Badanie RM-718 u zdrowych osób i pacjentów z HO

Kluczowe kryteria włączenia:

Części A i B:

• Mężczyźni i kobiety w dobrym zdrowiu w wieku 18–55 lat podczas badania przesiewowego.
• Wskaźnik masy ciała (BMI) ≥30 kg/m2.
• Pacjenci, którzy są zdrowi pod względem medycznym i mają prawidłowe lub nieistotne klinicznie wyniki badań przesiewowych.
• Uczestnicy muszą stosować wysoce skuteczną formę antykoncepcji i przestrzegać wymagań dotyczących antykoncepcji zawartych w badaniu.
• Umiejętność dobrej komunikacji z badaczem, zrozumienia i przestrzegania wymogów badania, znajomości języka angielskiego oraz podpisania pisemnej świadomej zgody.

Część C:

• Mężczyźni i kobiety z HO, w wieku 12–65 lat w trakcie badania przesiewowego.

• Pacjent posiada udokumentowane dowody nabytej HO zdefiniowanej jako:

  • Rozpoznanie czaszkogardlaka lub innego uszkodzenia mózgu w okolicy podwzgórza, które przeszło operację, chemioterapię lub radioterapię obejmującą podwzgórze co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym, LUB
  • Udokumentowane uszkodzenie podwzgórza co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym, w przypadku którego nie jest wskazana operacja/napromienianie.
• Zwiększenie masy ciała związane z uszkodzeniem podwzgórza przed lub po leczeniu (operacyjnym i/lub po chemioterapii lub radioterapii) oraz BMI ≥30 kg/m2 u pacjentów w wieku ≥18 lat lub BMI ≥95 percentyla dla wieku i płci u pacjentów 12 do <18 lat.
• Pacjenci muszą stosować wysoce skuteczną formę antykoncepcji i przestrzegać wymagań dotyczących antykoncepcji zawartych w badaniu.
• Umiejętność komunikowania się z badaczem, zrozumienia i przestrzegania wymogów badania, a także zrozumienia i podpisania pisemnej świadomej zgody i zgody (w przypadku pacjentów w wieku <18 lat) oraz świadomej zgody dla rodzica lub opiekuna dowolnego pacjenta w wieku <18 lat.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

Części A i B

• Wszelkie klinicznie istotne nieprawidłowości stwierdzone w laboratoriach przesiewowych lub w badaniu przedmiotowym, określone przez Badacza.
• Aktywny lub występujący w przeszłości jakikolwiek istotny stan chorobowy, taki jak m.in. choroba nerek, wątroby, płuc, przewodu pokarmowego, układu sercowo-naczyniowego, układu moczowo-płciowego, endokrynologicznego, immunologicznego, metabolicznego, neurologicznego lub hematologicznego.
• Otyłość o etiologii genetycznej, syndromicznej lub endokrynologicznej.
• Historia przeszczepu nerki, schyłkowa niewydolność nerek.
• Diagnostyka ciężkich zaburzeń psychicznych.
• Obecna, istotna klinicznie choroba płuc, serca, metaboliczna lub onkologiczna, uznawana za wystarczająco poważną, aby zakłócać badanie i/lub zakłócać wyniki.
• Palenie papierosów lub uzależnienie od kofeiny, alkoholu lub narkotyków; nie mogą lub nie chcą całkowicie powstrzymać się od kofeiny, alkoholu i substancji pokrewnych na 24 godziny przed wizytą studyjną i po niej.
• Historia niedawnej operacji (w ciągu 60 dni od badania przesiewowego).
• Udział w dowolnym badaniu klinicznym z badanym lekiem/wyrobem w ciągu 3 miesięcy lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z nich jest dłuższy, przed pierwszą dawką próbną.
• Ciąża i/lub karmienie piersią lub chęć zajścia w ciążę w trakcie tego badania.

Część C

• Rozpoznanie zespołu Pradera-Williego (PWS) lub otyłości o szybkim początku z hipowentylacją, rozregulowaniem podwzgórza, układu autonomicznego, zespołem guza neuroendokrynnego (ROHHADNET).
• Utrata masy ciała o > 2% w ciągu ostatnich 3 miesięcy u pacjentów w wieku ≥ 18 lat lub zmniejszenie BMI o > 2% u pacjentów w wieku od 12 do < 18 lat i/lub leki przeciw otyłości stosowane w leczeniu otyłości.
• Operacja bariatryczna lub zabieg w ciągu ostatnich 2 lat.
• Diagnoza ciężkich zaburzeń psychicznych; jakiekolwiek myśli, próby lub zachowania samobójcze.
• Obecna, istotna klinicznie choroba płuc, serca, metaboliczna lub onkologiczna, uznawana za wystarczająco poważną, aby zakłócać badanie i/lub zakłócać wyniki.
• Historia przeszczepu nerki, schyłkowa niewydolność nerek.
• Udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym z badanym lekiem/wyrobem w ciągu 3 miesięcy lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, przed pierwszą dawką próbną lub poprzedni udział w badaniu z setmelanotydem.
• Ciąża i/lub karmienie piersią lub chęć zajścia w ciążę w trakcie tego badania.
• Otyłość wynikająca z innych schorzeń genetycznych lub syndromicznych (np. PPL [proopiomelanokortyna (POMC), konwertaza probiałkowa subtylizyna/keksyna typu 1 (PCSK1), receptor leptyny (LEPR), łącznie], zespół Bardeta-Biedla [BBS]) przed uraz podwzgórza.

Mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole.