Rädda benmärgsfunktion hos patienter med aplastisk anemi och benmärgsfel efter allogeneisk transplantation 2 (RESELECT2)

Allogen stamcellstransplantation innebär transplantation av donatorblodstamceller till en mottagare, detta utförs främst för behandling av blodcancer. Benmärgen är det organ som producerar alla blodkroppar och allogen stamcellstransplantation resulterar i ersättning av onormal benmärg från mottagaren med donatorblodceller samt produktion av donatorimmunceller från donatorbenmärgen. Produktionen av donatorimmunceller kommer förhoppningsvis att leda till ett immunsvar riktat mot eventuella kvarstående cancerceller som leder till att de utrotas. Som sådan är ett av nyckelmåtten för framgång för en transplantation upprättandet av donatortransplantation.

Engraftment anses vara framgångsrikt när patienten har normala blodkroppar vid rutinmässiga laboratorietester samt bekräftelse på att blodkropparna produceras av donatorbenmärgsceller. Bekräftelse av produktionen av donatorblodceller görs genom en process som kallas chimerism. Dålig graftfunktion (PGF) är en komplikation av allogen stamcellstransplantation relaterad till engraftment, manifesterad av låga blodvärden trots fullständig donatorchimerism. Detta har betydande konsekvenser för patienten, vilket gör att de blir infektionskänsliga på grund av låga vita blodkroppar och blödningar på grund av låga blodplättar (de cellkomponenter som är viktiga för blodets koagulering). Det finns för närvarande ingen etablerad behandling för detta tillstånd och patienter med detta tillstånd som inte återhämtar sig har en dålig överlevnad.

Aplastisk anemi (AA) är ett sällsynt autoimmunt tillstånd som resulterar i att en patients eget immunsystem angriper viktiga komponenter i sin benmärg, vilket resulterar i låga blodvärden. De nuvarande behandlingarna för AA inkluderar undertryckande av immunsystemet eller en benmärgstransplantation, men långtidsöverlevnaden för patienter som inte svarar på dessa behandlingar eller återfall är dålig och mer effektiva behandlingar krävs.

Det finns nya bevis som visar att komponenterna i immunsystemet är dysfunktionella och resulterar i överdriven immunaktivering vilket resulterar i undertryckande av benmärgen som är karakteristisk för PGF. Liknande egenskaper hos immundysfunktion har visats i AA. Ruxolitinib är ett läkemedel som kanske kan minska denna överdrivna immunaktivering. Eltrombopag är ett läkemedel som har visat sig stimulera produktionen av blodkroppar. Syftet med denna studie är att utvärdera om kombinationen av ruxolitinib och eltrombopag är säker och effektiv vid behandling av PGF och AA.