Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Pembrolizumab vid progressiv multifokal leukoencefalopati (PML) hos immunförsvagade patienter utan HIV-infektion (PENALTY)

21 februari 2024 uppdaterad av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Denna studie syftar till att utvärdera effektiviteten och säkerheten av pembrolizumab hos immunförsvagade patienter med progressiv multifokal leukoencefalopati (PML). Denna fas II, multicenter, enarmsstudie inkluderar patienter med en underliggande orsak till immunsuppression som knappast är reversibel, det vill säga inte patienterna med HIV eller de som får biologiska läkemedel för kroniska inflammatoriska sjukdomar. Patienterna kommer att få intravenöst pembrolizumab (2 mg/kg, maximalt 200 mg) vid månad 0, 1 och 2 (totalt tre doser). Det primära effektmåttet kommer att vara att uppnå minst ett negativt resultat av JCV-virusbelastning i cerebrospinalvätska (CSF) inom M0 till M3-perioden.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

33

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière - Médecine Intensive Réanimation
        • Kontakt:
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière - Service d'hématologie clinique
        • Kontakt:
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière - Service des Maladies infectieuses et tropicales
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder ≥ 18 år gammal
  2. Diagnos av definitiv PML sedan mindre än 2 månader enligt American Academy of Neurology
  3. Förekomst av JCV i CSF vid den senaste CSF-provtagningen.
  4. Undertecknat informerat samtycke (från patienten, eller om det inte kan ge sitt samtycke, från ett surrogat)
  5. För fertila kvinnor: negativt serum- eller urin b-HCG-test och samtycker till att använda en mycket effektiv preventivmetod under 8 månader (dvs. fram till 6 månader efter avslutad experimentell behandling)

Exklusions kriterier:

  1. Patienter hos vilka immunrekonstitution är möjlig (hiv-infektion - multipel skleros - autoimmuna och inflammatoriska sjukdomar)
  2. Patienter som har fått solid organtransplantation
  3. Överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något hjälpämne
  4. Förväntad livslängd mindre än 1 månad
  5. Graviditet eller ammande kvinnor eller planerar förlossning under studieperioden
  6. Har tidigare behandlats med anti-PD1mAb
  7. Patient som får IL-2 eller IL-7 för behandling av PML vid inkludering
  8. Patient vars vikt är > 100 kg

  9. Deltagande i annan interventionsstudie [en patient som redan ingår i en annan interventionsstudie där behandlingen kan leda till en immundepression kan inkluderas om:

    • utredningsbehandlingen har avslutats och det finns ingen risk för läkemedelsinteraktion vid administrering av Pembrolizumab enligt definitionen i PENALTY-studien
    • om detta inte förändrar studiens förmåga att utvärdera effekten av Pembrolizumab vad gäller säkerhet och effekt (ur utredarens synvinkel)]
  10. Patient utan nationell sjukförsäkring och patient på AME (statlig medicinsk hjälp)
  11. Patient under förmynderskap eller kurator
  12. Patient berövad friheten genom ett rättsligt eller administrativt beslut

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Pembrolizumab
Pembrolizumab (kommersiellt namn: KEYTRUDA; MSD), 25 mg/ml lösning för intravenös (IV) injektion
Läkemedel: Pembrolizumab, 25 mg/ml lösning för intravenös (IV) injektion
Pembrolizumab administrering vid D0, M1 och M2

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Negativ JCV viral belastning i CSF bedömd med PCR: minst en JCV PCR i CSF negativ under dag 0 till månad 3 period
Tidsram: Vid baslinjen (dag 0), 1 månad, 2 månader och 3 månader
Vid baslinjen (dag 0), 1 månad, 2 månader och 3 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Negativering av JCV PCR viral belastning i CSF: kumulativ incidens av negativ JCV viral load mätningar av PCR i CSF, med död som konkurrerande händelse
Tidsram: Vid baslinjen (dag 0), 1 månad, 2 månader och 3 månader
Vid baslinjen (dag 0), 1 månad, 2 månader och 3 månader
Utveckling av JCV viral belastning i CSF (upprepade mäter JCV PCR i CSF)
Tidsram: Vid baslinjen (dag 0), 1 månad, 2 månader och 3 månader
Vid baslinjen (dag 0), 1 månad, 2 månader och 3 månader
Repositivering av JCV PCR: minst ett positivt resultat efter minst ett negativt resultat
Tidsram: Vid baslinjen (dag 0), 1 månad, 2 månader och 3 månader
Vid baslinjen (dag 0), 1 månad, 2 månader och 3 månader
Evolution av National Institutes of Health Stroke Scale (NIHSS) poäng
Tidsram: Vid baslinjen (dag 0), 1 månad, 2 månader, 3 månader, 6 månader och 12 månader
Upprepade mätningar av neurologisk status
Vid baslinjen (dag 0), 1 månad, 2 månader, 3 månader, 6 månader och 12 månader
Utveckling av 6-objekt Modified Rankin Scale-poäng (inkluderar död som det allvarligaste tillståndet)
Tidsram: Vid baslinjen (dag 0), 1 månad, 2 månader, 3 månader, 6 månader och 12 månader
Upprepade mätningar av grad av funktionsnedsättning eller beroende i den dagliga verksamheten vid neurologiska tillstånd
Vid baslinjen (dag 0), 1 månad, 2 månader, 3 månader, 6 månader och 12 månader
Evolution of Glasgow Outcome Scale Extended (GOS-E) poäng
Tidsram: Vid baslinjen (dag 0), 1 månad, 2 månader, 3 månader, 6 månader och 12 månader
Upprepade mått på neurologiskt utfall och grad av funktionsnedsättning vid neurologiska tillstånd
Vid baslinjen (dag 0), 1 månad, 2 månader, 3 månader, 6 månader och 12 månader
Återfall eller progression
Tidsram: Från baslinje till slutet av deltagande, max 12 månader
Bedömning av en särskild kommitté; baserat på klinisk evolution, JCV PCR i CSF, hjärn-MRI
Från baslinje till slutet av deltagande, max 12 månader
Död (och dödsdatum)
Tidsram: Från baslinje till slutet av deltagande, max 12 månader
Från baslinje till slutet av deltagande, max 12 månader
Orsak specifik död: död relaterad till PML
Tidsram: Från baslinje till slutet av deltagande, max 12 månader
Bedömning av en särskild kommitté
Från baslinje till slutet av deltagande, max 12 månader
Alla biverkningar klassificerade med US NCI CTCAE
Tidsram: Från baslinje till slutet av deltagande, max 12 månader
Från baslinje till slutet av deltagande, max 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 april 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 april 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 april 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 februari 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 februari 2024

Första postat (Beräknad)

26 februari 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

26 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • APHP211001
  • 2023-503520-31-00 (Annan identifierare: EU CT number)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

De förfaranden som genomförs med den franska datasekretessmyndigheten (CNIL, Commission nationale de l'informatique et des libertés) ger inte utrymme för överföring av databasen, inte heller informations- och samtyckesdokument som undertecknats av patienterna. Konsultation av redaktionen eller intresserade forskare av enskilda deltagares data som ligger till grund för de resultat som redovisas i artikeln efter avidentifiering kan ändå övervägas, under förutsättning att villkoren för sådant samråd i förväg har fastställts och med respekt för efterlevnaden av gällande bestämmelser.

Tidsram för IPD-delning

Börjar 3 månader och slutar 3 år efter artikelpubliceringen. Förfrågningar utanför denna tidsram kan också skickas till sponsorn

Kriterier för IPD Sharing Access

Forskare som ger ett metodiskt välgrundat förslag.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera