Dupilumab för eosinofil esofagit med svåra förträngningar (DESTRICT)

Denna forskningsstudie syftar till att lära sig hur väl ett FDA-godkänt läkemedel som heter dupilumab fungerar vid behandling av patienter med eosinofil esofagit (EoE) och allvarliga förträngningar (esofagusförträngning).

Detta är en öppen studie, vilket innebär att alla inskrivna kommer att få dupilumab. Dupilumab är en injektion varje vecka, administrerad med en nål under huden (subkutan injektion). Dupilumab är redan godkänt av FDA för behandling av EoE.

Deltagarna kommer att vara en del av studien i cirka 64 veckor. Personliga studiebesök kommer att ske med särskilda intervall. Studiebesök kommer att ske i början av studien (screening) och veckorna 1, 4, 8, 12, 18, 24, 30, 36, 44 och 52.

Övre endoskopier utförs vid screening och veckorna 12, 24 och 52 (eller om deltagandet avslutas tidigt).

Graviditetsstatuskontroll: 12 veckor efter den sista dosen av dupilumab kommer deltagarna att kontaktas om sin graviditetsstatus.

• Tilldelad man vid födseln (AMAB)-deltagare kan få ett telefonsamtal.
• Tilldelade kvinnliga vid födseln (AFAB)-deltagare kan återvända för ett personligt besök för att genomföra ett uringraviditetstest.

Studieprocedurer: Vad deltagarna kan förvänta sig

1. Samtycke: Deltagarna kommer att granska studien med studieteamet och har möjlighet att ställa frågor. Om de bestämmer sig för att delta kommer de att underteckna ett samtyckesformulär.

2. Screeningprocedurer: Dessa säkerställer kvalificering för studien och inkluderar:

   • Svara på frågor om demografi och medicinsk historia.
   • En fysisk undersökning (kontrollera vitala tecken som temperatur, blodtryck, hjärtfrekvens och vikt).
   • Granska mediciner.
   • Fyller i undersökningar om EoE-symtom, känslor och livskvalitet.
   • Att ge ett blodprov.
   • Genomföra ett uringraviditetstest (om tillämpligt).
   • Genomgår en övre endoskopi (EGD) med ett flexibelt, upplyst rör för att undersöka magen, tunntarmen och matstrupen. Sedation kan användas under proceduren. Under EGD kommer vävnadsprover (biopsier) att tas. Om deltagaren har förträngning i matstrupen (en förträngning) som behöver sträckas (vidgas) kan den också dilateras under proceduren.

3. Inskrivningsbesök (vecka 1): När behörighet har bekräftats kommer deltagarna att återvända till kliniken för att få sin första dos av dupilumab. Vid detta besök kommer deltagarna:

   • Fyll i undersökningar om EoE-symtom, känslor och livskvalitet
   • Kontrollera vitala tecken (temperatur, blodtryck, andningsfrekvens, hjärtfrekvens och vikt).
   • Ge ett blodprov.
   • Gör ett uringraviditetstest (om tillämpligt)
   • Diskutera livsstilsöverväganden som bör följas (födelsekontrollmetoder, mediciner och kost)
   • Granska mediciner och eventuella nya symtom eller medicinsk historia.
   • En vårdgivare kommer att ge den första dosen av dupilumab och lära deltagarna (och/eller deras vårdgivare) hur man administrerar medicinen hemma.
   • Få dupilumab med dig hem och instruktioner för att ge medicinen varje vecka.

4. Under studiens 1-åriga doseringsperiod kommer deltagarna (och/eller deras vårdgivare) att fortsätta att injicera dupilumab hemma varje vecka och fylla i en doseringsdagbok. Deltagarna kommer till kliniken i veckorna 4, 8, 12, 18, 24, 30, 36, 44 och 52. Rutinerna vid dessa besök inkluderar:

   • Fyller i undersökningar om EoE-symtom, känslor och livskvalitet
   • Vitala tecken (temperatur, blodtryck, andningsfrekvens, hjärtfrekvens och vikt).
   • Att ge ett blodprov.
   • Genomföra ett uringraviditetstest (om tillämpligt)
   • Diskutera livsstilsöverväganden som bör följas (födelsekontrollmetoder, mediciner och kost)
   • Granska mediciner och eventuella nya symtom eller medicinsk historia.
   • Under vecka 12, 24 och 52 (eller i slutet av studien) kommer även en EGD med biopsier och dilatation (vid behov).
   • Returnerar allt använt och oanvänt dupilumab till kliniken.
   • Få dupilumab med dig hem och instruktioner för att ge medicinen varje vecka.

5,12 veckor efter den sista dosen av dupilumab kommer deltagarna att kontaktas om sin graviditetsstatus.

• Tilldelad man vid födseln (AMAB)-deltagare kan få ett telefonsamtal.
• Tilldelade kvinnliga vid födseln (AFAB)-deltagare kan återvända för ett personligt besök för att genomföra ett uringraviditetstest.