Redning af knoglemarvsfunktion hos patienter med aplastisk anæmi og knoglemarvssvigt Post AllogEneiC Transplantation 2 (RESELECT2)

Allogen stamcelletransplantation involverer transplantation af donorblodstamceller til en modtager, dette udføres hovedsageligt til behandling af blodkræft. Knoglemarven er det organ, der producerer alle blodceller, og allogen stamcelletransplantation resulterer i udskiftning af unormal modtagerknoglemarv med donorblodceller samt produktion af donorimmunceller fra donorknoglemarven. Produktionen af ​​donorimmunceller vil forhåbentlig føre til et immunrespons rettet mod eventuelle vedvarende kræftceller, der fører til deres udryddelse. Som sådan er et af nøglemålene for succes for en transplantation etablering af donorengraftment.

Engraftment anses for vellykket, når patienten har normale blodcelletal ved rutinemæssig laboratorietestning samt bekræftelse af, at blodcellerne produceres af donorknoglemarvsceller. Bekræftelse af donorblodcelleproduktion sker ved en proces kaldet kimærisme. Dårlig graftfunktion (PGF) er en komplikation af allogen stamcelletransplantation relateret til engraftment, manifesteret ved lave blodtal på trods af fuldstændig donorkimerisme. Dette har betydelige konsekvenser for patienten, hvilket efterlader dem modtagelige for infektion på grund af lavt antal hvide blodlegemer og blødning på grund af lave blodplader (de cellekomponenter, der er vigtige for blodkoagulation). Der er i øjeblikket ingen etableret behandling for denne tilstand, og patienter med denne tilstand, som ikke kommer sig, har en dårlig overlevelse.

Aplastisk anæmi (AA) er en sjælden autoimmun tilstand, der resulterer i, at en patients eget immunsystem angriber vigtige komponenter i deres knoglemarv, hvilket resulterer i lave blodtal. De nuværende behandlinger for AA omfatter undertrykkelse af immunsystemet eller en knoglemarvstransplantation, men langtidsoverlevelsen for patienter, der ikke reagerer på disse behandlinger eller tilbagefald, er dårlig, og mere effektive behandlinger er påkrævet.

Der er nye beviser, der viser, at komponenterne i immunsystemet er dysfunktionelle og resulterer i overdreven immunaktivering, hvilket resulterer i undertrykkelse af knoglemarven, der er karakteristisk for PGF. Lignende træk ved immundysfunktion er blevet påvist i AA. Ruxolitinib er et lægemiddel, der muligvis kan reducere denne overdrevne immunaktivering. Eltrombopag er et lægemiddel, der har vist sig at stimulere produktionen af ​​blodceller. Formålet med denne undersøgelse er at evaluere, om kombinationen af ​​ruxolitinib og eltrombopag er sikker og effektiv i behandlingen af ​​PGF og AA.