Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pompy dla dzieci, niemowląt i noworodków (PumpKIN): kluczowa próba Jarvik 2015 (PumpKIN)

29 marca 2024 zaktualizowane przez: Christopher Almond, Stanford University

Wspomaganie krążenia u dzieci z niewydolnością serca przy użyciu Jarvik 2015 LVAD: kluczowa kwestia

Jest to prospektywne, wieloośrodkowe, jednoramienne badanie kliniczne obejmujące 22 uczestników, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności urządzenia do wspomagania lewej komory (LVAD) Jarvik 2015 jako pomostu do przeszczepu serca u dzieci o masie ciała od 8 do 30 kilogramów. Dane wygenerowane w wyniku badania zostaną wykorzystane do oceny przez FDA i potencjalnego zatwierdzenia urządzenia zgodnie z rozporządzeniem w sprawie zwolnienia z wyrobów humanitarnych (HDE), czyli ścieżką zatwierdzania przez FDA wyrobów przeznaczonych do leczenia chorób rzadkich i sierocych.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie finansowane przez NHLBI jest prospektywnym, wieloośrodkowym, jednoramiennym badaniem klinicznym mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności urządzenia do wspomagania lewej komory (LVAD) Jarvik 2015 jako pomostu do przeszczepu serca u dzieci, u których dostępnych jest niewiele opcji LVAD i wymagają pobytu w szpitalu. Do programu kwalifikują się dzieci ważące od 8 do 30 kg, u których występuje schyłkowa niewydolność serca oporna na leczenie farmakologiczne z powodu ciężkiej dysfunkcji skurczowej. Z badania zostaną wykluczone dzieci z chorobą jednokomorową, niewydolnością serca z zachowaną frakcją wyrzutową (HFpEF), osoby wymagające wsparcia BIVAD oraz osoby z nieodwracalną dysfunkcją narządów końcowych. Głównym prawdopodobnym punktem końcowym badania jest przeżycie do przeszczepu serca, powrót do zdrowia lub 180 dni wsparcia w przypadku braku ciężkiego udaru. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania dotyczącym bezpieczeństwa jest brak nowych objawowych udarów mózgu. Do badania zostaną włączone łącznie 22 osoby w 14 ośrodkach w USA i Europie. Pacjenci zostaną włączeni do badania przez około 3 lata (38 miesięcy) i obserwowani przez 1 rok po eksplantacji. Dane wygenerowane w wyniku badania zostaną wykorzystane do oceny przez FDA i potencjalnego zatwierdzenia urządzenia zgodnie z rozporządzeniem w sprawie zwolnienia z wyrobów humanitarnych (HDE), czyli ścieżką zatwierdzania przez FDA wyrobów przeznaczonych do leczenia chorób rzadkich i sierocych. Dzieci

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

22

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Dzieci z ciężką HF klasy IV (Ross lub New York Heart Association) pomimo optymalnej terapii medycznej (Międzyagencyjny Rejestr Mechanicznie Wspomaganego Krążenia [INTERMACS] profil 1 lub 2 dla pediatrii), które wymagają mechanicznego wspomagania krążenia jako pomostu do przeszczepienia i spełnienia wszystkich wymagań kryteria poniżej:

  1. Samce i samice o masie ciała od 8 kg do 30 kg
  2. Powierzchnia ciała (BSA) od 0,4 m2 do 1,0 m2
  3. Krążenie dwukomorowe, w tym kardiomiopatia, naprawiona strukturalna choroba serca (np. nieprawidłowa lewa tętnica wieńcowa tętnicy płucnej [ALCAPA], zwężenie aorty) lub nabyta choroba serca (np. choroba Kawasaki) 4. Profil INTERMACS 1 lub 2 zgodnie z dowodami przez: Niemożność odzwyczajenia się od pozaustrojowego natleniania membranowego (ECMO) lub innego tymczasowego wspomagania krążenia (TCS), LUB b. Niemożność odzwyczajenia się od mechanicznego wspomagania wentylacji, LUB c. Inotropozależna, zdekompensowana HFAND spełnia lub więcej z poniższych kryteriów ciężkości w ciągu 48 godzin przed implantacją (o ile nie wskazano inaczej), przypisywanych zdekompensowanej HF pomimo optymalnego leczenia zachowawczego: i. Wydalanie moczu <0,5 cm3/kg/godzinę przez 12 godzin ii. Poziom kreatyniny >2-krotność górnej granicy normy (GGN) dla wieku iii. Aminotransferaza alaninowa (ALT) lub poziom bilirubiny całkowitej >3-krotność GGN dla wieku (kwalifikuje pacjenta) iv. Mieszane nasycenie tlenem żylnym (SvO2) <55% (lub różnica tętniczo-żylna tlenem >45%) v. Kwasica: Nadmiar zasad > -5 vi. Niezdolność do tolerowania odpowiednich kalorii dojelitowych vii. Niemożność poruszania się lub uczestniczenia w czynnościach życia codziennego dostosowanych do wieku (ADL) i/lub rehabilitacji kardiologicznej/fizjoterapii

5. Wsparcie LVAD przeznaczone jest na przeszczep od mostu. Podmiot jest zakwalifikowany do przeszczepu lub kwalifikuje się (tj. nie ma przeciwwskazań medycznych ani chirurgicznych) do przeszczepienia serca, ma status 1A United Network for Organ Sharing (UNOS) lub równoważny 6. Implant wykonany w ośrodku w USA lub Europie uczestniczącym w programie Jarvik Kluczowa wersja próbna IDE 2015.

7. Pisemna zgoda rodzica(ów) lub prawnie upoważnionego przedstawiciela (LAR), jeśli ma to zastosowanie.

Kryteria wykluczenia:1. Ciężka dysfunkcja prawej komory (RV) lub znaczna arytmia, gdy leczenie za pomocą trwałego urządzenia wspomagającego RV (RVAD) (tj. urządzenia wspomagającego pracę dwukomorową) jest pewne lub wysoce prawdopodobne. 2. Złożona anatomia serca, w tym między innymi:

  1. Anatomia pojedynczej komory
  2. Obecność mechanicznej zastawki serca

  3. Nienaprawialna ciężka niewydolność aorty 3. Stabilna zależność inotropowa (profil 3 INTERMACS) 4. Ciężka lub nieodwracalna dysfunkcja nerek, dysfunkcja wątroby lub dysfunkcja płuc. 5. Znane przeciwwskazania do ogólnoustrojowego leczenia przeciwzakrzepowego (np. koagulopatia) 6. RKO trwająca > 30 kolejnych minut w ciągu 48 godzin przed wszczepieniem urządzenia lub RKO przy niepewnym stanie neurologicznym 7. Stosowanie ECMO przez > 10 kolejnych dni 8. Znane zdarzenie naczyniowo-mózgowe w obrębie ostatnie 30 dni lub niepewny stan neurologiczny 9. Krwawienie niemożliwe do opanowania według oceny badacza 10. Dysfunkcja komór, która prawdopodobnie ustąpi (np. ostre zapalenie mięśnia sercowego, miopatia metaboliczna, w której dysfunkcja LV występuje wyłącznie z okresową kwasicą/przełomami).

    11. Nierozszerzona LV określona na podstawie wymiaru końcoworozkurczowego lewej komory lub końcoworozkurczowej objętości lewej komory z-score <+2,5 12. Dysfunkcja skurczowa, która nie jest ciężka (frakcja wyrzutowa LV > 35%) (np. niewydolność serca z zachowaną frakcją wyrzutową, czyli pierwotną dysfunkcją rozkurczową). 12. Nierozwiązany nowotwór złośliwy 13. Aktywne zakażenie ogólnoustrojowe niereagujące na leczenie antybiotykami 14. Aktualnie biorę udział w badaniu interwencyjnym, którego protokół uniemożliwia skuteczne zastosowanie urządzenia Jarvik 2015, potencjalnie ma niezależny wpływ na punkty końcowe badania lub w inny sposób zakłóca wykonanie protokołu PumpKIN

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Obsługa LVAD z Jarvik 2015
Dzieci, którym wszczepiono Jarvik 2015 LVAD jako pomost do przeszczepu serca
Urządzenie: Jarvik 2015 LVAD
Wyrób medyczny stosowany w leczeniu dzieci oczekujących na przeszczep serca, u których nie udaje się zastosować optymalnej terapii medycznej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeżycie do przeszczepu serca, rekonwalescencja lub 180 dni wsparcia w przypadku braku ciężkiego udaru.
Ramy czasowe: 180 dni
Przeżycie pacjenta do przeszczepu serca, powrotu do zdrowia lub 180 dni wsparcia przy braku ciężkiego udaru, jak określono na podstawie pomiaru wyników udaru u dzieci (PSOM, (zakres od 0 do 10 przy braku deficytu od 0 do 10 maksymalnego) wykonanego 12 miesięcy po eksplantacji . Ciężki udar definiuje się jako nieprawidłowy wynik PSOM spowodowany udarem, który spełnia następujące kryteria: wynik PSOM wynoszący 3-4 w Części A (ocena sensoryczna i motoryczna) LUB wynik 3-4 w Części B i C łącznie (rozumienie i wytwarzanie języka ) LUB Wynik 2 w Części D (deficyt poznawczy lub behawioralny).
180 dni
Wolność od objawowego udaru
Ramy czasowe: 12 miesięcy po eksplantacji
Brak objawowego udaru mózgu na podstawie 12-miesięcznego wskaźnika wyników udaru u dzieci (PSOM, udar objawowy zdefiniowany jako PSOM > 0 z powodu udaru, zakres punktacji PSOM 0–10 z wyższymi wynikami odpowiadającymi poważniejszemu urazowi po udarze). Uczestnicy spełniają kryteria braku udaru, jeśli nie spełniają kryteriów ACTION dotyczących udaru w wieku 12 miesięcy lub występuje udar z wynikiem PSOM wynoszącym 0).
12 miesięcy po eksplantacji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik występowania wszystkich SAE zdefiniowanych w protokole w ciągu 180 dni wsparcia, zdecydowanie lub prawdopodobnie związanych z urządzeniem
Ramy czasowe: 180 dni
Częstość występowania wszystkich SAE zdefiniowanych w protokole w ciągu 180 dni wsparcia, zdecydowanie lub prawdopodobnie związanych z wyrobem, przy użyciu definicji ACTION oraz zasad cenzurowania i przypisywania, będących standardem branżowym w terapii VAD u dzieci
180 dni
Dystrybucja miar wyników udaru u dzieci
Ramy czasowe: 12 miesięcy po eksplantacji z powodu udaru, który wystąpił w ciągu pierwszych 180 dni wsparcia
Rozkład wskaźników wyników udaru u dzieci (wyniki PSOM) u dzieci z nową diagnozą udaru podczas badania, ocenianą 12 miesięcy po eksplantacji.
12 miesięcy po eksplantacji z powodu udaru, który wystąpił w ciągu pierwszych 180 dni wsparcia
Wynik KOSCHI
Ramy czasowe: 12 miesięcy po eksplantacji u dzieci po udarach występujących w ciągu pierwszych 180 dni wsparcia
Wynik w skali Kings Outcomes Scale for Children Head Injury (KOSCHI) (zakres 1–5, od 1 – zły do ​​5 – dobry stan funkcjonalny) dla osób, u których zdiagnozowano nowy udar w ciągu pierwszych 180 dni, mierzonych 12 miesięcy po eksplantacji.
12 miesięcy po eksplantacji u dzieci po udarach występujących w ciągu pierwszych 180 dni wsparcia
Całkowite przeżycie na wsparciu Jarvik 2015 do 180 dni
Ramy czasowe: 180 dni
Całkowite przeżycie pacjenta korzystającego ze wsparcia Jarvik 2015 bez konieczności zmiany na urządzenie inne niż Jarvik do wspomagania lewego serca (szacunek Kaplana-Meiera)
180 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Stanford University

Współpracownicy

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of Texas
Carelon Research

Śledczy

  • Krzesło do nauki: William T Mahle, MD, Children's Healthcare of Atlanta

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 marca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 marca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 kwietnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SU_PumpKIN
  • 1UG3HL163311-01A1 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Jarvik 2015 LVAD

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Moldova

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj