Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pumper til børn, spædbørn og nyfødte (PumpKIN): The Jarvik 2015 Pivotal Trial (PumpKIN)

29. marts 2024 opdateret af: Christopher Almond, Stanford University

Kredsløbsstøtte hos pædiatriske hjertesvigtspatienter, der bruger Jarvik 2015 LVAD: A Pivotal

Dette er et 22-personers prospektivt, multicenter, enkeltarms klinisk forsøg for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​Jarvik 2015 venstre ventrikulære hjælpeanordning (LVAD) som en bro til hjertetransplantation hos børn, der vejer 8 til 30 kg. Data genereret fra undersøgelsen vil blive brugt til at understøtte FDA-gennemgang og potentiel godkendelse af enheden i henhold til Humanitarian Device Exemption (HDE)-forordningen, FDA-godkendelsesvejen for enheder beregnet til at behandle sjældne og forældreløse sygdomme.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et NHLBI-finansieret studie er et prospektivt, multicenter, enkeltarms klinisk forsøg for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​Jarvik 2015 venstre ventrikulære hjælpeanordning (LVAD) som en bro til hjertetransplantation hos børn, hvor få LVAD-muligheder er tilgængelige og kræver hospitalsindlæggelse. Børn, der vejer 8 til 30 kg, vil være berettigede, hvis de har hjertesvigt i slutstadiet, der er refraktære over for medicinsk behandling på grund af alvorlig systolisk dysfunktion. Børn med enkelt ventrikel hjertesygdom, hjertesvigt med bevaret ejektionsfraktion (HFpEF), dem, der har behov for BIVAD-støtte, og dem med irreversibel end-organ dysfunktion vil blive udelukket. Studiets primære sandsynlige fordel-endepunkt er overlevelse til hjertetransplantation, restitution eller 180 dages støtte i fravær af alvorligt slagtilfælde. Studiets primære sikkerhedsendepunkt er frihed fra ethvert nyt symptomatisk slagtilfælde. I alt 22 forsøgspersoner vil blive tilmeldt forsøget på 14 steder i USA og Europa. Forsøgspersoner vil blive tilmeldt over ca. 3 år (38 måneder) og fulgt i 1 år efter eksplantation. Data genereret fra undersøgelsen vil blive brugt til at understøtte FDA-gennemgang og potentiel godkendelse af enheden i henhold til Humanitarian Device Exemption (HDE)-forordningen, FDA-godkendelsesvejen for enheder beregnet til at behandle sjældne og forældreløse sygdomme. Børn

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

22

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Børn med svær (Ross eller New York Heart Association) klasse IV HF på trods af optimal medicinsk behandling (Interagency Registry for Mechanically Assisted Circulatory Support [INTERMACS] profil 1 eller 2 for pædiatri), som har behov for mekanisk kredsløbsstøtte som en bro til transplantation og opfyldelse af alle kriterier nedenfor:

  1. Hanner og hunner med en kropsvægt mellem 8 kg og 30 kg
  2. Kropsoverfladeareal (BSA) mellem 0,4 m2 og 1,0 m2
  3. To-ventrikelcirkulation, inklusive kardiomyopati, repareret strukturel hjertesygdom (f.eks. uregelmæssig venstre kranspulsåre fra lungearterien [ALCAPA], aortastenose) eller erhvervet hjertesygdom (f.eks. Kawasakis sygdom) 4. INTERMACS-profil 1 eller 2 som påvist ved en. Manglende evne til at fravænne sig fra ekstrakorporal membraniltning (ECMO) eller anden midlertidig kredsløbsstøtte (TCS), ELLER b. Manglende evne til at fravænne sig fra mekanisk ventilatorstøtte, ELLER c. Inotrop-afhængig, dekompenseret HFAND opfylder eller mere af følgende alvorlighedskriterier inden for 48 timer før implantation (medmindre andet er angivet), tilskrevet dekompenseret HF trods optimal medicinsk behandling: i. Urinproduktion <0,5 cc/kg/time i 12 timer ii. Kreatininniveau >2 gange den øvre grænse for normal (ULN) for alder iii. Alaninaminotransferase (ALT) eller total bilirubinniveau >3 gange ULN for alder (enten kvalificerer patienten) iv. Blandet venøs iltmætning (SvO2) <55% (eller arteriovenøs iltforskel >45%) v. Acidose: Baseoverskud >-5 vi. Manglende evne til at tolerere passende enterale kalorier vii. Manglende evne til at ambulere eller deltage i alderssvarende daglige aktiviteter (ADL'er) og/eller hjerterehabilitering/fysioterapi

5. LVAD-støtte er beregnet til bro-til-transplantation. Individet er opført til transplantation eller kvalificeret (dvs. ingen medicinske eller kirurgiske kontraindikationer) til at blive opført for hjertetransplantation, United Network for Organ Sharing (UNOS) status 1A eller tilsvarende 6. Implantat udført på et amerikansk eller europæisk sted, der deltager i Jarvik 2015 IDE Pivotal Trial.

7. Skriftlig samtykke fra forælder(e) eller juridisk autoriseret repræsentant (LAR), hvor det er relevant.

Eksklusionskriterier:1. Alvorlig højre ventrikulær (RV) dysfunktion eller signifikant arytmi, hvor behandling med en varig RV-hjælpeanordning (RVAD) (dvs. biventrikulær hjælpeanordning) er bestemt eller højst sandsynlig. 2. Kompleks hjerteanatomi, herunder men ikke begrænset til:

  1. Enkelt ventrikel anatomi
  2. Tilstedeværelse af en mekanisk hjerteklap

  3. Ikke-reparabel svær aorta-insufficiens 3. Stabil inotrop afhængighed (INTERMACS-profil 3) 4. Alvorlig eller irreversibel nyreinsufficiens, leverdysfunktion eller pulmonal dysfunktion. 5. Kendt kontraindikation for systemisk antikoagulering (f.eks. koagulopati) 6. HLR med varighed >30 på hinanden følgende minutter inden for 48 timer før implantation af enheden eller CPR med usikker neurologisk status 7. ECMO-brug i >10 på hinanden følgende dage 8. Kendt cerebrovaskulær hændelse inden for seneste 30 dage eller usikker neurologisk status 9. Uoverskuelig blødning efter undersøgelsens vurdering 10. Ventrikulær dysfunktion, der sandsynligvis vil komme sig (f.eks. akut myocarditis, metabolisk myopati, hvor LV-dysfunktion udelukkende er til stede med intermitterende acidose/kriser).

    11. En ikke-dilateret LV som bestemt af en venstre ventrikulær endediastolisk dimension eller venstre ventrikel endediastolisk volumen z-score på <+2,5 12. Systolisk dysfunktion, der ikke er alvorlig (LV ejektionsfraktion på >35%) (f.eks. hjertesvigt med bevaret ejektionsfraktion, alias primær diastolisk dysfunktion). 12. Uafklaret malignitet 13. Aktiv, systemisk infektion, der ikke reagerer på antimikrobiel behandling 14. At deltage i øjeblikket i et interventionsforsøg, hvis protokol forhindrer effektiv anvendelse af Jarvik 2015-enheden, har potentielt en uafhængig effekt på forsøgets endepunkter eller på anden måde forstyrrer udførelsen af ​​PumpKIN-protokollen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: LVAD support med Jarvik 2015
Børn implanteret med Jarvik 2015 LVAD som en bro til hjertetransplantation
Enhed: Jarvik 2015 LVAD
Medicinsk udstyr, der bruges til at behandle børn, der venter på hjertetransplantation, og som mislykkes med optimal medicinsk behandling.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overlevelse til hjertetransplantation, restitution eller 180 dages støtte i fravær af alvorligt slagtilfælde.
Tidsramme: 180 dage
Patientoverlevelse til hjertetransplantation, restitution eller 180 dages støtte i fravær af alvorligt slagtilfælde som defineret af Pediatric Stroke Outcomes Measure (PSOM, (område 0 til 10 med 0 intet underskud til 10 maksimalt underskud) udført 12 måneder efter eksplantation . Svært slagtilfælde er defineret som en unormal PSOM-score på grund af slagtilfælde, der opfylder følgende kriterier: PSOM-score på 3-4 i del A (sensorisk og motorisk vurdering) ELLER score på 3-4 i del B og C kombineret (sprogforståelse og sprogproduktion ) ELLER score på 2 i del D (kognitiv eller adfærdsmæssig underskud).
180 dage
Frihed fra symptomatisk slagtilfælde
Tidsramme: 12 måneder efter eksplantation
Frihed fra symptomatisk slagtilfælde baseret på 12-måneders pædiatrisk slagtilfælde-udfaldsmål (PSOM, symptomatisk slagtilfælde defineret som en PSOM >0 på grund af slagtilfælde, PSOM-score spænder fra 0-10 med højere score svarende til mere alvorlig slagtilfælde). Deltagerne opfylder kriterierne for intet slagtilfælde, hvis de ikke opfylder ACTION-kriterierne for slagtilfælde efter 12 måneder, eller slagtilfælde er til stede med en PSOM-score på 0).
12 måneder efter eksplantation

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Incidensrate af alle protokoldefinerede SAE'er gennem 180 dages support, der er bestemt eller sandsynligvis relateret til enheden
Tidsramme: 180 dage
Hyppighedsraten for alle protokoldefinerede SAE'er gennem 180 dages støtte er bestemt eller sandsynligvis relateret til enheden ved hjælp af ACTION-definitionerne og reglerne for censur og tilskrivning, industristandarden inden for pædiatrisk VAD-terapi
180 dage
Fordeling af målinger af pædiatriske slagtilfælde
Tidsramme: 12 måneder efter eksplantation for slagtilfælde, der forekommer i løbet af de første 180 dages støtte
Fordeling af målinger af pædiatriske slagtilfælde (PSOM-score) hos børn med en ny slagtilfældediagnose under forsøget som vurderet 12 måneder efter eksplantation.
12 måneder efter eksplantation for slagtilfælde, der forekommer i løbet af de første 180 dages støtte
KOSCHI-scoren
Tidsramme: 12 måneder efter eksplantation hos børn med slagtilfælde i løbet af de første 180 dages støtte
Kings Outcomes Scale for Children Head Injury (KOSCHI) score (interval 1-5, med 1-dårlig til 5-god funktionstilstand) for dem, der er diagnosticeret med et nyt slagtilfælde i løbet af de første 180 dage målt 12 måneder efter eksplantation.
12 måneder efter eksplantation hos børn med slagtilfælde i løbet af de første 180 dages støtte
Samlet overlevelse på Jarvik 2015-support til 180 dage
Tidsramme: 180 dage
Samlet patientoverlevelse på Jarvik 2015-støtte uden at konvertere til en ikke-Jarvik-enhed til venstre hjertestøtte (Kaplan-Meier-estimat)
180 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Stanford University

Samarbejdspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of Texas
Carelon Research

Efterforskere

  • Studiestol: William T Mahle, MD, Children's Healthcare of Atlanta

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. august 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. marts 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. marts 2024

Først opslået (Faktiske)

4. april 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SU_PumpKIN
  • 1UG3HL163311-01A1 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Jarvik 2015 LVAD

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovakia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner