Pumps for Kids, Infants and Neonates (PumpKIN): The Jarvik 2015 Pivotal Trial (PumpKIN)

Inklusionskriterier:

Barn med svår (Ross eller New York Heart Association) klass IV HF trots optimal medicinsk behandling (Interagency Registry for Mechanically Assisted Circulatory Support [INTERMACS] profil 1 eller 2 för pediatrik) som behöver mekaniskt cirkulationsstöd som en brygga för att transplantera och uppfylla alla kriterier nedan:

1. Hanar och honor med kroppsvikt mellan 8 kg och 30 kg
2. Kroppsyta (BSA) mellan 0,4 m2 och 1,0 m2
3. Tvåkammarcirkulation, inklusive kardiomyopati, reparerad strukturell hjärtsjukdom (t.ex. anomal vänster kransartär från lungartären [ALCAPA], aortastenos) eller förvärvad hjärtsjukdom (t.ex. Kawasakis sjukdom) 4. INTERMACS-profil 1 eller 2 enligt bevis av: a. Oförmåga att avvänja från extrakorporeal membransyresättning (ECMO) eller annat temporärt cirkulationsstöd (TCS), ELLER b. Oförmåga att avvänja från mekaniskt ventilatorstöd, ELLER c. Inotropberoende, dekompenserad HFAND möter eller mer av följande svårighetskriterier inom 48 timmar före implantation (om inget annat anges), tillskrivet dekompenserad HF trots optimal medicinsk behandling: i. Urinproduktion <0,5 cc/kg/timme under 12 timmar ii. Kreatininnivå >2 gånger den övre normalgränsen (ULN) för ålder iii. Alaninaminotransferas (ALT) eller total bilirubinnivå >3 gånger ULN för ålder (antingen kvalificerar patienten) iv. Blandad venös syremättnad (SvO2) <55% (eller arteriovenös syrgasskillnad >45%) v. Acidos: Basöverskott >-5 vi. Oförmåga att tolerera lämpliga enterala kalorier vii. Oförmåga att ambulera eller delta i åldersanpassade aktiviteter i det dagliga livet (ADL) och/eller hjärtrehabilitering/sjukgymnastik

5. LVAD-stöd är avsett för bro-till-transplantation. Försökspersonen är listad för transplantation eller kvalificerad (d.v.s. inga medicinska eller kirurgiska kontraindikationer) att listas för hjärttransplantation, United Network for Organ Sharing (UNOS) status 1A eller motsvarande 6. Implantat utfört på en amerikansk eller europeisk plats som deltar i Jarvik 2015 IDE Pivotal Trial.

7. Skriftligt samtycke från föräldrar eller juridiskt auktoriserat ombud (LAR) där så är lämpligt.

Uteslutningskriterier:1. Allvarlig högerkammardysfunktion (RV) eller signifikant arytmi där behandling med en varaktig RV-hjälpenhet (RVAD) (d.v.s. biventrikulär hjälpanordning) är definitiv eller högst sannolik. 2. Komplex hjärtanatomi inklusive men inte begränsat till:

1. Enkelkammars anatomi
2. Förekomst av en mekanisk hjärtklaff

3. Icke reparerbar svår aortainsufficiens 3. Stabilt inotropberoende (INTERMACS-profil 3) 4. Allvarlig eller irreversibel njurdysfunktion, leverdysfunktion eller pulmonell dysfunktion. 5. Känd kontraindikation för systemisk antikoagulering (t.ex. koagulopati) 6. HLR med varaktighet >30 minuter i följd inom 48 timmar före implantation av enheten eller HLR med osäker neurologisk status 7. ECMO-användning i >10 dagar i följd 8. Känd cerebrovaskulär händelse inom senaste 30 dagarna eller osäker neurologisk status 9. Ohanterlig blödning enligt utredarens bedömning 10. Ventrikulär dysfunktion som sannolikt kommer att återhämta sig (t.ex. akut myokardit, metabolisk myopati där LV-dysfunktion är närvarande enbart med intermittent acidos/kriser).

   11. Ett icke-dilaterat LV som bestämts av en vänsterkammars slutdiastolisk dimension eller vänsterkammars slutdiastoliska volym z-poäng på <+2,5 12. Systolisk dysfunktion som inte är allvarlig (LV ejektionsfraktion på >35%) (t.ex. hjärtsvikt med bevarad ejektionsfraktion, aka primär diastolisk dysfunktion). 12. Olöst malignitet 13. Aktiv, systemisk infektion som inte svarar på antimikrobiella terapi 14. Att för närvarande delta i en interventionsstudie vars protokoll förhindrar effektiv tillämpning av Jarvik 2015-enheten, har potentiellt en oberoende effekt på prövningens slutpunkter, eller stör på annat sätt exekvering av PumpKIN-protokollet