Az RM-718 vizsgálata egészséges alanyokon és HO-ban szenvedő betegeken

Főbb felvételi kritériumok:

A és B rész:

• 18-55 éves, jó egészségi állapotú férfi és női alanyok a szűrővizsgálaton.
• Testtömegindex (BMI) ≥30 kg/m2.
• Egészségileg egészséges alanyok normál vagy klinikailag jelentéktelen szűrési eredményekkel.
• Az alanyoknak rendkívül hatékony fogamzásgátlási formát kell alkalmazniuk, és be kell tartaniuk a vizsgálati fogamzásgátlási követelményeket.
• Képes jól kommunikálni a nyomozóval, megérteni és betartani a tárgyalás követelményeit, megérteni az angol nyelvet és aláírni az írásos beleegyező nyilatkozatot.

C rész:

• HO-ban szenvedő férfi és női betegek 12-65 éves korig a szűrővizsgálaton.

• A páciens dokumentált bizonyítékokkal rendelkezik a szerzett HO-ról, amely a következőképpen definiálható:

  • A hypothalamust érintő craniopharyngioma vagy más agyi elváltozás diagnosztizálása, és a szűrés előtt legalább 6 hónappal műtéten, kemoterápián vagy sugárkezelésen esett át a hypothalamust érintően, VAGY
  • A hipotalamusz dokumentált sérülése legalább 6 hónappal a szűrés előtt, amelynél műtét/besugárzás nem javallt.
• A hipotalamusz sérülésével összefüggő súlygyarapodás a terápia előtt vagy után (műtét és/vagy kemoterápia vagy radioterápia után), és a BMI ≥30 kg/m2 a 18 évesnél idősebb betegeknél vagy a BMI ≥95. percentilis a betegek életkora és neme szerint 12-től <18 éves korig.
• A betegeknek rendkívül hatékony fogamzásgátlási formát kell alkalmazniuk, és be kell tartaniuk a vizsgálati fogamzásgátlási követelményeket.
• Képes kommunikálni a vizsgálóval, megérteni és betartani a vizsgálat követelményeit, megérteni és aláírni az írásos beleegyező nyilatkozatot és hozzájárulást (18 évnél fiatalabb betegek esetén), valamint bármely beteg szülőjének vagy gondviselőjének tájékozott beleegyezését <18.

Főbb kizárási kritériumok:

A és B rész

• Bármilyen klinikailag jelentős eltérés a szűrőlaboratóriumokban vagy fizikális vizsgálaton, a vizsgáló által megállapítottak szerint.
• Aktív vagy anamnézisben szereplő bármely jelentős egészségügyi állapot, például vese-, máj-, tüdő-, gyomor-bélrendszeri, kardiovaszkuláris, húgyúti, endokrin, immunológiai, anyagcsere-, neurológiai vagy hematológiai betegség.
• Genetikai, szindrómás vagy endokrin etiológiájú elhízás.
• Vesetranszplantáció anamnézisében, végstádiumú vesebetegség.
• Súlyos pszichiátriai rendellenességek diagnosztizálása.
• Jelenlegi, klinikailag jelentős tüdő-, szív-, anyagcsere- vagy onkológiai betegség, amely elég súlyosnak tekinthető ahhoz, hogy megzavarja a vizsgálatot és/vagy megzavarja az eredményeket.
• Cigaretta dohányzás vagy koffein-, alkohol- vagy kábítószer-függőség; nem tud vagy nem hajlandó teljesen tartózkodni a koffeintől, az alkoholtól és a kapcsolódó anyagoktól a tanulmányi látogatások előtt és után 24 órában.
• A közelmúltban végzett műtétek előzményei (a szűrést követő 60 napon belül).
• Részvétel bármely klinikai vizsgálatban egy vizsgált gyógyszerrel/eszközzel az első próbadózist megelőző 3 hónapon vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb.
• Terhes és/vagy szoptat, vagy teherbe kíván esni a vizsgálat során.

C rész

• Prader-Willi szindróma (PWS) vagy gyorsan kialakuló elhízás diagnosztizálása hypoventillációval, hipotalamusz, autonóm diszreguláció, neuroendokrin tumor szindróma (ROHHADNET).
• Több mint 2%-os súlycsökkenés az előző 3 hónapban a 18 év feletti betegeknél vagy a BMI-érték >2%-os csökkenése a 12 és 18 év közötti betegeknél és/vagy az elhízás kezelésére szolgáló elhízás elleni gyógyszerek.
• Bariátriai műtét vagy eljárás az elmúlt 2 évben.
• Súlyos pszichiátriai rendellenességek diagnosztizálása; bármilyen öngyilkossági gondolat, kísérlet vagy viselkedés.
• Jelenlegi, klinikailag jelentős tüdő-, szív-, anyagcsere- vagy onkológiai betegség, amely elég súlyosnak tekinthető ahhoz, hogy megzavarja a vizsgálatot és/vagy megzavarja az eredményeket.
• Vesetranszplantáció anamnézisében, végstádiumú vesebetegség.
• Részvétel bármely klinikai vizsgálatban egy vizsgált gyógyszerrel/eszközzel 3 hónapon vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb, az első próbadózist megelőzően, vagy korábbi részvétel a setmelanotiddal végzett vizsgálatban.
• Terhes és/vagy szoptat, vagy teherbe kíván esni a vizsgálat során.
• Más genetikai vagy szindrómás állapotoknak tulajdonítható elhízás (pl. PPL [pro-opiomelanocortin (POMC), proprotein konvertáz szubtilizin/kexin 1 (PCSK1), leptin receptor (LEPR), együttesen], Bardet-Biedl-szindróma [BBS]) a hipotalamusz sérülése.

Más protokollban meghatározott Bevételi/Kizárási kritériumok vonatkozhatnak.