건강한 피험자와 HO 환자를 대상으로 한 RM-718 연구
2025년 12월 18일 업데이트: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
비만이 있는 건강한 피험자와 시상하부 비만(HO) 환자를 대상으로 한 RM-718 주간 제제 연구
본 연구의 목적은 비만이 있는 건강한 대상자와 시상하부 비만(HO) 환자에서 RM-718의 안전성, 내약성 및 PK를 평가하는 것입니다.
연구 개요
상태
모병
상세 설명
이것은 최초의 인간 및 최초의 환자의 3부분으로 구성된 연구로, 다음 사항에 대한 안전성, 내약성 및 PK 평가를 포함합니다: 건강한 환자에게 매주 RM-718(RM-718)의 단일 상승 용량(SAD) 비만이 있는 18~55세 대상자(파트 A), 비만이 있는 18~55세의 건강한 대상자에 대한 RM-718의 다중 상승 용량(MAD)(파트 B), 12~55세의 환자에 대한 RM-718의 MAD HO(파트 C)가 있는 65세.
파트 A와 B의 코호트는 이중 맹검, 위약 대조, 2:1 무작위 배정입니다(4명의 피험자는 RM-718을 받고, 2명의 피험자는 위약을 받습니다).
파트 C에서는 12~65세 HO 환자의 공개 라벨 용량 증량을 평가합니다.
연구 참가자는 다음을 받게 됩니다: 파트 A에서 RM-718 또는 위약을 주 1회 투여, 파트 B에서 RM-718 또는 위약을 주 4회 투여, 파트 C에서 공개 라벨 RM-718을 주 4회 투여합니다. 연구 약물 (RM-718 또는 위약) 용량은 피하 주사를 통해 매주 투여됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
150
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Physician Inquiry Clinical Trials
- 전화번호: (857) 264-4280
- 이메일: clinicaltrials@rhythmtx.com
연구 연락처 백업
- 이름: Rhythm Clinical Trials
- 전화번호: (857) 264-4280
- 이메일: clinicaltrials@rhythmtx.com
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- 모병
- UAB Pediatric Endocrinology (Part C and Part D)
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-
Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- 모병
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago (Part C and Part D)
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 021115
- 모병
- Boston Children's Hospital (Part C only)
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 모병
- Brigham and Women's Hospital (Part C and Part D)
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- 모병
- Vanderbilt University Medical Center (Part C only)
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, 미국, 78217
- 완전한
- Worldwide Clinical Trials (Part A and Part B)
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-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- 모병
- University of Utah Pediatric Endocrine Clinic (Part C and Part D)
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
설명
주요 포함 기준:
파트 A와 B:
- 스크리닝 시 18~55세의 건강한 남성 및 여성 피험자.
- 체질량지수(BMI) ≥30kg/m2.
- 의학적으로 건강하고 선별검사 결과가 정상이거나 임상적으로 유의하지 않은 피험자.
- 피험자는 매우 효과적인 피임법을 사용해야 하며 연구 피임 요건을 따라야 합니다.
- 연구자와 원활하게 의사소통할 수 있는 능력, 임상시험의 요구 사항을 이해 및 준수할 수 있는 능력, 영어를 이해하고 서면 동의서에 서명할 수 있는 능력.
파트 C:
- 스크리닝 당시 12~65세의 HO 남성 및 여성 환자.
환자는 다음과 같이 정의된 획득 HO에 대한 증거를 문서화했습니다.
- 두개인두종 또는 시상하부 부위에 영향을 미치는 기타 뇌 병변의 진단을 받고 스크리닝 전 최소 6개월 전에 시상하부를 포함하는 수술, 화학요법 또는 방사선 요법을 받은 경우, 또는
- 수술/방사선 치료가 필요하지 않은 선별검사 전 최소 6개월 전에 시상하부 손상이 기록되었습니다.
- 치료 전 또는 치료 후(수술 및/또는 화학요법 또는 방사선 치료 후) 시상하부 손상과 관련된 체중 증가, 18세 이상 환자의 경우 BMI ≥30kg/m2 또는 환자의 연령 및 성별 BMI ≥95 백분위수 12세부터 18세 미만.
- 환자는 매우 효과적인 피임법을 사용해야 하며 연구 피임 요건을 따라야 합니다.
- 연구자와 의사소통하고, 임상시험의 요구사항을 이해하고 준수하며, 서면 동의서 및 동의(18세 미만 환자의 경우), 18세 미만 환자의 부모 또는 보호자에 대한 사전 동의를 이해하고 서명할 수 있는 능력.
주요 제외 기준:
파트 A와 B
- 연구자가 결정한 선별 검사실 또는 신체 검사에서 임상적으로 유의미한 이상.
- 신장, 간, 폐, 위장, 심혈관, 비뇨생식기, 내분비, 면역 질환, 대사 질환, 신경 질환 또는 혈액 질환을 포함하는 중요한 의학적 상태의 활성 또는 병력.
- 유전적, 증후군적, 내분비적 원인으로 인한 비만.
- 신장 이식 병력, 말기 신장 질환.
- 심각한 정신 장애의 진단.
- 현재, 임상적으로 유의미한 폐, 심장, 대사 또는 종양학적 질병은 시험을 방해하고/하거나 결과를 혼란스럽게 할 만큼 심각한 것으로 간주됩니다.
- 담배를 피우거나 카페인, 알코올, 약물에 의존하는 경우; 연구 방문 전후 24시간 동안 카페인, 알코올 및 관련 물질을 완전히 금할 수 없거나 금할 의사가 없음.
- 최근 수술 이력(스크리닝 후 60일 이내).
- 첫 번째 시험 투여 전 3개월 또는 5회 반감기 중 더 긴 기간 이내에 시험용 약물/장치를 사용한 임상 시험에 참여합니다.
- 이 시험 기간 동안 임신 및/또는 모유 수유 중이거나 임신을 희망하는 경우.
파트 C
- 프라더-윌리 증후군(PWS) 또는 저환기, 시상하부, 자율신경 조절 장애, 신경내분비 종양 증후군(ROHHADNET)을 동반한 급속 발병 비만의 진단.
- 18세 이상 환자의 경우 지난 3개월 동안 2% 이상의 체중 감소, 12~18세 환자의 경우 BMI 2% 이상 감소 및/또는 비만 치료를 위한 항비만제.
- 지난 2년 이내에 비만 수술 또는 시술을 받은 적이 있는 경우.
- 심각한 정신 장애의 진단; 자살 생각, 시도 또는 행동.
- 현재, 임상적으로 유의미한 폐, 심장, 대사 또는 종양학적 질병은 시험을 방해하고/하거나 결과를 혼란스럽게 할 만큼 심각한 것으로 간주됩니다.
- 신장 이식 병력, 말기 신장 질환.
- 첫 번째 시험 투여 전 또는 이전에 setmelanotide를 사용한 시험에 참여하기 전, 3개월 또는 5번의 반감기 중 더 긴 기간 이내에 시험용 약물/장치를 사용한 임상 시험에 참여합니다.
- 이 시험 기간 동안 임신 및/또는 모유 수유 중이거나 임신을 희망하는 경우.
- 이전에 다른 유전적 또는 증후군적 질환(예: PPL[프로오피오멜라노코르틴(POMC), 프로단백질 전환효소 서브틸리신/켁신 1형(PCSK1), 렙틴 수용체(LEPR), 집합적으로], 바르데-비들 증후군[BBS])으로 인한 비만 시상하부 손상.
포함/제외 기준이 정의된 다른 프로토콜이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: RM-718 (코호트 A1)
RM-718(4) 또는 위약(2)의 단일 용량
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RM-718 또는 위약의 단일 상승 용량(특정 RM-718 파트 A 용량 코호트와 일치)
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실험적: RM-718 (코호트 A2)
RM-718(4) 또는 위약(2)의 단일 용량
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RM-718 또는 위약의 단일 상승 용량(특정 RM-718 파트 A 용량 코호트와 일치)
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실험적: RM-718 (코호트 A3)
RM-718(4) 또는 위약(2)의 단일 용량
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RM-718 또는 위약의 단일 상승 용량(특정 RM-718 파트 A 용량 코호트와 일치)
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실험적: RM-718 (코호트 A4)
RM-718(4) 또는 위약(2)의 단일 용량
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RM-718 또는 위약의 단일 상승 용량(특정 RM-718 파트 A 용량 코호트와 일치)
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실험적: RM-718 (코호트 A5)
RM-718(4) 또는 위약(2)의 단일 용량
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RM-718 또는 위약의 단일 상승 용량(특정 RM-718 파트 A 용량 코호트와 일치)
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실험적: RM-718 (코호트 A6)
RM-718(4) 또는 위약(2)의 단일 용량
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RM-718 또는 위약의 단일 상승 용량(특정 RM-718 파트 A 용량 코호트와 일치)
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실험적: RM-718 (코호트 B2)
RM-718(4) 또는 위약(2)의 다중 증량 용량
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RM-718 또는 위약의 다중 상승 용량(특정 RM-718 파트 B 용량 코호트와 일치)
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실험적: RM-718 (코호트 B3)
RM-718(4) 또는 위약(2)의 다중 증량 용량
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RM-718 또는 위약의 다중 상승 용량(특정 RM-718 파트 B 용량 코호트와 일치)
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실험적: RM-718 (코호트 B4)
RM-718(4) 또는 위약(2)의 다중 증량 용량
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RM-718 또는 위약의 다중 상승 용량(특정 RM-718 파트 B 용량 코호트와 일치)
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실험적: RM-718 (코호트 B5)
RM-718(4) 또는 위약(2)의 다중 증량 용량
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RM-718 또는 위약의 다중 상승 용량(특정 RM-718 파트 B 용량 코호트와 일치)
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실험적: RM-718 (코호트 C1)
RM-718의 다중 상승 용량(30)
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RM-718의 다중 증량 용량
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실험적: RM-718 (코호트 B6)
RM-718(4) 또는 위약(2)의 다중 증량 용량
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RM-718 또는 위약의 다중 상승 용량(특정 RM-718 파트 B 용량 코호트와 일치)
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실험적: RM-718 (코호트 A7)
RM-718 단일 용량 (4) 또는 위약 (2)
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RM-718 또는 위약의 단일 상승 용량(특정 RM-718 파트 A 용량 코호트와 일치)
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실험적: RM-718 (코호트 A8)
단일 용량의 RM-718 (4) 또는 위약 (2)
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RM-718 또는 위약의 단일 상승 용량(특정 RM-718 파트 A 용량 코호트와 일치)
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실험적: RM-718 (코호트 A9)
RM-718 단일 용량 (4) 또는 위약 (2)
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RM-718 또는 위약의 단일 상승 용량(특정 RM-718 파트 A 용량 코호트와 일치)
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실험적: RM-718 (코호트 B1)
RM-718의 다중 체증량(4) 또는 위약(2)
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RM-718 또는 위약의 다중 상승 용량(특정 RM-718 파트 B 용량 코호트와 일치)
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실험적: RM-718 (코호트 D1)
RM-718의 다중 증량 투여량(최대 30)
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RM-718의 다중 체증 용량
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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파트 A, B, C, D: 연구 참가자의 치료 관련 이상반응(TEAEs) 및 중대한 이상반응(SAEs) 발생 건수를 통해 평가된 안전성 및 내약성
기간: Day 1부터 안전성 추적 통화까지 (모든 Part A 코호트는 최대 Day 43, 모든 Part B 코호트는 최대 Day 70, Part C 코호트는 최대 Day 140, Part D 코호트는 최대 Day 210)
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Day 1부터 안전성 추적 통화까지 (모든 Part A 코호트는 최대 Day 43, 모든 Part B 코호트는 최대 Day 70, Part C 코호트는 최대 Day 140, Part D 코호트는 최대 Day 210)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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RM-718의 AUCtau 측정
기간: 1일차(파트 A, B 및 C) 투여 후 최대 168시간, 22일차(파트 B 및 C) 투여 후 최대 168시간.
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투여 간격 동안 농도 대 시간 곡선 아래 면적
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1일차(파트 A, B 및 C) 투여 후 최대 168시간, 22일차(파트 B 및 C) 투여 후 최대 168시간.
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RM-718의 Cmax 측정
기간: 1일차(파트 A, B 및 C) 투여 후 최대 168시간, 22일차(파트 B 및 C) 투여 후 최대 168시간.
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혈장 내 RM-718의 최대 농도 측정
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1일차(파트 A, B 및 C) 투여 후 최대 168시간, 22일차(파트 B 및 C) 투여 후 최대 168시간.
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RM-718의 Cmin 측정
기간: 1일차(파트 A, B 및 C) 투여 후 최대 168시간, 22일차(파트 B 및 C) 투여 후 최대 168시간.
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투여 간격 동안 도달한 RM-718의 최소 혈장 농도
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1일차(파트 A, B 및 C) 투여 후 최대 168시간, 22일차(파트 B 및 C) 투여 후 최대 168시간.
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RM-718의 Tmax 측정
기간: 1일차(파트 A, B 및 C) 투여 후 최대 168시간, 22일차(파트 B 및 C) 투여 후 최대 168시간.
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RM-718이 최대 농도(Cmax)에 도달하는 데 걸리는 시간
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1일차(파트 A, B 및 C) 투여 후 최대 168시간, 22일차(파트 B 및 C) 투여 후 최대 168시간.
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RM-718의 Tmin 측정
기간: 1일차(파트 A, B 및 C) 투여 후 최대 168시간, 22일차(파트 B 및 C) 투여 후 최대 168시간.
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RM-718의 최저 농도값이 관찰되는 시간
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1일차(파트 A, B 및 C) 투여 후 최대 168시간, 22일차(파트 B 및 C) 투여 후 최대 168시간.
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RM-718의 Ctrough 측정
기간: 1일차(파트 A, B 및 C) 투여 후 최대 168시간, 22일차(파트 B 및 C) 투여 후 최대 168시간.
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관찰된 RM-718의 투여 전 혈장 농도
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1일차(파트 A, B 및 C) 투여 후 최대 168시간, 22일차(파트 B 및 C) 투여 후 최대 168시간.
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RM-718의 Cavg 측정
기간: 1일차(파트 A, B 및 C) 투여 후 최대 168시간, 22일차(파트 B 및 C) 투여 후 최대 168시간.
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정상 상태에서 투여 간격 동안 RM-718의 평균 농도
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1일차(파트 A, B 및 C) 투여 후 최대 168시간, 22일차(파트 B 및 C) 투여 후 최대 168시간.
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RM-718의 t1/2 측정
기간: 1일차(파트 A, B 및 C) 투여 후 최대 168시간, 22일차(파트 B 및 C) 투여 후 최대 168시간.
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혈장 내 RM-718의 최종 제거 반감기
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1일차(파트 A, B 및 C) 투여 후 최대 168시간, 22일차(파트 B 및 C) 투여 후 최대 168시간.
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RM-718의 λz 측정
기간: 1일차(파트 A, B 및 C) 투여 후 최대 168시간, 22일차(파트 B 및 C) 투여 후 최대 168시간.
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RM-718의 말단 제거 속도 상수 추정
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1일차(파트 A, B 및 C) 투여 후 최대 168시간, 22일차(파트 B 및 C) 투여 후 최대 168시간.
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RM-718의 CL/F 측정
기간: 1일차(파트 A, B 및 C) 투여 후 최대 168시간, 22일차(파트 B 및 C) 투여 후 최대 168시간.
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혈관 외 투여 후 RM-718 제거
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1일차(파트 A, B 및 C) 투여 후 최대 168시간, 22일차(파트 B 및 C) 투여 후 최대 168시간.
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RM-718의 Vz/F 측정
기간: 1일차(파트 A, B 및 C) 투여 후 최대 168시간, 22일차(파트 B 및 C) 투여 후 최대 168시간.
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혈관외 투여 후 RM-718의 분포 부피
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1일차(파트 A, B 및 C) 투여 후 최대 168시간, 22일차(파트 B 및 C) 투여 후 최대 168시간.
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RM-718의 축적 비율
기간: 1주차 ~ 4주차(4주차 AUC/1주차 AUC)(파트 B, C)
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정상 상태 조건에서 RM-718의 축적 비율
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1주차 ~ 4주차(4주차 AUC/1주차 AUC)(파트 B, C)
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BMI 기준치로부터의 변화(파트 C만 해당)
기간: 16주까지의 기준선
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16주까지의 기준선
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평균 체중 변화(파트 C만 해당)
기간: 16주까지의 기준선
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16주까지의 기준선
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허리둘레의 평균 변화(파트 C만 해당)
기간: 16주까지의 기준선
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16주까지의 기준선
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12세 이상 환자의 일일 최대 공복 점수의 주간 평균 평균 변화(파트 C만 해당)
기간: 16주까지의 기준선
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16주까지의 기준선
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과식증 증상 종합 점수의 주간 평균 평균 변화(파트 C만 해당)
기간: 16주까지의 기준선
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16주까지의 기준선
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RM-718의 Ctrough 측정 (파트 D)
기간: 투여 후 최대 168시간(8일차) 및 투여 후 최대 168시간(29일차)
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투여 전 관찰된 RM-718 혈장 농도
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투여 후 최대 168시간(8일차) 및 투여 후 최대 168시간(29일차)
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기준선 대비 BMI 변화 (Part D)
기간: 기준점부터 26주까지
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기준점부터 26주까지
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평균 체중 변화 (파트 D)
기간: 기저선부터 26주까지
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기저선부터 26주까지
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허리 둘레 평균 변화 (파트 D)
기간: 기저선부터 26주차까지
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기저선부터 26주차까지
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Prader-Willi 증후군 식사 문제 일지(PWS-FPD) 총점(Part D)의 주간 평균 변화
기간: 기준 시점부터 26주까지
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기준 시점부터 26주까지
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임상시험용 과식 설문지(HQ-CT) 총점(Part D)의 평균 변화
기간: Baseline to Week 26
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Baseline to Week 26
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전체 체질량 변화 (파트 D)
기간: 기준선부터 26주까지
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이중 에너지 X선으로 측정된 체질량 변화
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기준선부터 26주까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: David Meeker, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 3월 5일
기본 완료 (추정된)
2027년 11월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 1월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 1월 25일
처음 게시됨 (실제)
2024년 2월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 12월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 18일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- RM-718-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
프래더-윌리 증후군에 대한 임상 시험
-
Saniona완전한
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Aardvark Therapeutics, Inc.정지된과식증 | 프래더-윌리 증후군 | Prader-Willi 증후군에서의 과식증미국, 호주, 영국, 캐나다, 대한민국
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Ferring Pharmaceuticals완전한
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ACADIA Pharmaceuticals Inc.초대로 등록
-
ACADIA Pharmaceuticals Inc.모집하지 않고 적극적으로
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Istanbul Medipol University Hospital완전한
-
Icahn School of Medicine at Mount SinaiNational Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)완전한
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Beijing Friendship Hospital모병
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Weill Medical College of Cornell UniversityNew York University; National Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)모병
-
Basaksehir Cam & Sakura Şehir Hospital완전한