En undersøgelse af RM-718 hos raske forsøgspersoner og hos patienter med HO

Nøgleinklusionskriterier:

Del A og B:

• Mandlige og kvindelige forsøgspersoner ved godt helbred i alderen 18-55 år ved screening.
• Body mass index (BMI) ≥30 kg/m2.
• Forsøgspersoner, der er medicinsk raske med normale eller klinisk ubetydelige screeningsresultater.
• Forsøgspersonerne skal bruge en yderst effektiv præventionsform og følge undersøgelsens præventionskrav.
• Evne til at kommunikere godt med efterforskeren, forstå og overholde kravene i forsøget og forstå engelsk og underskrive det skriftlige informerede samtykke.

Del C:

• Mandlige og kvindelige patienter med HO, i alderen 12-65 år ved screening.

• Patienten har dokumenteret bevis for erhvervet HO defineret som:

  • Diagnose af kraniopharyngiom eller anden hjernelæsion, der påvirker hypothalamus-regionen og har gennemgået en operation eller kemoterapi eller strålebehandling, der involverer hypothalamus mindst 6 måneder før screening, ELLER
  • Dokumenteret skade på hypothalamus mindst 6 måneder før Screening, hvor operation/stråling ikke er indiceret.
• Vægtøgning forbundet med hypothalamusskaden enten før eller efter behandling (kirurgi og/eller efter kemoterapi eller strålebehandling) og et BMI på ≥30 kg/m2 for patienter ≥18 år eller BMI ≥95. percentil for alder og køn for patienter 12 til <18 år.
• Patienter skal bruge en yderst effektiv præventionsform og følge undersøgelsens præventionskrav.
• Evne til at kommunikere med efterforskeren, forstå og overholde kravene i forsøget og forstå og underskrive det skriftlige informerede samtykke og samtykke (for patienter i alderen <18 år) og informeret samtykke for en forælder eller værge til enhver patient <18.

Nøgleekskluderingskriterier:

Del A og B

• Eventuelle klinisk signifikante abnormiteter på screeninglaboratorier eller fysisk undersøgelse som bestemt af investigator.
• Aktiv eller historie med enhver væsentlig medicinsk tilstand, såsom og inklusive nyre-, lever-, pulmonal, gastrointestinal, kardiovaskulær, genitourinær, endokrin, immunologisk, metabolisk, neurologisk eller hæmatologisk sygdom.
• Fedme på grund af genetiske, syndromiske eller endokrine ætiologier.
• Anamnese med nyretransplantation, nyresygdom i slutstadiet.
• Diagnose af alvorlige psykiatriske lidelser.
• Aktuel, klinisk signifikant lunge-, hjerte-, metabolisk eller onkologisk sygdom anses for at være alvorlig nok til at forstyrre forsøget og/eller forvirre resultaterne.
• Cigaretrygning eller afhængighed af koffein, alkohol eller stoffer; ude af stand til eller villige til helt at afholde sig fra koffein, alkohol og relaterede stoffer i 24 timer før og efter studiebesøg.
• Anamnese med nylig operation (inden for 60 dage efter screening).
• Deltagelse i ethvert klinisk forsøg med et forsøgslægemiddel/-udstyr inden for 3 måneder eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før den første forsøgsdosis.
• Gravid og/eller ammer eller ønsker at blive gravid under dette forsøg.

Del C

• Diagnose af Prader-Willi syndrom (PWS) eller hurtigt opstået fedme med hypoventilation, hypothalamus, autonom dysregulering, neuroendokrin tumorsyndrom (ROHHADNET).
• Vægttab >2 % i de foregående 3 måneder for patienter i alderen ≥18 år eller >2 % reduktion i BMI for patienter i alderen 12 til <18 år og/eller medicin mod fedme til behandling af fedme.
• Fedmekirurgi eller indgreb inden for de sidste 2 år.
• Diagnose af alvorlige psykiatriske lidelser; enhver selvmordstanker, forsøg eller adfærd.
• Aktuel, klinisk signifikant lunge-, hjerte-, metabolisk eller onkologisk sygdom anses for at være alvorlig nok til at forstyrre forsøget og/eller forvirre resultaterne.
• Anamnese med nyretransplantation, nyresygdom i slutstadiet.
• Deltagelse i ethvert klinisk forsøg med et forsøgslægemiddel/-udstyr inden for 3 måneder eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før den første forsøgsdosis, eller tidligere deltagelse i et forsøg med setmelanotid.
• Gravid og/eller ammer eller ønsker at blive gravid under dette forsøg.
• Fedme, der kan tilskrives andre genetiske eller syndromiske tilstande (f.eks. PPL [pro-opiomelanocortin (POMC), proprotein convertase subtilisin/kexin type 1 (PCSK1), leptinreceptor (LEPR), samlet], Bardet-Biedl syndrom [BBS]) før den hypotalamiske skade.

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.