Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekterna av disulfiram (Antabuse®) på synskärpan hos patienter med retinal degeneration

23 september 2025 uppdaterad av: Alex Levin, University of Rochester

Effekterna av disulfiram på synskärpan hos patienter med retinal degeneration

Oralt disulfiram (Antabuse®) har visat sig förbättra bildbildande syn i djurmodeller med retinal degeneration på grund av dess förmåga att minska retinsyrasyntesen och följaktligen minska hyperaktiviteten i den inre näthinnan. Utredaren kommer att syfta till att utvärdera effekten av oral disulfiram på synen hos patienter med retinal degeneration som behandlas med läkemedlet för att hantera deras samtidiga alkoholmissbruk.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

15

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New York
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • Rekrytering
        • Flaum Eye Institute, University of Rochester Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Alex Levin, MD
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Alla kön, 18 år och äldre.
  • Deltagare måste tala engelska, förstå och underteckna dokumentet för informerat samtycke.
  • Uttalad villighet att följa alla studieprocedurer och tillgänglighet under hela studiens varaktighet.
  • Vid god allmän hälsa, vilket framgår av medicinsk historia och med en klinisk diagnos av ärftlig retinal dystrofi eller torr-AMD.
  • Bästa korrigerade synskärpa (BCVA) på 20/20 (med förträngning eller andra defekter av Goldmann synfält) till ljusuppfattning i det bättre ögat.
  • Intakt inre kärnskikt, inre plexiform och ganglioncellskikt på makulär SD-OCT.
  • Förmåga att ta oral medicin och vara villig att följa disulfiram-kuren.
  • Patienter måste ha diagnosen alkoholmissbruk tillhandahållen av en beroendespecialist och vara en kandidat för terapeutisk användning av disulfiram för det tillståndet.
  • Patienter måste gå med på att avstå från all alkoholkonsumtion i 180 dagar.
  • Varje kvinnlig deltagare i fertil ålder måste ha ett negativt uringraviditetstest vid screening.
  • Varje kvinnlig deltagare i fertil ålder måste ha (eller ha en partner som har) genomgått en kirurgisk sterilisering (vasektomi, hysterektomi eller tubal ligering), vara helt avhållen från samlag eller måste gå med på att utöva två acceptabla preventivmetoder under hela loppet av studie och i minst en vecka efter utsättande av disulfiram. Acceptabla preventivmetoder inkluderar hormonell preventivmedel (dvs p-piller, injicerade hormoner, dermal plåster eller vaginalring); spiral; barriärmetoder (diafragma, kondom) med spermiedödande medel.

Exklusions kriterier:

  • Ett tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, skulle utesluta deltagande i studien, t ex hjärt-kärlsjukdom, hepatit.
  • Individer med en historia av diabetes mellitus.
  • Individer med en historia av psykos.
  • Individer med hypotyreos.
  • Individer med överkänslighet mot thiuramderivat som orsakar gummikontaktdermatit.
  • De som får antikoagulantia eller andra mediciner som kan påverkas av disulfiram.
  • Oftalmiska tillstånd med oberoende effekt på synfunktionen (t.ex. diabetisk retinopati, glaukom, katarakt, glaskroppsblödning, näthinneavlossning, aktiv intraokulär inflammation eller aktiva infektionssjukdomar i ögonen, koroidal neovaskularisering).
  • Patienter utan ljusuppfattning (NLP) i båda ögonen.
  • Historik av större ögonkirurgi inom de föregående 6 månaderna eller större ögonkirurgi som förväntas inom de närmaste 6 månaderna efter randomisering.
  • Undersökningsbevis på allvarlig yttre ögoninfektion, inklusive konjunktivit, chalazion eller betydande blefarit
  • Deltagande i en prövningsstudie som involverar behandling med något läkemedel inom 30 dagar efter randomisering som inte har erhållit myndighetsgodkännande vid tidpunkten för studiestart. Obs: studiedeltagare kan inte få ett annat prövningsläkemedel när de deltar i denna studie.
  • Känd allergi eller överkänslighet mot någon komponent i studieläkemedlet.
  • För kvinnor i fertil ålder: gravida eller ammande eller planerar att bli gravida inom de närmaste 12 månaderna.
  • Deltagare som förväntar sig att flytta ut från det kliniska centrets område under studiens 8 månader

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Alla deltagare
Deltagarna kommer att få antingen läkemedel eller placebo i 180 dagar.
Läkemedel: Oralt disulfiram
250 mg/dag
Andra namn:
  • Antabus

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
genomsnittlig förändring i BCVA-poäng (Best Corrected Visual Acuity) bedömd av ETDRS
Tidsram: baslinje till dag 180
Synskärpa testning kommer att utföras av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) synskärpa med refraktiv korrigering när indikerat under fotopiska och mesopiska förhållanden. Testet kommer att utföras av en ögontekniker och kommer endast att användas för forskningsändamål. Det högra ögat bör testas först. När det blir uppenbart att inga ytterligare meningsfulla avläsningar kan göras, bör examinator avbryta provet. Den slutliga synskärpan bör noteras. Synskärpa är ett intervall från 20/20 till ljusperception, där 20/20 anses vara den normala bästa synskärpans mätning.
baslinje till dag 180

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
genomsnittlig förändring i total kontrastkänslighetspoäng med hjälp av Pelli-Robson-diagram
Tidsram: baslinje till dag 180
Kontrastkänsligheten kommer att mätas med Pelli-Robson-diagram med brytningskorrigering där så anges. När det blir uppenbart att inga ytterligare meningsfulla avläsningar kan göras, bör examinator avbryta provet. Resultaten bör noteras. Testet kommer att utföras av en ögontekniker och kommer endast att användas för forskningsändamål. Pelli-Robson-poängen är ett logaritmiskt mått på motivets kontrastkänslighetsområde från 0,05 till 2,3, där lägre siffra indikerar bättre känslighet.
baslinje till dag 180
genomsnittlig förändring i ljusanpassad mikroperimetrikänslighet bedömd med användning av standard MAIA mikroperimetriutrustning
Tidsram: baslinje till dag 180
Mikroperimetri är en teknologi som möjliggör studier av näthinnekänslighet vid olika foveala och parafoveala områden samt ögonfixering. En mikroperimeter projicerar ljusstimuli av olika intensitet till näthinnan för att bedöma känsligheten för varje region och registrerar patientens svar på dessa stimuli. Det är en teknik för funktionell utvärdering som ger en direkt korrelation mellan anatomiska och funktionella resultat. Detta test kommer att utföras av en utbildad tekniker och kommer endast att användas för forskningsändamål. Mikroperimetrikänsligheten anges i tröskelvärden i intervallet -1dB till 36dB, där högre värde indikerar bättre känslighet. Dimensionerna för zonerna med relativ känslighet kommer att bedömas kvalitativt där större zoner är bättre.
baslinje till dag 180
genomsnittlig förändring i yttre näthinnetjocklek bedömd med Spectral Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT)
Tidsram: baslinje till dag 180
SD-OCT är en icke-invasiv interferometrisk metod som ger högupplöst avbildning av näthinnan. Skanningar kommer att omfatta gula fläcken och synnerven. Detta test är en del av standardvården för patienter med retinal dystrofi och kommer att tas av en utbildad tekniker. Integriteten hos det yttre kärnskiktet, ellipsoidzonen och retinalt pigmentepitel kommer att bedömas kvalitativt. Bredden på det yttre kärnskiktet och ellipsoidzonen kommer att mätas (mm) i det vertikala och horisontella planet. Krympning av denna zon tyder på förvärrad sjukdom.
baslinje till dag 180
genomsnittlig förändring i fundus autofluorescens (FAF)
Tidsram: baslinje till dag 180
Fundus autofluorescens mäter den inneboende autofluorescensen av lipofuscin och andra molekyler i retinala pigmentepitel efter excitation. Detta test är en del av standardvården för patienter med retinal dystrofi och kommer att utföras av en utbildad tekniker. Fundus Autofluorescens kommer att bedömas kvalitativt för hypoautofluorescens som indikerar minskad retinal funktion och kommer att mäta i mm horisontell bredd av hyperfluorescerande ring om den finns i gula fläcken.
baslinje till dag 180
antal deltagare med förändringar i näthinneanatomi bedömt med hjälp av ögonbottenfoton
Tidsram: baslinje till dag 180
Detta är en icke-invasiv, beröringsfri procedur som bör ta cirka 5 minuter. Foton av näthinnan, inklusive synnerven och kärl kommer att tas av en utbildad tekniker. Fundusfotografier kommer att bedömas kvalitativt för zoner av atrofi, mängd och fördelning av pigmentklumpar, graden av kärlförtunning och blekhet i synnervens huvud. Varje förändring i dessa områden kommer att räknas som en deltagare med anatomiförändringar.
baslinje till dag 180
Genomsnittlig förändring i synfältets omkrets med hjälp av full-field stimulus test
Tidsram: baslinje till dag 180
Helfältsstimulustestning mäter luminescenströskeln för visualisering av en stimulus. Ämnets pupiller vidgas och varierande smala våglängder av ljus vid varierande luminescens presenteras för ämnet. Fullständiga fälttester kommer endast att genomföras i ämnen som kan samarbeta med denna bedömning och kommer att utföras av en utbildad tekniker och kommer endast att användas för forskningsändamål. Tröskelresultat kommer att rapporteras i enheterna logcd.s.m-2 för kort stimulans, eller i enheterna logcd.m-2 med längre varaktighet. Tröskelresultat kommer att rapporteras i enheterna logcd.s.m-2 för kort stimulans, eller i enheterna logcd.m-2 med längre varaktighet.
baslinje till dag 180
medelförändring i isopterförträngning med Goldmann synfält
Tidsram: baslinje till dag 180
Detta är en icke-invasiv, beröringsfri procedur som bör ta cirka 15-30 minuter där patienten svarar på olika ljusstimuli. Båda ögonen kommer att testas separat och kommer att utföras av en ögontekniker. Omfattningen av isopterförträngning i grader kommer att mätas.
baslinje till dag 180
genomsnittlig förändring i storleken av scotom med Goldmann synfält
Tidsram: baslinje till dag 180
Detta är en icke-invasiv, beröringsfri procedur som bör ta cirka 15-30 minuter där patienten svarar på olika ljusstimuli. Båda ögonen kommer att testas separat och kommer att utföras av en ögontekniker. Platsen och storleken på eventuella scotom kommer att mätas i mm.
baslinje till dag 180
genomsnittlig förändring i kon- och stavlatens bedömd med hjälp av fullfältelektroretinogram (ffERG)
Tidsram: baslinje till dag 180
FfERG är ett masselektriskt svar från näthinnan på fotografisk stimulering. Den grundläggande metoden för att registrera den elektriska responsen är genom att stimulera ögat med olika ljuskällor, för att bedöma stavens och konens funktion. Resultaten utvärderas med hjälp av en kontaktlins med en inbäddad elektrod. Latensen i ms kommer att bedömas för "a"- och "b"-våg i både scotopiska och fotopiska förhållanden. Ju längre latens, desto sämre näthinnefunktion.
baslinje till dag 180
genomsnittlig förändring i kon- och stavamplitud bedömd med hjälp av fullfältelektroretinogram (ffERG)
Tidsram: baslinje till dag 180
FfERG är ett masselektriskt svar från näthinnan på fotografisk stimulering. Den grundläggande metoden för att registrera den elektriska responsen är genom att stimulera ögat med olika ljuskällor, för att bedöma stavens och konens funktion. Resultaten utvärderas med hjälp av en kontaktlins med en inbäddad elektrod. Amplituden i mV kommer att bedömas för 'a' och 'b' vågor i både scotopiska och fotopiska förhållanden. Lägre amplitud indikerar sämre retinal funktion.
baslinje till dag 180
genomsnittlig förändring i kon- och stavlatens bedömd med multifokalt elektroretinogram (mfERG)
Tidsram: baslinje till dag 180
MfERG möjliggör bedömning av ERG-aktivitet i små områden med retinal dysfunktion, såsom makulärområdet. En bipolär Burian spekulumkontakt används. Spårmatriserna, 3D-responsdensitetsdiagrammet och ringmedelvärde kommer att bedömas. De rumsliga variationerna i svaren kommer att bedömas, där fördröjning i latens indikerar sämre respons.
baslinje till dag 180
genomsnittlig förändring i kon- och stavamplitud bedömd med multifokalt elektroretinogram (mfERG)
Tidsram: baslinje till dag 180
MfERG möjliggör bedömning av ERG-aktivitet i små områden med retinal dysfunktion, såsom makulärområdet. En bipolär Burian spekulumkontakt används. Spårmatriserna, 3D-responsdensitetsdiagrammet och ringmedelvärde kommer att bedömas. De rumsliga variationerna i svaren kommer att bedömas, där reducerad amplitud indikerar sämre respons.
baslinje till dag 180
genomsnittlig förändring i National Eye Institute-Visual Functioning Questionnaire 25 sammansatt poäng.
Tidsram: baslinje till dag 180
Det visuella frågeformuläret kommer att få tillgång till allmän hälsa och synproblem, inklusive fotopsier. En anpassad version av Visual Functioning Questionnaire - 25 (VFQ-25). kommer att användas. Om patienten är bekväm och kan läsa den kan han/hon svara på frågorna själv. Elektronisk version kommer också att finnas tillgänglig för patienter att använda zoomtext eller kontrastjustering vid behov. Om försökspersonen inte kan läsa frågeformuläret kommer utredaren att hjälpa henne/honom att det kommer att läsas upp för försökspersonen av en klinikpersonal. Poängen varierar från 0-100 med högre poäng som indikerar bättre resultat.
baslinje till dag 180

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Rochester

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 maj 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

19 maj 2029

Avslutad studie (Beräknad)

19 maj 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 mars 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 mars 2024

Första postat (Faktisk)

20 mars 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

29 september 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 september 2025

Senast verifierad

1 maj 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • STUDY00009118

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera