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Gli effetti del disulfiram (Antabuse®) sull'acuità visiva nei pazienti con degenerazione retinica

18 marzo 2024 aggiornato da: Alex Levin, University of Rochester

Gli effetti del disulfiram sull'acuità visiva nei pazienti con degenerazione retinica

È stato dimostrato che il disulfiram orale (Antabuse®) migliora la visione della formazione di immagini in modelli animali con degenerazione retinica grazie alla sua capacità di diminuire la sintesi dell'acido retinoico e di conseguenza ridurre l'iperattività nella retina interna. Lo sperimentatore mirerà a valutare l'impatto del disulfiram orale sulla vista dei pazienti con degenerazione retinica trattati con il farmaco nella gestione del loro concomitante disturbo da uso di alcol.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

10

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Tutti i sessi, dai 18 anni in su.
  • I partecipanti devono parlare inglese, comprendere e firmare il documento di consenso informato.
  • Dichiarata disponibilità a rispettare tutte le procedure dello studio e disponibilità per tutta la durata dello studio.
  • In buona salute generale, come evidenziato dall'anamnesi medica e con una diagnosi clinica di distrofia retinica ereditaria o AMD secca.
  • Migliore acuità visiva corretta (BCVA) di 20/20 (con costrizione o altri difetti del campo visivo Goldmann) alla percezione della luce nell'occhio migliore.
  • Strato nucleare interno, plessiforme interno e strato di cellule gangliari intatti sull'SD-OCT maculare.
  • Capacità di assumere farmaci per via orale ed essere disposto ad aderire al regime di disulfiram.
  • I pazienti devono avere la diagnosi di disturbo da uso di alcol fornita da uno specialista in dipendenze ed essere candidati all'uso terapeutico di disulfiram per tale condizione.
  • I pazienti devono accettare di astenersi dal consumo di alcol per 180 giorni.
  • Qualsiasi partecipante di sesso femminile in età fertile deve avere un test di gravidanza sulle urine negativo allo screening.
  • Qualsiasi partecipante di sesso femminile in età fertile deve avere (o avere un partner che ha) subito una sterilizzazione chirurgica (vasectomia, isterectomia o legatura delle tube), essere completamente astinente dai rapporti o deve accettare di praticare due metodi contraccettivi accettabili durante il corso del studio e per almeno una settimana dopo la sospensione di disulfiram. I metodi contraccettivi accettabili includono la contraccezione ormonale (ad esempio, pillola anticoncezionale, ormoni iniettati, cerotto dermico o anello vaginale); dispositivo intrauterino; metodi di barriera (diaframma, preservativo) con spermicida.

Criteri di esclusione:

  • Una condizione che, a giudizio dello sperimentatore, precluderebbe la partecipazione allo studio, ad esempio malattie cardiovascolari, epatite.
  • Individui con una storia di diabete mellito.
  • Individui con una storia di psicosi.
  • Individui con ipotiroidismo.
  • Individui con ipersensibilità ai derivati ​​del tiurame che causano dermatite da contatto della gomma.
  • Quelli in terapia anticoagulante o altri farmaci che potrebbero essere influenzati dal disulfiram.
  • Condizioni oftalmiche con effetto indipendente sulla funzione visiva (ad es. retinopatia diabetica, glaucoma, cataratta, emorragia del vitreo, distacco della retina, infiammazione intraoculare attiva o malattie oculari infettive attive, neovascolarizzazione coroideale).
  • Pazienti con assenza di percezione della luce (PNL) in entrambi gli occhi.
  • Anamnesi di intervento di chirurgia oculare maggiore nei 6 mesi precedenti o di intervento di chirurgia oculare maggiore previsto entro i 6 mesi successivi alla randomizzazione.
  • Evidenza all'esame di grave infezione oculare esterna, inclusa congiuntivite, calazio o blefarite sostanziale
  • Partecipazione a uno studio sperimentale che prevede il trattamento con qualsiasi farmaco entro 30 giorni dalla randomizzazione che non abbia ricevuto l'approvazione normativa al momento dell'ingresso nello studio. Nota: i partecipanti allo studio non possono ricevere un altro farmaco sperimentale durante la partecipazione a questo studio.
  • Allergia o ipersensibilità nota a qualsiasi componente del farmaco in studio.
  • Per le donne in età fertile: in gravidanza o in allattamento o che intendono iniziare una gravidanza entro i prossimi 12 mesi.
  • Partecipanti che prevedono di spostarsi fuori dall'area del centro clinico durante gli 8 mesi dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Tutti i partecipanti
I partecipanti riceveranno il farmaco o il placebo per 180 giorni.
Droga: Disulfiram orale
250 mg/giorno
Altri nomi:
  • Antabuso

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
variazione media del punteggio BCVA (migliore acuità visiva corretta) valutato dall'ETDRS
Lasso di tempo: basale al giorno 180
I test dell'acuità visiva verranno eseguiti mediante l'acuità visiva Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) con correzione refrattiva quando indicato in condizioni fotopiche e mesopiche. Il test verrà eseguito da un tecnico oftalmico e verrà utilizzato solo a scopo di ricerca. L'occhio destro dovrebbe essere esaminato per primo. Quando diventa evidente che non è possibile effettuare ulteriori letture significative, l'esaminatore deve interrompere il test. L'acuità visiva finale dovrebbe essere annotata. L'acuità visiva è un intervallo compreso tra 20/20 e Percezione della luce, dove 20/20 è considerata la normale migliore misurazione dell'acuità visiva.
basale al giorno 180

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
variazione media del punteggio di sensibilità al contrasto totale utilizzando le tabelle Pelli-Robson
Lasso di tempo: basale al giorno 180
La sensibilità al contrasto verrà misurata utilizzando le tabelle Pelli-Robson con correzione rifrattiva dove indicato. Quando diventa evidente che non è possibile effettuare ulteriori letture significative, l'esaminatore deve interrompere il test. I risultati dovrebbero essere notati. Il test verrà eseguito da un tecnico oftalmico e verrà utilizzato solo a scopo di ricerca. Il punteggio Pelli-Robson è una misura logaritmica dell'intervallo di sensibilità al contrasto del soggetto compreso tra 0,05 e 2,3, dove il numero più basso indica una migliore sensibilità.
basale al giorno 180
variazione media della sensibilità microperimetrica adattata alla luce valutata utilizzando apparecchiature di microperimetria MAIA standard
Lasso di tempo: basale al giorno 180
La microperimetria è una tecnologia che consente lo studio della sensibilità retinica in diverse aree foveali e parafoveali, nonché la fissazione dell'occhio. Un microperimetro proietta stimoli luminosi di diversa intensità sulla retina per valutare la sensibilità di ciascuna regione e registrare le risposte del paziente a questi stimoli. È una tecnica di valutazione funzionale, che fornisce una correlazione diretta tra i risultati anatomici e funzionali. Questo test sarà eseguito da un tecnico qualificato e sarà utilizzato solo a scopo di ricerca. La sensibilità della microperimetria è espressa in valori di soglia compresi tra -1 dB e 36 dB, dove un valore più alto indica una migliore sensibilità. Le dimensioni delle zone di sensibilità relativa saranno valutate qualitativamente dove zone più grandi sono migliori.
basale al giorno 180
variazione media dello spessore retinico esterno valutato utilizzando la tomografia a coerenza ottica nel dominio spettrale (SD-OCT)
Lasso di tempo: basale al giorno 180
SD-OCT è un metodo interferometrico non invasivo che fornisce immagini ad alta risoluzione della retina. Le scansioni includeranno la macula e il nervo ottico. Questo test fa parte della cura standard per i pazienti con distrofie retiniche e sarà eseguito da un tecnico qualificato. L'integrità dello strato nucleare esterno, della zona ellissoidale e dell'epitelio pigmentato retinico sarà valutata qualitativamente. La larghezza dello strato nucleare esterno e della zona ellissoidale sarà misurata (mm) sul piano verticale e orizzontale. Il restringimento di questa zona è indicativo di un peggioramento della malattia.
basale al giorno 180
variazione media dell'autofluorescenza del fondo (FAF)
Lasso di tempo: basale al giorno 180
L'autofluorescenza del fondo misura l'autofluorescenza intrinseca della lipofuscina e di altre molecole all'interno dell'epitelio pigmentato retinico dopo l'eccitazione. Questo test fa parte della cura standard per i pazienti con distrofie retiniche e sarà eseguito da un tecnico qualificato. L'autofluorescenza del fondo sarà valutata qualitativamente per ipoautofluorescenza che indica una ridotta funzione retinica e misurerà in mm la larghezza orizzontale dell'anello iperfluorescente se presente nella macula.
basale al giorno 180
numero di partecipanti con cambiamenti dell'anatomia retinica valutati utilizzando le foto del fondo oculare
Lasso di tempo: basale al giorno 180
Si tratta di una procedura non invasiva e senza contatto che dovrebbe richiedere circa 5 minuti. Le foto della retina, compresi il nervo ottico e i vasi, verranno scattate da un tecnico esperto. Le fotografie del fondo verranno valutate qualitativamente per zone di atrofia, quantità e distribuzione dei grumi di pigmento, grado di assottigliamento dei vasi e pallore della testa del nervo ottico. Qualsiasi cambiamento in queste aree verrà conteggiato come un partecipante con modifiche anatomiche.
basale al giorno 180
variazione media della perimetria del campo visivo utilizzando il test con stimolo a campo intero
Lasso di tempo: basale al giorno 180
Il test dello stimolo a campo completo misura la soglia di luminescenza per la visualizzazione di uno stimolo. Le pupille del soggetto sono dilatate e al soggetto vengono presentate diverse lunghezze d'onda strette della luce con luminescenza variabile. I test sul campo completi saranno completati solo nei soggetti che sono in grado di collaborare con questa valutazione e saranno eseguiti da un tecnico qualificato e saranno utilizzati solo a scopo di ricerca. I risultati della soglia verranno riportati nelle unità di logcd.s.m-2 per stimoli brevi o nelle unità di logcd.m-2 con durata più lunga. I risultati della soglia verranno riportati nelle unità di logcd.s.m-2 per stimoli brevi o nelle unità di logcd.m-2 con durata più lunga.
basale al giorno 180
cambiamento medio nella costrizione degli isotteri utilizzando il campo visivo di Goldmann
Lasso di tempo: basale al giorno 180
Si tratta di una procedura non invasiva e senza contatto che dovrebbe durare circa 15-30 minuti in cui il soggetto risponde a diversi stimoli luminosi. Entrambi gli occhi verranno testati separatamente e verranno eseguiti da un tecnico oftalmico. Verrà misurata l'entità della costrizione degli isotteri in gradi.
basale al giorno 180
cambiamento medio nella dimensione degli scotomi utilizzando il campo visivo di Goldmann
Lasso di tempo: basale al giorno 180
Si tratta di una procedura non invasiva e senza contatto che dovrebbe durare circa 15-30 minuti in cui il soggetto risponde a diversi stimoli luminosi. Entrambi gli occhi verranno testati separatamente e verranno eseguiti da un tecnico oftalmico. La posizione e la dimensione di eventuali scotomi saranno misurate in mm.
basale al giorno 180
variazione media della latenza dei coni e dei bastoncelli valutata utilizzando l'elettroretinogramma a campo completo (ffERG)
Lasso di tempo: basale al giorno 180
L'ffERG è una risposta elettrica di massa della retina alla stimolazione fotica. Il metodo di base per registrare la risposta elettrica consiste nel stimolare l'occhio con una sorgente luminosa diversa, per valutare la funzione dei bastoncelli e dei coni. I risultati vengono valutati utilizzando una lente a contatto con un elettrodo incorporato. La latenza in ms sarà valutata per l'onda 'a' e 'b' sia in condizioni scotopiche che fotopiche. Maggiore è la latenza, peggiore è la funzione retinica.
basale al giorno 180
variazione media dell'ampiezza dei coni e dei bastoncelli valutata utilizzando l'elettroretinogramma a campo completo (ffERG)
Lasso di tempo: basale al giorno 180
L'ffERG è una risposta elettrica di massa della retina alla stimolazione fotica. Il metodo di base per registrare la risposta elettrica consiste nel stimolare l'occhio con una sorgente luminosa diversa, per valutare la funzione dei bastoncelli e dei coni. I risultati vengono valutati utilizzando una lente a contatto con un elettrodo incorporato. L'ampiezza in mV sarà valutata per l'onda 'a' e 'b' sia in condizioni scotopiche che fotopiche. Un'ampiezza inferiore indica una funzione retinica peggiore.
basale al giorno 180
variazione media della latenza dei coni e dei bastoncelli valutata utilizzando l'elettroretinogramma multifocale (mfERG)
Lasso di tempo: basale al giorno 180
Il mfERG consente la valutazione dell'attività ERG in piccole aree di disfunzione retinica, come l'area maculare. Viene utilizzato un contatto bipolare con speculum Burian. Verranno valutati gli array di tracce, il grafico della densità di risposta 3D e la media dell'anello. Verranno valutate le variazioni spaziali nelle risposte, dove il ritardo nella latenza indica una risposta più scarsa.
basale al giorno 180
variazione media dell'ampiezza dei coni e dei bastoncelli valutata utilizzando l'elettroretinogramma multifocale (mfERG)
Lasso di tempo: basale al giorno 180
Il mfERG consente la valutazione dell'attività ERG in piccole aree di disfunzione retinica, come l'area maculare. Viene utilizzato un contatto bipolare con speculum Burian. Verranno valutati gli array di tracce, il grafico della densità di risposta 3D e la media dell'anello. Verranno valutate le variazioni spaziali nelle risposte, dove l'ampiezza ridotta indica una risposta peggiore.
basale al giorno 180
variazione media del punteggio composito del National Eye Institute-Visual Functioning Questionnaire 25.
Lasso di tempo: basale al giorno 180
Il questionario visivo accederà alla salute generale e ai problemi della vista, comprese le fotopsie. Una versione adattata del Questionario sul funzionamento visivo - 25 (VFQ-25). sarà usato. Se il paziente è a suo agio e in grado di leggerlo, può rispondere autonomamente alle domande. Sarà inoltre disponibile una versione elettronica per consentire ai pazienti di utilizzare lo zoom del testo o la regolazione del contrasto quando necessario. Se il soggetto non è in grado di leggere il questionario, lo sperimentatore lo assisterà e verrà letto al soggetto dal personale della clinica. Il punteggio varia da 0 a 100 con punteggi più alti che indicano risultati migliori.
basale al giorno 180

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Rochester

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

15 aprile 2024

Completamento primario (Stimato)

15 aprile 2025

Completamento dello studio (Stimato)

15 aprile 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 marzo 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 marzo 2024

Primo Inserito (Effettivo)

20 marzo 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STUDY00009118

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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