Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus RM-718:sta terveillä henkilöillä ja HO-potilailla

torstai 18. joulukuuta 2025 päivittänyt: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Tutkimus RM-718:n viikoittaisesta formulaatiosta terveillä henkilöillä, joilla on liikalihavuus ja potilailla, joilla on hypotalamuslihavuus (HO)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida RM-718:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja PK:ta terveillä henkilöillä, joilla on liikalihavuus ja potilailla, joilla on hypotalamuksen liikalihavuus (HO).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on ensimmäinen ihmisellä ja ensimmäinen potilastutkimus, 3-osainen tutkimus, joka sisältää turvallisuuden, siedettävyyden ja PK:n arvioinnin seuraavista: RM-718:n kerta-annos (SAD) viikoittain (RM-718) terveillä. 18–55-vuotiaat koehenkilöt, joilla on liikalihavuus (osa A), RM-718:n useat nousevat annokset (MAD) terveillä 18–55-vuotiailla lihavilla koehenkilöillä (osa B) ja RM-718:n MAD 12–12-vuotiailla potilailla 65-vuotias HO (osa C). Kohortit osissa A ja B ovat kaksoissokkoutettuja, lumekontrolloituja ja satunnaistettuja 2:1 (4 henkilöä saa RM-718:aa, 2 henkilöä lumelääkettä). Osa C arvioi avoimen annoksen nostamista 12–65-vuotiailla potilailla, joilla on HO. Tutkimuksen osallistujat saavat: 1 viikkoannoksen joko RM-718:aa tai lumelääkettä osassa A, 4 viikoittaista annosta joko RM-718:aa tai lumelääkettä osassa B ja 4 viikoittaista annosta avointa RM-718:aa osassa C. Tutkimuslääke (RM-718 tai lumelääke) -annokset annetaan viikoittain ihonalaisena injektiona.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

150

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Rekrytointi
        • UAB Pediatric Endocrinology (Part C and Part D)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago (Part C and Part D)
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 021115
        • Rekrytointi
        • Boston Children's Hospital (Part C only)
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Rekrytointi
        • Brigham and Women's Hospital (Part C and Part D)
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Rekrytointi
        • Vanderbilt University Medical Center (Part C only)
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78217
        • Valmis
        • Worldwide Clinical Trials (Part A and Part B)
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • Rekrytointi
        • University of Utah Pediatric Endocrine Clinic (Part C and Part D)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

Osat A ja B:

  • Hyväkuntoiset mies- ja naispuoliset 18-55-vuotiaat seulonnassa.
  • Painoindeksi (BMI) ≥30 kg/m2.
  • Tutkittavat, jotka ovat lääketieteellisesti terveitä ja joilla on normaalit tai kliinisesti merkityksettömiä seulontatuloksia.
  • Tutkittavien tulee käyttää erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää ja noudattaa tutkimuksen ehkäisyvaatimuksia.
  • Kyky kommunikoida hyvin tutkijan kanssa, ymmärtää ja noudattaa oikeudenkäynnin vaatimuksia, ymmärtää englantia ja allekirjoittaa kirjallisen tietoisen suostumuksen.

Osa C:

  • Mies- ja naispotilaat, joilla on HO, iältään 12-65 vuotta seulonnassa.

  • Potilaalla on dokumentoituja todisteita hankitusta HO:sta, joka määritellään seuraavasti:

    • Kraniofaryngiooman tai muun hypotalamuksen alueelle vaikuttavan aivovaurion diagnoosi ja jolle on tehty hypotalamuksen leikkaus, kemoterapia tai sädehoito vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa, TAI
    • Dokumentoitu hypotalamuksen vamma vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa, johon leikkausta/säteilytystä ei ole aiheellista.
  • Painonnousu, joka liittyy hypotalamuksen vaurioon joko ennen hoitoa tai sen jälkeen (leikkaus ja/tai kemoterapian tai sädehoidon jälkeen), ja BMI ≥30 kg/m2 ≥18-vuotiailla potilailla tai BMI ≥ 95. persentiili iän ja sukupuolen mukaan potilailla 12-<18-vuotiaat.
  • Potilaiden on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää ja noudatettava tutkimuksen ehkäisyvaatimuksia.
  • Kyky kommunikoida tutkijan kanssa, ymmärtää ja noudattaa tutkimuksen vaatimuksia sekä ymmärtää ja allekirjoittaa kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ja suostumuksen (alle 18-vuotiaille potilaille) ja tietoon perustuvan suostumuksen alle 18-vuotiaiden potilaan vanhemmalle tai huoltajalle.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

Osat A ja B

  • Kaikki kliinisesti merkittävät poikkeamat seulontalaboratorioissa tai tutkijan määrittämissä fyysisessä tutkimuksessa.
  • Aktiivinen tai anamneesissa mikä tahansa merkittävä sairaus, kuten munuaisten, maksan, keuhkojen, maha-suolikanavan, sydän- ja verisuonitauti, urogenitaalinen, endokriininen, immunologinen, metabolinen, neurologinen tai hematologinen sairaus.
  • Lihavuus, joka johtuu geneettisistä, syndromista tai endokriinisistä syistä.
  • Aiempi munuaisensiirto, loppuvaiheen munuaissairaus.
  • Vakavien psyykkisten häiriöiden diagnoosi.
  • Nykyinen kliinisesti merkittävä keuhko-, sydän-, aineenvaihdunta- tai onkologinen sairaus, jota pidetään riittävän vakavana häiritsemään tutkimusta ja/tai sekoittamaan tuloksia.
  • Tupakointi tai riippuvuus kofeiinista, alkoholista tai huumeista; ei pysty tai halua pidättäytyä kokonaan kofeiinista, alkoholista ja vastaavista aineista 24 tuntia ennen opintokäyntiä ja sen jälkeen.
  • Viimeaikainen leikkaushistoria (60 päivän sisällä seulonnasta).
  • Osallistuminen mihin tahansa kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä/-laitteella 3 kuukauden tai 5 puoliintumisajan kuluessa ennen ensimmäistä koeannosta sen mukaan, kumpi on pidempi.
  • Raskaana ja/tai imettävät tai jotka haluavat tulla raskaaksi tämän tutkimuksen aikana.

Osa C

  • Diagnoosi Prader-Willi-oireyhtymä (PWS) tai nopeasti alkava liikalihavuus, johon liittyy hypoventilaatio, hypotalamus, autonominen säätelyhäiriö, neuroendokriiniset kasvainoireyhtymä (ROHHADNET).
  • Painonpudotus > 2 % edellisten 3 kuukauden aikana ≥18-vuotiailla potilailla tai >2 % BMI:n lasku 12–<18-vuotiailla potilailla ja/tai liikalihavuuden hoitoon käytettävät lääkkeet.
  • Bariatrinen leikkaus tai toimenpide viimeisen 2 vuoden aikana.
  • Vakavien psykiatristen häiriöiden diagnosointi; itsemurha-ajatuksia, -yrityksiä tai -käyttäytymistä.
  • Nykyinen kliinisesti merkittävä keuhko-, sydän-, aineenvaihdunta- tai onkologinen sairaus, jota pidetään riittävän vakavana häiritsemään tutkimusta ja/tai sekoittamaan tuloksia.
  • Aiempi munuaisensiirto, loppuvaiheen munuaissairaus.
  • Osallistuminen mihin tahansa kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä/laitteella 3 kuukauden tai 5 puoliintumisajan kuluessa, sen mukaan, kumpi on pidempi, ennen ensimmäistä koeannosta tai aikaisempi osallistuminen setmelanotidin tutkimukseen.
  • Raskaana ja/tai imettävät tai jotka haluavat tulla raskaaksi tämän tutkimuksen aikana.
  • Lihavuus, joka johtuu muista geneettisistä tai syndromista tiloista (esim. PPL [pro-opiomelanokortiini (POMC), proproteiinikonvertaasi subtilisiini/keksiini tyyppi 1 (PCSK1), leptiinireseptori (LEPR), yhdessä], Bardet-Biedlin oireyhtymä [BBS]) ennen hypotalamuksen vaurio.

Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: RM-718 (kohortti A1)
Kerta-annos RM-718:aa (4) tai lumelääkettä (2)
Lääke: Osa A: RM-718 tai lumelääke (sovitettu tiettyyn RM-718-annoskohorttiin)
Yksittäinen nouseva annos RM-718:aa tai lumelääkettä (sovitettu tiettyyn RM-718:n osan A annoskohorttiin)
Kokeellinen: RM-718 (kohortti A2)
Kerta-annos RM-718:aa (4) tai lumelääkettä (2)
Lääke: Osa A: RM-718 tai lumelääke (sovitettu tiettyyn RM-718-annoskohorttiin)
Yksittäinen nouseva annos RM-718:aa tai lumelääkettä (sovitettu tiettyyn RM-718:n osan A annoskohorttiin)
Kokeellinen: RM-718 (kohortti A3)
Kerta-annos RM-718:aa (4) tai lumelääkettä (2)
Lääke: Osa A: RM-718 tai lumelääke (sovitettu tiettyyn RM-718-annoskohorttiin)
Yksittäinen nouseva annos RM-718:aa tai lumelääkettä (sovitettu tiettyyn RM-718:n osan A annoskohorttiin)
Kokeellinen: RM-718 (kohortti A4)
Kerta-annos RM-718:aa (4) tai lumelääkettä (2)
Lääke: Osa A: RM-718 tai lumelääke (sovitettu tiettyyn RM-718-annoskohorttiin)
Yksittäinen nouseva annos RM-718:aa tai lumelääkettä (sovitettu tiettyyn RM-718:n osan A annoskohorttiin)
Kokeellinen: RM-718 (kohortti A5)
Kerta-annos RM-718:aa (4) tai lumelääkettä (2)
Lääke: Osa A: RM-718 tai lumelääke (sovitettu tiettyyn RM-718-annoskohorttiin)
Yksittäinen nouseva annos RM-718:aa tai lumelääkettä (sovitettu tiettyyn RM-718:n osan A annoskohorttiin)
Kokeellinen: RM-718 (kohortti A6)
Kerta-annos RM-718:aa (4) tai lumelääkettä (2)
Lääke: Osa A: RM-718 tai lumelääke (sovitettu tiettyyn RM-718-annoskohorttiin)
Yksittäinen nouseva annos RM-718:aa tai lumelääkettä (sovitettu tiettyyn RM-718:n osan A annoskohorttiin)
Kokeellinen: RM-718 (kohortti B2)
Useita nousevia annoksia RM-718:aa (4) tai lumelääkettä (2)
Lääke: Osa B: RM-718 tai lumelääke (sovitettu tiettyyn RM-718-annoskohorttiin)
Useita nousevia annoksia RM-718:aa tai lumelääkettä (sovitettu tiettyihin RM-718 osan B annoskohortteihin)
Kokeellinen: RM-718 (kohortti B3)
Useita nousevia annoksia RM-718:aa (4) tai lumelääkettä (2)
Lääke: Osa B: RM-718 tai lumelääke (sovitettu tiettyyn RM-718-annoskohorttiin)
Useita nousevia annoksia RM-718:aa tai lumelääkettä (sovitettu tiettyihin RM-718 osan B annoskohortteihin)
Kokeellinen: RM-718 (kohortti B4)
Useita nousevia annoksia RM-718:aa (4) tai lumelääkettä (2)
Lääke: Osa B: RM-718 tai lumelääke (sovitettu tiettyyn RM-718-annoskohorttiin)
Useita nousevia annoksia RM-718:aa tai lumelääkettä (sovitettu tiettyihin RM-718 osan B annoskohortteihin)
Kokeellinen: RM-718 (kohortti B5)
Useita nousevia annoksia RM-718:aa (4) tai lumelääkettä (2)
Lääke: Osa B: RM-718 tai lumelääke (sovitettu tiettyyn RM-718-annoskohorttiin)
Useita nousevia annoksia RM-718:aa tai lumelääkettä (sovitettu tiettyihin RM-718 osan B annoskohortteihin)
Kokeellinen: RM-718 (kohortti C1)
Useita nousevia annoksia RM-718 (30)
Lääke: Osa C: RM-718
RM-718:n useita nousevia annoksia
Kokeellinen: RM-718 (kohortti B6)
Useita nousevia annoksia RM-718:aa (4) tai lumelääkettä (2)
Lääke: Osa B: RM-718 tai lumelääke (sovitettu tiettyyn RM-718-annoskohorttiin)
Useita nousevia annoksia RM-718:aa tai lumelääkettä (sovitettu tiettyihin RM-718 osan B annoskohortteihin)
Kokeellinen: RM-718 (Kohortti A7)
Yksi annos RM-718 (4) tai lumelääke (2)
Lääke: Osa A: RM-718 tai lumelääke (sovitettu tiettyyn RM-718-annoskohorttiin)
Yksittäinen nouseva annos RM-718:aa tai lumelääkettä (sovitettu tiettyyn RM-718:n osan A annoskohorttiin)
Kokeellinen: RM-718 (Kohortti A8)
Yksi annos RM-718 (4) tai lumelääke (2)
Lääke: Osa A: RM-718 tai lumelääke (sovitettu tiettyyn RM-718-annoskohorttiin)
Yksittäinen nouseva annos RM-718:aa tai lumelääkettä (sovitettu tiettyyn RM-718:n osan A annoskohorttiin)
Kokeellinen: RM-718 (Kohortti A9)
Yksi annos RM-718 (4) tai lumelääke (2)
Lääke: Osa A: RM-718 tai lumelääke (sovitettu tiettyyn RM-718-annoskohorttiin)
Yksittäinen nouseva annos RM-718:aa tai lumelääkettä (sovitettu tiettyyn RM-718:n osan A annoskohorttiin)
Kokeellinen: RM-718 (Kohortti B1)
Useita kasvavia RM-718-annoksia (4) tai lumelääkettä (2)
Lääke: Osa B: RM-718 tai lumelääke (sovitettu tiettyyn RM-718-annoskohorttiin)
Useita nousevia annoksia RM-718:aa tai lumelääkettä (sovitettu tiettyihin RM-718 osan B annoskohortteihin)
Kokeellinen: RM-718 (Kohortti D1)
RM-718:n useat nousevat annokset (jopa 30)
Lääke: Osa D: RM-718
RM-718:n useat nousevat annokset

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osat A, B, C, D: Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna tutkimukseen osallistuneiden määrällä, joilla esiintyi hoidon aikana ilmaantuneita haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Päivästä 1 lähtien turvallisuusseurantapuheluun asti (jopa 43. päivään asti kaikissa A-osan kohorteissa, jopa 70. päivään asti kaikissa B-osan kohorteissa, jopa 140. päivään asti C-osan kohortissa, jopa 210. päivään asti D-osan kohortissa)
Päivästä 1 lähtien turvallisuusseurantapuheluun asti (jopa 43. päivään asti kaikissa A-osan kohorteissa, jopa 70. päivään asti kaikissa B-osan kohorteissa, jopa 140. päivään asti C-osan kohortissa, jopa 210. päivään asti D-osan kohortissa)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
RM-718:n AUCtau-mitta
Aikaikkuna: enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
Pitoisuuden ja ajan käyrän alla oleva pinta-ala annosteluvälin aikana
enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
RM-718:n Cmax-mitta
Aikaikkuna: enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
RM-718:n maksimipitoisuuden mittaus plasmassa
enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
RM-718:n Cmin-mitta
Aikaikkuna: enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
RM-718:n minimipitoisuus plasmassa saavutettiin annosteluvälin aikana
enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
RM-718:n Tmax-mitta
Aikaikkuna: enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
Aika, jonka kuluessa RM-718 saavuttaa maksimipitoisuuden (Cmax)
enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
RM-718:n Tmin-mitta
Aikaikkuna: enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
Aika, jolloin havaitaan RM-718:n pienin pitoisuusarvo
enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
RM-718:n läpimitta
Aikaikkuna: enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
Havaittu RM-718:n pitoisuus plasmassa ennen annosta
enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
RM-718:n cavg-mittaus
Aikaikkuna: enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
RM-718:n keskimääräinen pitoisuus annosteluvälin aikana vakaassa tilassa
enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
RM-718:n t1/2 mittaus
Aikaikkuna: enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
RM-718:n terminaalinen eliminaation puoliintumisaika plasmassa
enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
RM-718:n λz-mitta
Aikaikkuna: enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
Arvio RM-718:n pääteeliminaationopeusvakiosta
enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
RM-718:n CL/F-mittaus
Aikaikkuna: enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
RM-718:n puhdistuma suonen ulkopuolisen annon jälkeen
enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
RM-718:n Vz/F-mittaus
Aikaikkuna: enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
RM-718:n jakautumistilavuus ekstravaskulaarisen annon jälkeen
enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
RM-718:n akkumulaatiosuhde
Aikaikkuna: Viikko 1–4 (AUC viikolla 4 / AUC viikolla 1) (osat B, C)
RM-718:n kertymissuhde vakaan tilan olosuhteissa
Viikko 1–4 (AUC viikolla 4 / AUC viikolla 1) (osat B, C)
BMI:n muutos lähtötasosta (vain osa C)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 16
Lähtötilanne viikkoon 16
Keskimääräinen painon muutos (vain osa C)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 16
Lähtötilanne viikkoon 16
Keskimääräinen vyötärön ympärysmitan muutos (vain osa C)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 16
Lähtötilanne viikkoon 16
Päivittäisen suurimman nälkäpisteen viikoittaisen keskiarvon muutos ≥12-vuotiailla potilailla (vain osa C)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 16
Lähtötilanne viikkoon 16
Hyperfagian oireiden yhdistelmäpisteiden viikoittaisen keskiarvon keskimääräinen muutos (vain osa C)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 16
Lähtötilanne viikkoon 16
RM-718:n vähimmäispitoisuusmittaus (Osa D)
Aikaikkuna: enintään 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 8 ja enintään 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 29
Havaittu ennen annostusta mitattu RM-718:n plasmakon sentraatio
enintään 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 8 ja enintään 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 29
Muutos lähtöarvosta BMI:ssä (Osa D)
Aikaikkuna: Alkutilanteesta viikkoon 26
Alkutilanteesta viikkoon 26
Keskimääräinen painon muutos (Osa D)
Aikaikkuna: Alkutaso viikkoon 26
Alkutaso viikkoon 26
Keskimääräinen muutos vyötärönympäryksessä (Osa D)
Aikaikkuna: Alkuperäisestä viikolle 26
Alkuperäisestä viikolle 26
Keskimääräinen muutos Prader-Willi-oireyhtymän ruokaongelmien päiväkirjan (PWS-FPD) kokonaispisteiden viikkokeskiarvossa (osa D)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26
Perustaso viikkoon 26
Keskimääräinen muutos Hyperfagia-kyselylomakkeen kliinisiä kokeita varten (HQ-CT) kokonaispisteissä (osa D)
Aikaikkuna: Alkuperäinen tila viikkoon 26
Alkuperäinen tila viikkoon 26
Muutos kokonaispainossa (Osa D)
Aikaikkuna: Alkutilasta 26. viikkoon
Kehon painon muutos mitattuna kaksoisenergia-röntgenkuvauksella
Alkutilasta 26. viikkoon

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: David Meeker, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 5. maaliskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. marraskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. marraskuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 25. tammikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 25. tammikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 2. helmikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 22. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 18. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RM-718-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Prader-Willin oireyhtymä

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Estonia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa