Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pembrolizumab bij progressieve multifocale leuko-encefalopathie (PML) bij immuungecompromitteerde patiënten zonder HIV-infectie (PENALTY)

21 februari 2024 bijgewerkt door: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Deze studie heeft tot doel de werkzaamheid en veiligheid van pembrolizumab te beoordelen bij immuungecompromitteerde patiënten met progressieve multifocale leuko-encefalopathie (PML). Deze fase II, multicenter, eenarmige studie omvat patiënten met een onderliggende oorzaak van immunosuppressie die nauwelijks omkeerbaar is, dat wil zeggen niet de patiënten met HIV, noch degenen die biologische geneesmiddelen krijgen voor chronische ontstekingsziekten. Patiënten krijgen intraveneus pembrolizumab (2 mg/kg, maximaal 200 mg) in maand 0, 1 en 2 (in totaal drie doses). Het primaire eindpunt is het bereiken van ten minste één negatief resultaat van de JCV-virale lading in het hersenvocht (CSV) binnen de M0-M3-periode.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

33

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière - Médecine Intensive Réanimation
        • Contact:
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière - Service d'hématologie clinique
        • Contact:
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière - Service des Maladies infectieuses et tropicales
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd ≥ 18 jaar oud
  2. Diagnose van definitieve PML sinds minder dan 2 maanden volgens American Academy of Neurology
  3. Aanwezigheid van JCV in de CSF bij de laatste CSF-bemonstering.
  4. Ondertekende geïnformeerde toestemming (van de patiënt, of, indien hij niet in staat is om toestemming te geven, van een surrogaat)
  5. Voor vrouwen die zwanger kunnen worden: negatieve serum- of urine-b-HCG-test en akkoord gaan met het gebruik van zeer effectieve anticonceptiemethoden gedurende 8 maanden (d.w.z. tot 6 maanden na het einde van de experimentele behandeling)

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten bij wie reconstitutie van het immuunsysteem haalbaar is (HIV-infectie - Multiple sclerose - Auto-immuun- en ontstekingsziekten)
  2. Patiënten die een solide orgaantransplantatie hebben ondergaan
  3. Overgevoeligheid voor het werkzame bestanddeel of voor één van de hulpstoffen
  4. Levensverwachting minder dan 1 maand
  5. Zwangerschap, vrouwen die borstvoeding geven of een bevalling plannen tijdens de onderzoeksperiode
  6. Eerder behandeld zijn met anti-PD1mAb
  7. Patiënt die bij inclusie IL-2 of IL-7 krijgt voor de behandeling van PML
  8. Patiënt met een gewicht > 100 kg

  9. Deelname aan een ander interventioneel onderzoek [een patiënt die al is opgenomen in een ander interventioneel onderzoek waarvan de behandeling tot een immunodepressie kan leiden, kan worden geïncludeerd als:

    • de onderzoeksbehandeling is voltooid en er is geen risico op geneesmiddelinteractie met de toediening van Pembrolizumab zoals gedefinieerd in het PENALTY-onderzoek
    • als dit niets verandert aan het vermogen van het onderzoek om het effect van Pembrolizumab te evalueren in termen van veiligheid en werkzaamheid (vanuit het standpunt van de onderzoeker)]
  10. Patiënt zonder nationale ziektekostenverzekering, en patiënt met AME (staatsgeneeskundige hulp)
  11. Patiënt onder curatele of curatele
  12. Patiënt die door een rechterlijke of administratieve beslissing van zijn vrijheid is beroofd

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Pembrolizumab
Pembrolizumab (handelsnaam: KEYTRUDA; MSD), 25 mg/ml oplossing voor intraveneuze (IV) injectie
Geneesmiddel: Pembrolizumab, 25 mg/ml oplossing voor intraveneuze (IV) injectie
Pembrolizumab-toediening op D0, M1 en M2

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Negatieve JCV-virale lading in het hersenvocht zoals beoordeeld door PCR: ten minste één JCV-PCR in het hersenvocht negatief in de periode van dag 0 tot maand 3
Tijdsspanne: Bij aanvang (dag 0), 1 maand, 2 maanden en 3 maanden
Bij aanvang (dag 0), 1 maand, 2 maanden en 3 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Negatieve JCV-PCR-virale lading in de hersenvloeistof: cumulatieve incidentie van negatieve JCV-virale ladingsmetingen door PCR in de hersenvloeistof, met de dood als concurrerende gebeurtenis
Tijdsspanne: Bij aanvang (dag 0), 1 maand, 2 maanden en 3 maanden
Bij aanvang (dag 0), 1 maand, 2 maanden en 3 maanden
Evolutie van de JCV-virale belasting in het hersenvocht (herhaalde metingen JCV PCR in hersenvocht)
Tijdsspanne: Bij aanvang (dag 0), 1 maand, 2 maanden en 3 maanden
Bij aanvang (dag 0), 1 maand, 2 maanden en 3 maanden
Repositivatie van JCV PCR: minimaal een positief resultaat na minimaal een negatief resultaat
Tijdsspanne: Bij aanvang (dag 0), 1 maand, 2 maanden en 3 maanden
Bij aanvang (dag 0), 1 maand, 2 maanden en 3 maanden
Evolutie van de score van de National Institutes of Health Stroke Scale (NIHSS).
Tijdsspanne: Bij aanvang (dag 0), 1 maand, 2 maanden, 3 maanden, 6 maanden en 12 maanden
Herhaalde metingen van de neurologische status
Bij aanvang (dag 0), 1 maand, 2 maanden, 3 maanden, 6 maanden en 12 maanden
Evolutie van de 6-item Modified Rankin Scale-score (inclusief de dood als meest ernstige toestand)
Tijdsspanne: Bij aanvang (dag 0), 1 maand, 2 maanden, 3 maanden, 6 maanden en 12 maanden
Herhaalde metingen van de mate van invaliditeit of afhankelijkheid in de dagelijkse activiteiten bij neurologische aandoeningen
Bij aanvang (dag 0), 1 maand, 2 maanden, 3 maanden, 6 maanden en 12 maanden
Evolutie van de Glasgow Outcome Scale Extended (GOS-E) score
Tijdsspanne: Bij aanvang (dag 0), 1 maand, 2 maanden, 3 maanden, 6 maanden en 12 maanden
Herhaalde metingen van de neurologische uitkomst en de mate van invaliditeit bij neurologische aandoeningen
Bij aanvang (dag 0), 1 maand, 2 maanden, 3 maanden, 6 maanden en 12 maanden
Terugval of progressie
Tijdsspanne: Vanaf het begin tot het einde van de deelname, maximaal 12 maanden
Berechting door een speciale commissie; gebaseerd op klinische evolutie, JCV PCR in CSF, hersen-MRI
Vanaf het begin tot het einde van de deelname, maximaal 12 maanden
Overlijden (en datum van overlijden)
Tijdsspanne: Vanaf het begin tot het einde van de deelname, maximaal 12 maanden
Vanaf het begin tot het einde van de deelname, maximaal 12 maanden
Oorzaakspecifieke dood: dood gerelateerd aan PML
Tijdsspanne: Vanaf het begin tot het einde van de deelname, maximaal 12 maanden
Beoordeling door een speciale commissie
Vanaf het begin tot het einde van de deelname, maximaal 12 maanden
Elk ongewenst voorval geclassificeerd door gebruik te maken van US NCI CTCAE
Tijdsspanne: Vanaf het begin tot het einde van de deelname, maximaal 12 maanden
Vanaf het begin tot het einde van de deelname, maximaal 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 april 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 februari 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 februari 2024

Eerst geplaatst (Geschat)

26 februari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

26 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • APHP211001
  • 2023-503520-31-00 (Andere identificatie: EU CT number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

De procedures die worden uitgevoerd bij de Franse gegevensprivacyautoriteit (CNIL, Commission nationale de l'informatique et des libertés) voorzien niet in de overdracht van de database, noch in de door de patiënten ondertekende informatie- en toestemmingsdocumenten. Raadpleging door de redactie of geïnteresseerde onderzoekers van gegevens van individuele deelnemers die ten grondslag liggen aan de in het artikel gerapporteerde resultaten na de-identificatie kan niettemin worden overwogen, onder voorbehoud van voorafgaande vaststelling van de voorwaarden van een dergelijke raadpleging en met respect voor de naleving van de toepasselijke regelgeving.

IPD-tijdsbestek voor delen

Begint 3 maanden en eindigt 3 jaar na publicatie van het artikel. Verzoeken buiten dit tijdsbestek kunnen ook bij de sponsor worden ingediend

IPD-toegangscriteria voor delen

Onderzoekers die met een methodologisch verantwoord voorstel komen.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren