Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pumput lapsille, vauvoille ja vastasyntyneille (PumpKIN): Jarvik 2015 Pivotal Trial (PumpKIN)

perjantai 29. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Christopher Almond, Stanford University

Verenkiertotuki lasten sydämen vajaatoiminnasta kärsivillä potilailla, jotka käyttävät Jarvik 2015 LVAD:a: avainasema

Tämä on 22 henkilön tuleva, monikeskus, yksihaarainen kliininen tutkimus, jossa arvioidaan Jarvik 2015 vasemman kammion apulaitteen (LVAD) turvallisuutta ja tehokkuutta siltana sydämensiirtoon 8–30 kiloa painavilla lapsilla. Tutkimuksesta saatuja tietoja käytetään tukemaan FDA:n tarkistusta ja mahdollista laitteen hyväksyntää humanitaarisen laitepoikkeusasetuksen (HDE) mukaisesti, joka on FDA:n hyväksyntätapa harvinaisten ja harvinaisten sairauksien hoitoon tarkoitetuille laitteille.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on NHLBI:n rahoittama tutkimus, joka on prospektiivinen, monikeskus, yksihaarainen kliininen tutkimus, jossa arvioidaan Jarvik 2015 vasemman kammion apulaitteen (LVAD) turvallisuutta ja tehokkuutta siltana sydämensiirtoon lapsilla, joissa LVAD-vaihtoehtoja on vain vähän. vaativat sairaalahoitoa. 8–30 kg painavat lapset ovat tukikelpoisia, jos heillä on loppuvaiheen sydämen vajaatoiminta, joka ei kestä lääkehoitoa vakavan systolisen toimintahäiriön vuoksi. Lapset, joilla on yksikammioinen sydänsairaus, sydämen vajaatoiminta, jossa on säilynyt ejektiofraktio (HFpEF), lapset, jotka tarvitsevat BIVAD-tukea, ja lapset, joilla on palautumaton pääteelimen toimintahäiriö, suljetaan pois. Tutkimuksen ensisijainen todennäköinen hyötypäätetapahtuma on eloonjääminen sydämensiirtoon, toipuminen tai 180 päivän tuki ilman vakavaa aivohalvausta. Tutkimuksen ensisijainen turvallisuuspäätetapahtuma on vapaus kaikista uusista oireellisista aivohalvauksista. Yhteensä 22 koehenkilöä otetaan tutkimukseen 14 paikassa Yhdysvalloissa ja Euroopassa. Koehenkilöt rekisteröidään noin 3 vuoden (38 kuukauden) ajan ja niitä seurataan 1 vuoden ajan leikkauksen jälkeen. Tutkimuksesta saatuja tietoja käytetään tukemaan FDA:n tarkistusta ja mahdollista laitteen hyväksyntää humanitaarisen laitepoikkeusasetuksen (HDE) mukaisesti, joka on FDA:n hyväksyntätapa harvinaisten ja harvinaisten sairauksien hoitoon tarkoitetuille laitteille. Lapset

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

22

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Lapset, joilla on vaikea (Ross tai New York Heart Association) luokan IV HF optimaalisesta lääkehoidosta huolimatta (Interagency Registry for Mechanically Assisted Circulatory Support [INTERMACS] profiili 1 tai 2 lapsille), jotka tarvitsevat mekaanista verenkiertotukea siltana siirtoon ja täyttävät kaikki kriteerit alla:

  1. Urokset ja naaraat, joiden paino on 8-30 kg
  2. Kehon pinta-ala (BSA) on 0,4–1,0 m2
  3. Kahden kammion verenkierto, mukaan lukien kardiomyopatia, korjattu rakenteellinen sydänsairaus (esim. poikkeava vasen sepelvaltimo keuhkovaltimosta [ALCAPA], aorttastenoosi) tai hankittu sydänsairaus (esim. Kawasakin tauti) 4. INTERMACS-profiili 1 tai 2 todistetusti kirjoittaja: a. Kyvyttömyys vieroittaa kehon ulkopuolisesta kalvohapetuksesta (ECMO) tai muusta tilapäisestä verenkierron tuesta (TCS), TAI b. Kyvyttömyys vieroittaa mekaanisesta hengityslaitteen tuesta TAI c. Inotrooppisesta riippuvainen, dekompensoitu HFJA täyttää tai useampia seuraavista vakavuuskriteereistä 48 tunnin sisällä ennen implanttia (ellei toisin mainita), johtuen kompensoitumattomasta sydämen vajaatoiminnasta optimaalisesta lääkehoidosta huolimatta: i. Virtsan eritys <0,5 cc/kg/tunti 12 tunnin ajan ii. Kreatiniinitaso > 2 kertaa normaalin yläraja (ULN) iässä iii. Alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai kokonaisbilirubiinitaso > 3 kertaa iän ULN-arvo (kumpi tahansa pätee potilaan) iv. Sekalaskimon happisaturaatio (SvO2) <55 % (tai arteriovenoosinen happiero >45 %) v. Asidoosi: Emäsylimäärä >-5 vi. Kyvyttömyys sietää sopivia enteraalisia kaloreita vii. Kyvyttömyys liikkua tai osallistua iän mukaisiin päivittäiseen elämään (ADL) ja/tai sydämen kuntoutukseen/fysioterapiaan

5. LVAD-tuki on tarkoitettu silta-siirtoon. Kohde on listattu siirtoa varten tai kelvollinen (eli ei lääketieteellisiä tai kirurgisia vasta-aiheita) listattavaksi sydämensiirtoon, United Network for Organ Sharing (UNOS) -statukseen 1A tai vastaavaan 6. Implantaatio tehty Jarvikiin osallistuvassa Yhdysvalloissa tai Euroopassa 2015 IDE Pivotal -kokeilu.

7. Vanhempien tai laillisesti valtuutetun edustajan (LAR) kirjallinen suostumus tarvittaessa.

Poissulkemiskriteerit: 1. Vakava oikean kammion (RV) toimintahäiriö tai merkittävä rytmihäiriö, jossa hoito kestävällä kammion apulaitteella (RVAD) (eli kaksikammioavusteisella laitteella) on selvä tai erittäin todennäköinen. 2. Monimutkainen sydämen anatomia, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta:

  1. Yhden kammion anatomia
  2. Mekaanisen sydänläpän läsnäolo

  3. Korjaamaton vakava aortan vajaatoiminta 3. Stabiili inotroopiriippuvuus (INTERMACS-profiili 3) 4. Vaikea tai peruuttamaton munuaisten vajaatoiminta, maksan toimintahäiriö tai keuhkojen toimintahäiriö. 5. Tunnettu vasta-aihe systeemiselle antikoagulaatiolle (esim. koagulopatia) 6. Elvytys, jonka kesto yli 30 minuuttia 48 tunnin sisällä ennen laitteen implantointia tai elvytys, jonka neurologinen tila on epävarma 7. ECMO-käyttö > 10 peräkkäisenä päivänä 8. Tunnettu aivoverisuonitapahtuma viimeiset 30 päivää tai epävarma neurologinen tila 9. Hallitsematon verenvuoto tutkijan arvion mukaan 10. Kammion toimintahäiriö, joka todennäköisesti paranee (esim. akuutti sydänlihastulehdus, metabolinen myopatia, jossa LV:n toimintahäiriö esiintyy vain ajoittaisen asidoosin/kriisien yhteydessä).

    11. Laajentumaton LV vasemman kammion loppudiastolisella ulottuvuudella tai vasemman kammion loppudiastolisella tilavuuden z-pisteellä <+2,5 12. Systolinen toimintahäiriö, joka ei ole vakava (LV ejektiofraktio > 35 %) (esim. sydämen vajaatoiminta säilynyt ejektiofraktio, eli primaarinen diastolinen toimintahäiriö). 12. Ratkaisematon pahanlaatuisuus 13. Aktiivinen, systeeminen infektio, joka ei reagoi mikrobilääkkeisiin 14. Osallistut tällä hetkellä interventiotutkimukseen, jonka protokolla estää Jarvik 2015 -laitteen tehokkaan käytön, vaikuttaa mahdollisesti itsenäisesti kokeen päätepisteisiin tai muuten häiritsee PumpKIN-protokollan suorittamista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: LVAD-tuki Jarvik 2015:n kanssa
Lapset, joille on istutettu Jarvik 2015 LVAD siltana sydämensiirtoon
Laite: Jarvik 2015 LVAD
Lääketieteellinen laite, jota käytetään sydämensiirtoa odottavien lasten hoitoon, jos optimaalinen lääkehoito epäonnistuu.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Selviytyminen sydämensiirrosta, toipuminen tai 180 päivän tuki ilman vakavaa aivohalvausta.
Aikaikkuna: 180 päivää
Potilaan eloonjääminen sydämensiirron jälkeen, toipuminen tai 180 päivän tuki ilman vakavaa aivohalvausta, kuten on määritelty lasten aivohalvauksen tulosmittauksessa (PSOM, (vaihteluväli 0–10, 0 ei alijäämää – 10 maksimivaje), joka suoritettiin 12 kuukautta leikkauksen jälkeen . Vaikea aivohalvaus määritellään aivohalvauksesta johtuvaksi epänormaaliksi PSOM-pisteeksi, joka täyttää seuraavat kriteerit: PSOM-pisteet 3–4 osassa A (sensorinen ja motorinen arviointi) TAI pisteet 3–4 osissa B ja C yhdessä (kielen ymmärtäminen ja kielen tuotanto). ) TAI Pistemäärä 2 osassa D (kognitiivinen tai käyttäytymisvaje).
180 päivää
Vapaus oireellisesta aivohalvauksesta
Aikaikkuna: 12 kuukautta leikkauksen jälkeen
Vapaus oireellisesta aivohalvauksesta 12 kuukauden lasten aivohalvauksen tulosmittauksen perusteella (PSOM, oireinen aivohalvaus, joka määritellään aivohalvauksen aiheuttamaksi PSOM:ksi > 0, PSOM-pistemäärä vaihtelee 0–10 ja korkeammat pisteet vastaavat vakavampaa aivohalvausvammaa). Osallistujat täyttävät aivohalvauksen puuttumisen kriteerit, jos he eivät täytä aivohalvauksen ACTION-kriteerejä 12 kuukauden iässä tai jos aivohalvaus on läsnä ja PSOM-pistemäärä on 0).
12 kuukautta leikkauksen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kaikkien protokollan määrittelemien SAE:iden ilmaantuvuus 180 päivän tuen aikana, jotka liittyvät ehdottomasti tai todennäköisesti laitteeseen
Aikaikkuna: 180 päivää
Kaikkien protokollan määrittelemien SAE-tautien ilmaantuvuus 180 päivän tuen aikana, joka liittyy ehdottomasti tai todennäköisesti laitteeseen käyttämällä ACTION-määritelmiä sekä sensurointia ja attribuutiota koskevia sääntöjä, jotka ovat alan standardi lasten VAD-hoidossa.
180 päivää
Lasten aivohalvaustulosten jakautuminen
Aikaikkuna: 12 kuukautta aivohalvauksen eksplantaation jälkeen ensimmäisten 180 tukipäivän aikana
Lasten aivohalvaustulosten (PSOM-pisteiden) jakauma lapsilla, joilla on uusi aivohalvausdiagnoosi kokeen aikana, arvioituna 12 kuukautta eksplantaation jälkeen.
12 kuukautta aivohalvauksen eksplantaation jälkeen ensimmäisten 180 tukipäivän aikana
KOSCHI-pisteet
Aikaikkuna: 12 kuukautta leikkauksen jälkeen lapsilla, joilla on aivohalvaus ensimmäisten 180 tukipäivän aikana
Kings Outcomes Scale for Children Head Injury (KOSCHI) -pistemäärä (alue 1–5, 1-5, hyvä toimintatila) niille, joilla on diagnosoitu uusi aivohalvaus ensimmäisten 180 päivän aikana mitattuna 12 kuukautta leikkauksen jälkeen.
12 kuukautta leikkauksen jälkeen lapsilla, joilla on aivohalvaus ensimmäisten 180 tukipäivän aikana
Jarvik 2015 -tuen kokonaisselviytyminen 180 päivään
Aikaikkuna: 180 päivää
Potilaiden kokonaiseloonjääminen Jarvik 2015 -tuella ilman muuntamista muuhun kuin Jarvikin laitteeseen vasemman sydämen tukemiseksi (Kaplan-Meier-arvio)
180 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Stanford University

Yhteistyökumppanit

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of Texas
Carelon Research

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: William T Mahle, MD, Children's Healthcare of Atlanta

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Torstai 1. elokuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. joulukuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. joulukuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 29. maaliskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 29. maaliskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 4. huhtikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 4. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 29. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SU_PumpKIN
  • 1UG3HL163311-01A1 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Jarvik 2015 LVAD

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Colombia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa