、被験者 2 名にプラセボを投与)。 パート C では、12 ～ 65 歳の HO 患者における非盲検用量漸増を評価します。 研究参加者は、パート A で RM-718 またはプラセボを週 1 回投与され、パート B で RM-718 またはプラセボを週 4 回投与され、パート C で非盲検 RM-718 を週 4 回投与されます。 (RM-718 またはプラセボ) 用量は皮下注射により毎週投与されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

150

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • 募集
        • UAB Pediatric Endocrinology (Part C and Part D)
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 募集
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago (Part C and Part D)
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、021115
        • 募集
        • Boston Children's Hospital (Part C only)
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • 募集
        • Brigham and Women's Hospital (Part C and Part D)
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • 募集
        • Vanderbilt University Medical Center (Part C only)
    • Texas
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78217
        • 完了
        • Worldwide Clinical Trials (Part A and Part B)
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
        • 募集
        • University of Utah Pediatric Endocrine Clinic (Part C and Part D)

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

はい

説明

主な包含基準:

パート A と B:

  • スクリーニング時の年齢が18～55歳で健康状態の良い男性および女性の被験者。
  • 体格指数 (BMI) ≧ 30 kg/m2。
  • 医学的に健康で、スクリーニング結果が正常または臨床的に重要ではない被験者。
  • 被験者は非常に効果的な避妊法を使用し、研究の避妊要件に従わなければなりません。
  • 治験責任医師と十分にコミュニケーションをとり、治験の要件を理解して遵守し、英語を理解して書面によるインフォームドコンセントに署名する能力。

パート C:

  • スクリーニング時の年齢が12～65歳の男性および女性のHO患者。

  • 患者は、次のように定義される後天性 HO の証拠を文書化しました。

    • -視床下部領域に影響を与える頭蓋咽頭腫またはその他の脳病変の診断があり、スクリーニングの少なくとも6か月前に視床下部を含む手術、化学療法、または放射線療法を受けている、または
    • スクリーニングの少なくとも6か月前に視床下部への損傷が記録されており、手術/放射線療法が適応されない。
  • -治療前または治療後（手術および/または化学療法または放射線療法後）の視床下部損傷に関連する体重増加、および18歳以上の患者の場合はBMIが30kg/m2以上、または患者の場合は年齢および性別のBMIが95パーセンタイル以上12歳以上18歳未満。
  • 患者は非常に効果的な避妊法を使用し、研究の避妊要件に従わなければなりません。
  • 治験責任医師とコミュニケーションをとり、治験の要件を理解して遵守し、書面によるインフォームド・コンセントと同意（18歳未満の患者の場合）、および18歳未満の患者の親または保護者のインフォームド・コンセントを理解して署名する能力。

主な除外基準:

パートAとB

  • スクリーニング検査室または身体検査で治験責任医師が判断した臨床的に重大な異常。
  • 腎臓、肝臓、肺、胃腸、心血管、泌尿生殖器、内分泌、免疫、代謝、神経、または血液疾患などの重大な病状の進行中または既往歴。
  • 遺伝的、症候群的、または内分泌的病因による肥満。
  • 腎移植歴、末期腎疾患。
  • 重度の精神障害の診断。
  • 現在の臨床的に重大な肺疾患、心臓疾患、代謝疾患、または腫瘍疾患は、試験を妨げたり、結果を混乱させるほど重篤であると考えられる。
  • 喫煙、またはカフェイン、アルコール、薬物への依存。研究訪問の前後24時間、カフェイン、アルコールおよび関連物質を完全に控えることができない、または完全に控えたくない。
  • 最近の手術歴（スクリーニング後60日以内）。
  • 最初の治験投与前から3か月以内または5半減期のいずれか長い方以内の治験薬/治験機器を用いた臨床試験への参加。
  • 妊娠中および/または授乳中、またはこの治験中に妊娠を希望している。

パートC

  • プラダーウィリ症候群 (PWS) または低換気、視床下部、自律神経調節障害、神経内分泌腫瘍症候群を伴う急速に発症する肥満 (ROHHADNET) の診断。
  • 18歳以上の患者の場合は過去3か月で2％を超える体重減少、または12歳以上18歳未満の患者の場合はBMIの2％を超える減少、および/または肥満の治療のための抗肥満薬。
  • 過去 2 年以内に肥満症の手術または処置を受けたことがある。
  • 重度の精神障害の診断;自殺念慮、自殺企図、または行動。
  • 現在の臨床的に重大な肺疾患、心臓疾患、代謝疾患、または腫瘍疾患は、試験を妨げたり、結果を混乱させるほど重篤であると考えられる。
  • 腎移植歴、末期腎疾患。
  • -最初の治験投与前、3か月または5半減期のいずれか長い方以内の治験薬/治験機器を用いた臨床試験への参加、またはセトメラノチドの治験への以前の参加。
  • 妊娠中および/または授乳中、またはこの治験中に妊娠を希望している。
  • 他の遺伝的または症候群的状態（例、PPL [プロオピオメラノコルチン（POMC）、プロタンパク質転換酵素サブチリシン/ケキシン1型（PCSK1）、レプチン受容体（LEPR）の総称]、バルデ・ビードル症候群[BBS]）に起因する肥満視床下部損傷。

他のプロトコルで定義された包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：RM-718 (コホート A1)
RM-718 の単回投与 (4) またはプラセボ (2)
薬：パート A: RM-718 またはプラセボ (特定の RM-718 用量コホートに適合)
RM-718 またはプラセボの単回漸増用量 (特定の RM-718 パート A 用量コホートに一致)
実験的：RM-718 (コホート A2)
RM-718 の単回投与 (4) またはプラセボ (2)
薬：パート A: RM-718 またはプラセボ (特定の RM-718 用量コホートに適合)
RM-718 またはプラセボの単回漸増用量 (特定の RM-718 パート A 用量コホートに一致)
実験的：RM-718 (コホート A3)
RM-718 の単回投与 (4) またはプラセボ (2)
薬：パート A: RM-718 またはプラセボ (特定の RM-718 用量コホートに適合)
RM-718 またはプラセボの単回漸増用量 (特定の RM-718 パート A 用量コホートに一致)
実験的：RM-718 (コホート A4)
RM-718 の単回投与 (4) またはプラセボ (2)
薬：パート A: RM-718 またはプラセボ (特定の RM-718 用量コホートに適合)
RM-718 またはプラセボの単回漸増用量 (特定の RM-718 パート A 用量コホートに一致)
実験的：RM-718 (コホート A5)
RM-718 の単回投与 (4) またはプラセボ (2)
薬：パート A: RM-718 またはプラセボ (特定の RM-718 用量コホートに適合)
RM-718 またはプラセボの単回漸増用量 (特定の RM-718 パート A 用量コホートに一致)
実験的：RM-718 (コホート A6)
RM-718 の単回投与 (4) またはプラセボ (2)
薬：パート A: RM-718 またはプラセボ (特定の RM-718 用量コホートに適合)
RM-718 またはプラセボの単回漸増用量 (特定の RM-718 パート A 用量コホートに一致)
実験的：RM-718 (コホート B2)
RM-718 (4) またはプラセボ (2) の複数回漸増用量
薬：パート B: RM-718 またはプラセボ (特定の RM-718 用量コホートに適合)
RM-718 またはプラセボの複数回漸増用量（特定の RM-718 パート B 用量コホートに一致）
実験的：RM-718 (コホート B3)
RM-718 (4) またはプラセボ (2) の複数回漸増用量
薬：パート B: RM-718 またはプラセボ (特定の RM-718 用量コホートに適合)
RM-718 またはプラセボの複数回漸増用量（特定の RM-718 パート B 用量コホートに一致）
実験的：RM-718 (コホート B4)
RM-718 (4) またはプラセボ (2) の複数回漸増用量
薬：パート B: RM-718 またはプラセボ (特定の RM-718 用量コホートに適合)
RM-718 またはプラセボの複数回漸増用量（特定の RM-718 パート B 用量コホートに一致）
実験的：RM-718 (コホート B5)
RM-718 (4) またはプラセボ (2) の複数回漸増用量
薬：パート B: RM-718 またはプラセボ (特定の RM-718 用量コホートに適合)
RM-718 またはプラセボの複数回漸増用量（特定の RM-718 パート B 用量コホートに一致）
実験的：RM-718 (コホート C1)
RM-718 の複数回漸増用量 (30)
薬：パート C: RM-718
RM-718の複数回漸増投与
実験的：RM-718 (コホート B6)
RM-718 (4) またはプラセボ (2) の複数回漸増用量
薬：パート B: RM-718 またはプラセボ (特定の RM-718 用量コホートに適合)
RM-718 またはプラセボの複数回漸増用量（特定の RM-718 パート B 用量コホートに一致）
実験的：RM-718（コホートA7）
RM-718の単回投与（4）またはプラセボ（2）
薬：パート A: RM-718 またはプラセボ (特定の RM-718 用量コホートに適合)
RM-718 またはプラセボの単回漸増用量 (特定の RM-718 パート A 用量コホートに一致)
実験的：RM-718（コホートA8）
RM-718の単回投与（4）またはプラセボ（2）
薬：パート A: RM-718 またはプラセボ (特定の RM-718 用量コホートに適合)
RM-718 またはプラセボの単回漸増用量 (特定の RM-718 パート A 用量コホートに一致)
実験的：RM-718 (コホートA9)
RM-718の単回投与（4）またはプラセボ（2）
薬：パート A: RM-718 またはプラセボ (特定の RM-718 用量コホートに適合)
RM-718 またはプラセボの単回漸増用量 (特定の RM-718 パート A 用量コホートに一致)
実験的：RM-718（コホートB1）
RM-718の複数回漸増投与（4名）またはプラセボ（2名）
薬：パート B: RM-718 またはプラセボ (特定の RM-718 用量コホートに適合)
RM-718 またはプラセボの複数回漸増用量（特定の RM-718 パート B 用量コホートに一致）
実験的：RM-718 (コホートD1)
RM-718の複数回漸増投与（最大30回）
薬：Part D: RM-718
RM-718の複数回漸増投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
パートA、B、C、D：治療関連有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）を発現した研究参加者の数により評価された安全性および忍容性
時間枠：第1日目から安全性追跡調査の電話連絡まで（すべてのPart Aコホートでは最大43日目まで、すべてのPart Bコホートでは最大70日目まで、Part Cコホートでは最大140日目まで、Part Dコホートでは最大210日目まで）
第1日目から安全性追跡調査の電話連絡まで（すべてのPart Aコホートでは最大43日目まで、すべてのPart Bコホートでは最大70日目まで、Part Cコホートでは最大140日目まで、Part Dコホートでは最大210日目まで）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
RM-718のAUCtau測定
時間枠：1日目は投与後168時間まで（パートA、B、およびC）、22日目は投与後168時間まで（パートBおよびC）。
投与間隔中の濃度対時間曲線の下の面積
1日目は投与後168時間まで（パートA、B、およびC）、22日目は投与後168時間まで（パートBおよびC）。
RM-718のCmax測定
時間枠：1日目は投与後168時間まで（パートA、B、およびC）、22日目は投与後168時間まで（パートBおよびC）。
RM-718の血漿中最大濃度測定
1日目は投与後168時間まで（パートA、B、およびC）、22日目は投与後168時間まで（パートBおよびC）。
RM-718のCmin測定
時間枠：1日目は投与後168時間まで（パートA、B、およびC）、22日目は投与後168時間まで（パートBおよびC）。
投与間隔中に到達したRM-718の最低血漿濃度
1日目は投与後168時間まで（パートA、B、およびC）、22日目は投与後168時間まで（パートBおよびC）。
RM-718のTmax測定
時間枠：1日目は投与後168時間まで（パートA、B、およびC）、22日目は投与後168時間まで（パートBおよびC）。
RM-718が最高濃度（Cmax）に達するまでの時間
1日目は投与後168時間まで（パートA、B、およびC）、22日目は投与後168時間まで（パートBおよびC）。
RM-718のTmin測定
時間枠：1日目は投与後168時間まで（パートA、B、およびC）、22日目は投与後168時間まで（パートBおよびC）。
RM-718の最低濃度値が観測される時刻
1日目は投与後168時間まで（パートA、B、およびC）、22日目は投与後168時間まで（パートBおよびC）。
RM-718のトラフ測定
時間枠：1日目は投与後168時間まで（パートA、B、およびC）、22日目は投与後168時間まで（パートBおよびC）。
観察されたRM-718の投与前血漿濃度
1日目は投与後168時間まで（パートA、B、およびC）、22日目は投与後168時間まで（パートBおよびC）。
RM-718のCavg測定
時間枠：1日目は投与後168時間まで（パートA、B、およびC）、22日目は投与後168時間まで（パートBおよびC）。
定常状態における投与間隔中のRM-718の平均濃度
1日目は投与後168時間まで（パートA、B、およびC）、22日目は投与後168時間まで（パートBおよびC）。
RM-718のt1/2測定
時間枠：1日目は投与後168時間まで（パートA、B、およびC）、22日目は投与後168時間まで（パートBおよびC）。
血漿中のRM-718の終末除去半減期
1日目は投与後168時間まで（パートA、B、およびC）、22日目は投与後168時間まで（パートBおよびC）。
RM-718のλz測定
時間枠：1日目は投与後168時間まで（パートA、B、およびC）、22日目は投与後168時間まで（パートBおよびC）。
RM-718の末端除去速度定数の推定
1日目は投与後168時間まで（パートA、B、およびC）、22日目は投与後168時間まで（パートBおよびC）。
RM-718のCL/F測定
時間枠：1日目は投与後168時間まで（パートA、B、およびC）、22日目は投与後168時間まで（パートBおよびC）。
血管外投与後のRM-718のクリアランス
1日目は投与後168時間まで（パートA、B、およびC）、22日目は投与後168時間まで（パートBおよびC）。
RM-718のVz/F測定
時間枠：1日目は投与後168時間まで（パートA、B、およびC）、22日目は投与後168時間まで（パートBおよびC）。
RM-718の血管外投与後の分布量
1日目は投与後168時間まで（パートA、B、およびC）、22日目は投与後168時間まで（パートBおよびC）。
RM-718の蓄積率
時間枠：1 週目から 4 週目 (4 週目の AUC/1 週目の AUC) (パート B、C)
定常状態におけるRM-718の蓄積率
1 週目から 4 週目 (4 週目の AUC/1 週目の AUC) (パート B、C)
BMI のベースラインからの変化 (パート C のみ)
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
ベースラインから 16 週目まで
重量の平均変化 (パート C のみ)
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
ベースラインから 16 週目まで
腹囲の平均変化 (パート C のみ)
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
ベースラインから 16 週目まで
12歳以上の患者における毎日の最も空腹なスコアの週平均の平均変化（パートCのみ）
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
ベースラインから 16 週目まで
過食症の症状複合スコアの週平均の平均変化 (パート C のみ)
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
ベースラインから 16 週目まで
RM-718のCtrough測定（パートD）
時間枠：投与後最大168時間（8日目）および投与後最大168時間（29日目）
観察された投与前血漿中RM-718濃度
投与後最大168時間（8日目）および投与後最大168時間（29日目）
ベースラインからのBMI変化（パートD）
時間枠：ベースラインから26週目まで
ベースラインから26週目まで
体重の平均変化（パートD）
時間枠：ベースラインから26週目
ベースラインから26週目
ウエスト周囲径の平均変化（パートD）
時間枠：ベースラインから第26週
ベースラインから第26週
プラダー・ウィリー症候群食物問題日記（PWS-FPD）総合スコア（パートD）の週平均値の平均変化
時間枠：ベースラインから26週目まで
ベースラインから26週目まで
臨床試験用過食症質問票（HQ-CT）総合スコア（パートD）の平均変化
時間枠：ベースラインから26週まで
ベースラインから26週まで
全身質量の変化（パートD）
時間枠：ベースラインから26週目まで
二重エネルギーX線による体重変化の測定
ベースラインから26週目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

捜査官

  • スタディチェア：David Meeker、Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年3月5日

一次修了 (推定)

2027年11月1日

研究の完了 (推定)

2028年11月1日

試験登録日

最初に提出

2024年1月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年1月25日

最初の投稿 (実際)

2024年2月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年12月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年12月18日

最終確認日

2025年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • RM-718-001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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