Pumpák gyerekeknek, csecsemőknek és újszülötteknek (PumpKIN): A Jarvik 2015 Pivotal Trial (PumpKIN)
A Jarvik 2015 LVAD-t használó gyermek szívelégtelenségben szenvedő betegek keringésének támogatása: kulcsfontosságú
A tanulmány áttekintése
Állapot
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Christopher SD Almond, MD, MPH
- Telefonszám: 6507237913
- E-mail: calmond@stanford.edu
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Ryan Davies, MD, MSC
- E-mail: ryan.davies@UTsouthwestern.edu
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
Súlyos (Ross vagy New York Heart Association) IV. osztályú szívelégtelenségben szenvedő gyermekek az optimális orvosi terápia ellenére (Interagency Registry for Mechanically Assisted Circulatory Support [INTERMACS] 1-es vagy 2-es profil gyermekgyógyászatban), akiknek mechanikus keringési támogatásra van szükségük hídként a transzplantációhoz, és megfelelnek minden követelménynek. az alábbi kritériumok:
- 8 kg és 30 kg közötti testtömegű hímek és nőstények
- Testfelület (BSA) 0,4 m2 és 1,0 m2 között
- Kétkamrai keringés, beleértve a kardiomiopátiát, helyreállított strukturális szívbetegséget (pl. anomális bal szívkoszorúér a tüdőartériából [ALCAPA], aorta szűkület) vagy szerzett szívbetegséget (pl. Kawasaki-kór) 4. INTERMACS 1. vagy 2. profil, amint bizonyított szerző: a. Képtelenség leszoktatni a testen kívüli membrán oxigenizációról (ECMO) vagy más ideiglenes keringés támogatásról (TCS), VAGY b.A gépi lélegeztetőgép támogatásáról való leválasztás képtelensége, VAGY c. Az inotróp-függő, dekompenzált HF ÉS megfelel a következő súlyossági kritériumoknak az implantációt megelőző 48 órán belül (hacsak nincs másképp jelezve), ami az optimális orvosi terápia ellenére dekompenzált szívelégtelenségnek tulajdonítható: i. Vizeletkibocsátás <0,5 cc/kg/óra 12 órán keresztül ii. A kreatininszint > a normál felső határ (ULN) kétszerese az életkorban iii. Alanin aminotranszferáz (ALT) vagy teljes bilirubin szint az életkor szerinti normálérték felső határának >3-szorosa (mindegyik minősíti a beteget) iv. Vegyes vénás oxigénszaturáció (SvO2) <55% (vagy arteriovénás oxigénkülönbség >45%) v. Acidózis: Bázistöbblet >-5 vi. A megfelelő enterális kalóriák elviselésének képtelensége vii. Képtelenség az életkoruknak megfelelő mindennapi élettevékenységben (ADL) és/vagy szívrehabilitációban/fizikoterápiában való mozgásra vagy azokban való részvételre
5. Az LVAD-támogatás híd-transzplantációra szolgál. Az alany szerepel transzplantációra, vagy jogosult (azaz nincs orvosi vagy sebészeti ellenjavallat) a szívátültetésre, a United Network for Organ Sharing (UNOS) 1A státuszára vagy azzal egyenértékű 6. A beültetést a Jarvik programban részt vevő egyesült államokbeli vagy európai helyszínen végezték 2015-ös IDE Pivotal próbaverzió.
7. Adott esetben a szülő(k) vagy a törvényes képviselő (LAR) írásbeli hozzájárulása.
Kizárási kritériumok:1. Súlyos jobb kamrai (RV) diszfunkció vagy jelentős aritmia, ahol a tartós RV-asszisztens (RVAD) (vagyis a biventricularis segédeszköz) kezelés határozottan vagy nagyon valószínű. 2. Összetett szívanatómia, beleértve, de nem kizárólagosan:
- Egykamra anatómiája
- Mechanikus szívbillentyű jelenléte
Javíthatatlan súlyos aorta-elégtelenség 3. Stabil inotróp-dependencia (INTERMACS 3. profil) 4. Súlyos vagy irreverzibilis vese-, máj- vagy pulmonalis diszfunkció. 5. A szisztémás antikoaguláció ismert ellenjavallata (pl. koagulopátia) 6. Több mint 30 percnyi időtartamú újraélesztés az eszköz beültetése előtti 48 órán belül vagy CPR bizonytalan neurológiai státusz esetén 7. ECMO-használat több mint 10 egymást követő napon 8. Ismert cerebrovaszkuláris esemény elmúlt 30 nap vagy bizonytalan neurológiai állapot 9. Kezelhetetlen vérzés a vizsgáló megítélése szerint 10. Valószínűleg felépülő kamrai diszfunkció (pl. akut szívizomgyulladás, metabolikus myopathia, ahol az LV diszfunkció csak időszakos acidózissal/krízissel jár).
11. Nem tágult bal kamrai végdiasztolés dimenzió vagy bal kamrai végdiasztolés térfogat z pontszáma <+2,5 12. Nem súlyos szisztolés diszfunkció (LV ejekciós frakció >35%) (pl. szívelégtelenség megőrzött ejekciós frakcióval, más néven primer diasztolés diszfunkcióval). 12. Megoldatlan rosszindulatú daganat 13. Aktív, szisztémás fertőzés, amely nem reagál az antimikrobiális terápiára 14. Jelenleg olyan intervenciós kísérletben vesz részt, amelynek protokollja megakadályozza a Jarvik 2015 eszköz hatékony alkalmazását, potenciálisan független hatással van a próba végpontjaira, vagy más módon zavarja a PumpKIN protokoll végrehajtását
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: LVAD támogatás a Jarvik 2015-tel
A Jarvik 2015 LVAD-vel beültetett gyermekek a szívátültetés hídjaként
|
Orvosi eszköz olyan szívátültetésre váró gyermekek kezelésére, akiknél nem sikerül az optimális orvosi terápia.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Túlélés a szívátültetésig, felépülés vagy 180 napos támogatás súlyos stroke hiányában.
Időkeret: 180 nap
|
A betegek túlélése a szívátültetésig, felépülésig vagy 180 napos támogatás súlyos stroke hiányában, a gyermekkori stroke kimenetel mérése (PSOM, 0-10 tartomány, 0 hiány nélkül és maximális hiány 10) meghatározása szerint, 12 hónappal az explantáció után. .
A súlyos stroke a szélütés miatti abnormális PSOM-pontszám, amely megfelel a következő kritériumoknak: 3-4 PSOM-pontszám az A részben (szenzoros és motoros értékelés) VAGY 3-4-es pontszám a B és C részben együtt (nyelvértés és nyelvi produkció). ) VAGY 2-es pontszám a D részben (kognitív vagy viselkedési hiány).
|
180 nap
|
|
A tüneti stroke-tól való megszabadulás
Időkeret: 12 hónappal az explantáció után
|
A tüneti stroke-tól való mentesség a 12 hónapos Pediatric Stroke Outcome Measure alapján (PSOM, a stroke miatti PSOM >0-ként definiált tüneti stroke, a PSOM-pontszám 0-10, a súlyosabb stroke-sérülésnek megfelelő magasabb pontszámokkal).
A résztvevők megfelelnek a stroke-mentesség kritériumainak, ha 12 hónapos elteltével nem teljesítik a stroke ACTION-kritériumait, vagy ha a stroke 0-s PSOM-pontszámmal jelen van.
|
12 hónappal az explantáció után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az összes protokoll által meghatározott SAE előfordulási aránya a 180 napos támogatás során, határozottan vagy valószínűleg az eszközhöz kapcsolódóan
Időkeret: 180 nap
|
Az összes protokollban meghatározott SAE előfordulási aránya a 180 napos támogatáson keresztül, határozottan vagy valószínűleg az eszközhöz kapcsolódóan az ACTION definíciók, valamint a cenzúra és hozzárendelés szabályai szerint, amely a gyermekgyógyászati VAD terápia iparági szabványa
|
180 nap
|
|
A gyermekkori stroke kimenetelére vonatkozó intézkedések megoszlása
Időkeret: 12 hónappal az explantáció után az első 180 napos támogatási napon előforduló stroke miatt
|
A gyermekkori stroke kimenetelére vonatkozó mérések (PSOM-pontszámok) megoszlása új stroke-diagnózisban szenvedő gyermekeknél a vizsgálat során, az explantációt követő 12. hónapban.
|
12 hónappal az explantáció után az első 180 napos támogatási napon előforduló stroke miatt
|
|
A KOSCHI pontszám
Időkeret: 12 hónappal az explantáció után olyan gyermekeknél, akiknél az első 180 napos támogatási nap során stroke-ot szenvedtek
|
A Kings Outcomes Scale for Children Head Injury (KOSCHI) pontszáma (1-5 tartomány, 1-től 5-ig jó funkcionális állapottal) azoknál, akiknél az első 180 nap során új stroke-ot diagnosztizáltak, az explantációt követő 12 hónapban mérve.
|
12 hónappal az explantáció után olyan gyermekeknél, akiknél az első 180 napos támogatási nap során stroke-ot szenvedtek
|
|
A Jarvik 2015 támogatás teljes túlélése 180 nap
Időkeret: 180 nap
|
A betegek teljes túlélése a Jarvik 2015 támogatással a bal szív támogatására szolgáló nem Jarvik eszközre való átalakítás nélkül (Kaplan-Meier becslés)
|
180 nap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi szék: William T Mahle, MD, Children's Healthcare of Atlanta
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SU_PumpKIN
- 1UG3HL163311-01A1 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .