Tutkimus RM-718:sta terveillä henkilöillä ja HO-potilailla
tiistai 19. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Tutkimus RM-718:n viikoittaisesta formulaatiosta terveillä henkilöillä, joilla on liikalihavuus ja potilailla, joilla on hypotalamuslihavuus (HO)
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida RM-718:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja PK:ta terveillä henkilöillä, joilla on liikalihavuus ja potilailla, joilla on hypotalamuksen liikalihavuus (HO).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on ensimmäinen ihmisellä ja ensimmäinen potilastutkimus, 3-osainen tutkimus, joka sisältää turvallisuuden, siedettävyyden ja PK:n arvioinnin seuraavista: RM-718:n kerta-annos (SAD) viikoittain (RM-718) terveillä. 18–55-vuotiaat koehenkilöt, joilla on liikalihavuus (osa A), RM-718:n useat nousevat annokset (MAD) terveillä 18–55-vuotiailla lihavilla koehenkilöillä (osa B) ja RM-718:n MAD 12–12-vuotiailla potilailla 65-vuotias HO (osa C).
Kohortit osissa A ja B ovat kaksoissokkoutettuja, lumekontrolloituja ja satunnaistettuja 2:1 (4 henkilöä saa RM-718:aa, 2 henkilöä lumelääkettä).
Osa C arvioi avoimen annoksen nostamista 12–65-vuotiailla potilailla, joilla on HO.
Tutkimuksen osallistujat saavat: 1 viikkoannoksen joko RM-718:aa tai lumelääkettä osassa A, 4 viikoittaista annosta joko RM-718:aa tai lumelääkettä osassa B ja 4 viikoittaista annosta avointa RM-718:aa osassa C. Tutkimuslääke (RM-718 tai lumelääke) -annokset annetaan viikoittain ihonalaisena injektiona.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
90
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Physician Inquiry Clinical Trials
- Puhelinnumero: (857) 264-4280
- Sähköposti: clinicaltrials@rhythmtx.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Rhythm Clinical Trials
- Puhelinnumero: (857) 264-4280
- Sähköposti: clinicaltrials@rhythmtx.com
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78217
- Rekrytointi
- Worldwide Clinical Trials
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
Osat A ja B:
- Hyväkuntoiset mies- ja naispuoliset 18-55-vuotiaat seulonnassa.
- Painoindeksi (BMI) ≥30 kg/m2.
- Tutkittavat, jotka ovat lääketieteellisesti terveitä ja joilla on normaalit tai kliinisesti merkityksettömiä seulontatuloksia.
- Tutkittavien tulee käyttää erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää ja noudattaa tutkimuksen ehkäisyvaatimuksia.
- Kyky kommunikoida hyvin tutkijan kanssa, ymmärtää ja noudattaa oikeudenkäynnin vaatimuksia, ymmärtää englantia ja allekirjoittaa kirjallisen tietoisen suostumuksen.
Osa C:
- Mies- ja naispotilaat, joilla on HO, iältään 12-65 vuotta seulonnassa.
Potilaalla on dokumentoituja todisteita hankitusta HO:sta, joka määritellään seuraavasti:
- Kraniofaryngiooman tai muun hypotalamuksen alueelle vaikuttavan aivovaurion diagnoosi ja jolle on tehty hypotalamuksen leikkaus, kemoterapia tai sädehoito vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa, TAI
- Dokumentoitu hypotalamuksen vamma vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa, johon leikkausta/säteilytystä ei ole aiheellista.
- Painonnousu, joka liittyy hypotalamuksen vaurioon joko ennen hoitoa tai sen jälkeen (leikkaus ja/tai kemoterapian tai sädehoidon jälkeen), ja BMI ≥30 kg/m2 ≥18-vuotiailla potilailla tai BMI ≥ 95. persentiili iän ja sukupuolen mukaan potilailla 12-<18-vuotiaat.
- Potilaiden on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää ja noudatettava tutkimuksen ehkäisyvaatimuksia.
- Kyky kommunikoida tutkijan kanssa, ymmärtää ja noudattaa tutkimuksen vaatimuksia sekä ymmärtää ja allekirjoittaa kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ja suostumuksen (alle 18-vuotiaille potilaille) ja tietoon perustuvan suostumuksen alle 18-vuotiaiden potilaan vanhemmalle tai huoltajalle.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
Osat A ja B
- Kaikki kliinisesti merkittävät poikkeamat seulontalaboratorioissa tai tutkijan määrittämissä fyysisessä tutkimuksessa.
- Aktiivinen tai anamneesissa mikä tahansa merkittävä sairaus, kuten munuaisten, maksan, keuhkojen, maha-suolikanavan, sydän- ja verisuonitauti, urogenitaalinen, endokriininen, immunologinen, metabolinen, neurologinen tai hematologinen sairaus.
- Lihavuus, joka johtuu geneettisistä, syndromista tai endokriinisistä syistä.
- Aiempi munuaisensiirto, loppuvaiheen munuaissairaus.
- Vakavien psyykkisten häiriöiden diagnoosi.
- Nykyinen kliinisesti merkittävä keuhko-, sydän-, aineenvaihdunta- tai onkologinen sairaus, jota pidetään riittävän vakavana häiritsemään tutkimusta ja/tai sekoittamaan tuloksia.
- Tupakointi tai riippuvuus kofeiinista, alkoholista tai huumeista; ei pysty tai halua pidättäytyä kokonaan kofeiinista, alkoholista ja vastaavista aineista 24 tuntia ennen opintokäyntiä ja sen jälkeen.
- Viimeaikainen leikkaushistoria (60 päivän sisällä seulonnasta).
- Osallistuminen mihin tahansa kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä/-laitteella 3 kuukauden tai 5 puoliintumisajan kuluessa ennen ensimmäistä koeannosta sen mukaan, kumpi on pidempi.
- Raskaana ja/tai imettävät tai jotka haluavat tulla raskaaksi tämän tutkimuksen aikana.
Osa C
- Diagnoosi Prader-Willi-oireyhtymä (PWS) tai nopeasti alkava liikalihavuus, johon liittyy hypoventilaatio, hypotalamus, autonominen säätelyhäiriö, neuroendokriiniset kasvainoireyhtymä (ROHHADNET).
- Painonpudotus > 2 % edellisten 3 kuukauden aikana ≥18-vuotiailla potilailla tai >2 % BMI:n lasku 12–<18-vuotiailla potilailla ja/tai liikalihavuuden hoitoon käytettävät lääkkeet.
- Bariatrinen leikkaus tai toimenpide viimeisen 2 vuoden aikana.
- Vakavien psykiatristen häiriöiden diagnosointi; itsemurha-ajatuksia, -yrityksiä tai -käyttäytymistä.
- Nykyinen kliinisesti merkittävä keuhko-, sydän-, aineenvaihdunta- tai onkologinen sairaus, jota pidetään riittävän vakavana häiritsemään tutkimusta ja/tai sekoittamaan tuloksia.
- Aiempi munuaisensiirto, loppuvaiheen munuaissairaus.
- Osallistuminen mihin tahansa kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä/laitteella 3 kuukauden tai 5 puoliintumisajan kuluessa, sen mukaan, kumpi on pidempi, ennen ensimmäistä koeannosta tai aikaisempi osallistuminen setmelanotidin tutkimukseen.
- Raskaana ja/tai imettävät tai jotka haluavat tulla raskaaksi tämän tutkimuksen aikana.
- Lihavuus, joka johtuu muista geneettisistä tai syndromista tiloista (esim. PPL [pro-opiomelanokortiini (POMC), proproteiinikonvertaasi subtilisiini/keksiini tyyppi 1 (PCSK1), leptiinireseptori (LEPR), yhdessä], Bardet-Biedlin oireyhtymä [BBS]) ennen hypotalamuksen vaurio.
Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: RM-718 (kohortti A1)
Kerta-annos RM-718:aa (4) tai lumelääkettä (2)
|
Yksittäinen nouseva annos RM-718:aa tai lumelääkettä (sovitettu tiettyyn RM-718:n osan A annoskohorttiin)
|
|
Kokeellinen: RM-718 (kohortti A2)
Kerta-annos RM-718:aa (4) tai lumelääkettä (2)
|
Yksittäinen nouseva annos RM-718:aa tai lumelääkettä (sovitettu tiettyyn RM-718:n osan A annoskohorttiin)
|
|
Kokeellinen: RM-718 (kohortti A3)
Kerta-annos RM-718:aa (4) tai lumelääkettä (2)
|
Yksittäinen nouseva annos RM-718:aa tai lumelääkettä (sovitettu tiettyyn RM-718:n osan A annoskohorttiin)
|
|
Kokeellinen: RM-718 (kohortti A4)
Kerta-annos RM-718:aa (4) tai lumelääkettä (2)
|
Yksittäinen nouseva annos RM-718:aa tai lumelääkettä (sovitettu tiettyyn RM-718:n osan A annoskohorttiin)
|
|
Kokeellinen: RM-718 (kohortti A5)
Kerta-annos RM-718:aa (4) tai lumelääkettä (2)
|
Yksittäinen nouseva annos RM-718:aa tai lumelääkettä (sovitettu tiettyyn RM-718:n osan A annoskohorttiin)
|
|
Kokeellinen: RM-718 (kohortti A6)
Kerta-annos RM-718:aa (4) tai lumelääkettä (2)
|
Yksittäinen nouseva annos RM-718:aa tai lumelääkettä (sovitettu tiettyyn RM-718:n osan A annoskohorttiin)
|
|
Kokeellinen: RM-718 (kohortti B1)
Useita annoksia RM-718:aa (4) tai lumelääkettä (2)
|
Useita nousevia annoksia RM-718:aa tai lumelääkettä (sovitettu tiettyihin RM-718 osan B annoskohortteihin)
|
|
Kokeellinen: RM-718 (kohortti B2)
Useita nousevia annoksia RM-718:aa (4) tai lumelääkettä (2)
|
Useita nousevia annoksia RM-718:aa tai lumelääkettä (sovitettu tiettyihin RM-718 osan B annoskohortteihin)
|
|
Kokeellinen: RM-718 (kohortti B3)
Useita nousevia annoksia RM-718:aa (4) tai lumelääkettä (2)
|
Useita nousevia annoksia RM-718:aa tai lumelääkettä (sovitettu tiettyihin RM-718 osan B annoskohortteihin)
|
|
Kokeellinen: RM-718 (kohortti B4)
Useita nousevia annoksia RM-718:aa (4) tai lumelääkettä (2)
|
Useita nousevia annoksia RM-718:aa tai lumelääkettä (sovitettu tiettyihin RM-718 osan B annoskohortteihin)
|
|
Kokeellinen: RM-718 (kohortti B5)
Useita nousevia annoksia RM-718:aa (4) tai lumelääkettä (2)
|
Useita nousevia annoksia RM-718:aa tai lumelääkettä (sovitettu tiettyihin RM-718 osan B annoskohortteihin)
|
|
Kokeellinen: RM-718 (kohortti C1)
Useita nousevia annoksia RM-718:a (8)
|
Useita nousevia annoksia RM-718:a (erityisesti osan C annoskohorteille)
|
|
Kokeellinen: RM-718 (kohortti C2)
Useita nousevia annoksia RM-718:a (8)
|
Useita nousevia annoksia RM-718:a (erityisesti osan C annoskohorteille)
|
|
Kokeellinen: RM-718 (kohortti C3)
Useita nousevia annoksia RM-718:a (8)
|
Useita nousevia annoksia RM-718:a (erityisesti osan C annoskohorteille)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osat A, B, C: Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna niiden tutkimukseen osallistuneiden lukumäärän mukaan, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Päivästä 1 turvallisuusseurantapuheluun (päivään 43 asti kaikille osan A kohorteille, päivään 70 kaikille osan B ja osan C kohorteille)
|
Päivästä 1 turvallisuusseurantapuheluun (päivään 43 asti kaikille osan A kohorteille, päivään 70 kaikille osan B ja osan C kohorteille)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
RM-718:n AUCtau-mitta
Aikaikkuna: enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
|
Pitoisuuden ja ajan käyrän alla oleva pinta-ala annosteluvälin aikana
|
enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
|
|
RM-718:n Cmax-mitta
Aikaikkuna: enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
|
RM-718:n maksimipitoisuuden mittaus plasmassa
|
enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
|
|
RM-718:n Cmin-mitta
Aikaikkuna: enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
|
RM-718:n minimipitoisuus plasmassa saavutettiin annosteluvälin aikana
|
enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
|
|
RM-718:n Tmax-mitta
Aikaikkuna: enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
|
Aika, jonka kuluessa RM-718 saavuttaa maksimipitoisuuden (Cmax)
|
enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
|
|
RM-718:n Tmin-mitta
Aikaikkuna: enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
|
Aika, jolloin havaitaan RM-718:n pienin pitoisuusarvo
|
enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
|
|
RM-718:n läpimitta
Aikaikkuna: enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
|
Havaittu RM-718:n pitoisuus plasmassa ennen annosta
|
enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
|
|
RM-718:n cavg-mittaus
Aikaikkuna: enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
|
RM-718:n keskimääräinen pitoisuus annosteluvälin aikana vakaassa tilassa
|
enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
|
|
RM-718:n t1/2 mittaus
Aikaikkuna: enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
|
RM-718:n terminaalinen eliminaation puoliintumisaika plasmassa
|
enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
|
|
RM-718:n λz-mitta
Aikaikkuna: enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
|
Arvio RM-718:n pääteeliminaationopeusvakiosta
|
enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
|
|
RM-718:n CL/F-mittaus
Aikaikkuna: enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
|
RM-718:n puhdistuma suonen ulkopuolisen annon jälkeen
|
enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
|
|
RM-718:n Vz/F-mittaus
Aikaikkuna: enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
|
RM-718:n jakautumistilavuus ekstravaskulaarisen annon jälkeen
|
enintään 168 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1 (osat A, B ja C) ja 168 tuntia annoksen jälkeen päivänä 22 (osat B ja C).
|
|
RM-718:n akkumulaatiosuhde
Aikaikkuna: Viikko 1–4 (AUC viikolla 4 / AUC viikolla 1) (osat B, C)
|
RM-718:n kertymissuhde vakaan tilan olosuhteissa
|
Viikko 1–4 (AUC viikolla 4 / AUC viikolla 1) (osat B, C)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: David Meeker, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 5. maaliskuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 30. kesäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 30. kesäkuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 25. tammikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 25. tammikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 2. helmikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 20. maaliskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 19. maaliskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- RM-718-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .