Pompe per bambini, lattanti e neonati (PumpKIN): lo studio cruciale di Jarvik 2015 (PumpKIN)

Criterio di inclusione:

Bambini con scompenso cardiaco grave di classe IV (Ross o New York Heart Association) nonostante una terapia medica ottimale (profilo 1 o 2 del Registro Interagency for Mechanically Assisted Circulatory Support [INTERMACS] per la pediatria) che necessitano di supporto circolatorio meccanico come ponte per il trapianto e soddisfano tutti i requisiti criteri di seguito:

1. Maschi e femmine con peso corporeo compreso tra 8 kg e 30 kg
2. Superficie corporea (BSA) compresa tra 0,4 m2 e 1,0 m2
3. Circolazione biventricolare, inclusa cardiomiopatia, cardiopatia strutturale riparata (ad es., arteria coronaria sinistra anomala dall'arteria polmonare [ALCAPA], stenosi aortica) o malattia cardiaca acquisita (ad es., malattia di Kawasaki) 4. Profilo INTERMACS 1 o 2 come evidenziato da: a. Incapacità di svezzarsi dall'ossigenazione extracorporea a membrana (ECMO) o altro supporto circolatorio temporaneo (TCS), OPPURE b. Incapacità di svezzarsi dal supporto del ventilatore meccanico, OPPURE c. L'HFAND inotropo-dipendente e scompensato soddisfa uno o più dei seguenti criteri di gravità entro 48 ore prima dell'impianto (se non diversamente indicato), attribuito a scompenso cardiaco nonostante la terapia medica ottimale: i. Produzione di urina <0,5 cc/kg/ora per 12 ore ii. Livello di creatinina >2 volte il limite superiore della norma (ULN) per l'età iii. Livello di alanina aminotransferasi (ALT) o bilirubina totale >3 volte l'ULN per l'età (entrambi qualificano il paziente) iv. Saturazione di ossigeno venoso misto (SvO2) <55% (o differenza di ossigeno artero-venoso >45%) v. Acidosi: eccesso di basi >-5 vi. Incapacità di tollerare calorie enterali adeguate vii. Incapacità di deambulare o di partecipare ad attività della vita quotidiana adeguate all'età (ADL) e/o riabilitazione cardiaca/terapia fisica

5. Il supporto LVAD è destinato al trapianto ponte. Il soggetto è elencato per il trapianto o è idoneo (ovvero, senza controindicazioni mediche o chirurgiche) a essere elencato per il trapianto cardiaco, stato 1A della United Network for Organ Sharing (UNOS) o equivalente 6. Impianto eseguito in un sito statunitense o europeo partecipante al Jarvik Prova fondamentale dell'IDE 2015.

7. Consenso scritto del genitore/i o del rappresentante legalmente autorizzato (LAR), ove appropriato.

Criteri di esclusione:1. Grave disfunzione del ventricolo destro (RV) o aritmia significativa in cui il trattamento con un dispositivo di assistenza RV durevole (RVAD) (ovvero un dispositivo di assistenza biventricolare) è certo o altamente probabile. 2. Anatomia cardiaca complessa incluso ma non limitato a:

1. Anatomia del ventricolo singolo
2. Presenza di una valvola cardiaca meccanica

3. Insufficienza aortica grave irreparabile 3. Dipendenza inotropa stabile (profilo INTERMACS 3) 4. Disfunzione renale grave o irreversibile, disfunzione epatica o disfunzione polmonare. 5. Controindicazione nota all'anticoagulazione sistemica (ad es. coagulopatia) 6. RCP con durata >30 minuti consecutivi nelle 48 ore precedenti l'impianto del dispositivo o RCP con stato neurologico incerto 7. Uso di ECMO per >10 giorni consecutivi 8. Evento cerebrovascolare noto entro il ultimi 30 giorni o stato neurologico incerto 9. Sanguinamento ingestibile secondo il giudizio dello sperimentatore 10. Disfunzione ventricolare che probabilmente si risolverà (ad esempio, miocardite acuta, miopatia metabolica in cui la disfunzione ventricolare è presente esclusivamente con acidosi/crisi intermittenti).

   11. Un ventricolo sinistro non dilatato, determinato dalla dimensione telediastolica del ventricolo sinistro o dal punteggio z del volume telediastolico del ventricolo sinistro <+2,5 12. Disfunzione sistolica non grave (frazione di eiezione del ventricolo sinistro > 35%) (ad es., insufficienza cardiaca con frazione di eiezione preservata, detta anche disfunzione diastolica primaria). 12. Tumori maligni irrisolti 13. Infezione sistemica attiva che non risponde alla terapia antimicrobica 14. Attualmente partecipante a uno studio interventistico il cui protocollo impedisce l'applicazione efficace del dispositivo Jarvik 2015, ha potenzialmente un effetto indipendente sugli endpoint dello studio o interferisce in altro modo con l'esecuzione del protocollo PumpKIN