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재생불량성 빈혈 및 동종 이식 후 골수 기능 장애 환자의 골수 기능 구조 2 (RESELECT2)

2024년 9월 18일 업데이트: Melbourne Health

동종조혈모세포이식은 기증자의 조혈모세포를 수혜자에게 이식하는 것으로 주로 혈액암 치료를 위해 시행된다. 골수는 모든 혈액세포를 생산하는 기관으로, 동종조혈모세포이식은 비정상 수혜자 골수를 공여자 혈액세포로 대체하고 공여자 골수에서 공여자 면역세포를 생산하는 결과를 낳는다. 기증자 면역 세포의 생산은 지속되는 암세포에 대한 면역 반응으로 이어져 근절될 수 있기를 바랍니다. 따라서 이식 성공의 주요 척도 중 하나는 기증자 생착의 확립입니다.

환자의 일상적인 실험실 검사에서 혈액 세포 수가 정상이고 혈액 세포가 기증자 골수 세포에 의해 생성되고 있음이 확인되면 이식이 성공한 것으로 간주됩니다. 기증자 혈액 세포 생산을 확인하는 것은 키메라 현상이라고 불리는 과정을 통해 이루어집니다. 불량한 이식 기능(PGF)은 생착과 관련된 동종 줄기 세포 이식의 합병증으로, 완전한 기증자 키메라 현상에도 불구하고 낮은 혈구 수치로 나타납니다. 이는 환자가 낮은 백혈구와 낮은 혈소판(혈액 응고에 중요한 세포 구성 요소)으로 인한 출혈로 인해 감염에 취약하게 만드는 심각한 결과를 초래합니다. 현재 이 질환에 대한 확립된 치료법은 없으며, 회복되지 않는 이 질환을 앓고 있는 환자의 생존율은 낮습니다.

재생 불량성 빈혈(AA)은 환자 자신의 면역 체계가 골수의 중요한 구성 요소를 공격하여 혈구 수치가 낮아지는 드문 자가면역 질환입니다. AA에 대한 현재 치료법에는 면역 체계 억제 또는 골수 이식이 포함되지만 이러한 치료법에 반응하지 않거나 재발하는 환자의 장기 생존율은 낮고 보다 효과적인 치료법이 필요합니다.

면역 체계의 구성 요소가 기능 장애를 일으키고 과도한 면역 활성화를 초래하여 PGF의 특징인 골수를 억제한다는 것을 입증하는 새로운 증거가 있습니다. 면역 기능 장애의 유사한 특징이 AA에서도 입증되었습니다. 룩소리티닙은 이러한 과도한 면역 활성화를 감소시킬 수 있는 약물입니다. 엘트롬보팍은 혈액 세포 생성을 자극하는 것으로 밝혀진 약물입니다. 이 연구의 목적은 룩소리티닙과 엘트롬보팍의 병용요법이 PGF 및 AA 치료에 안전하고 효과적인지 여부를 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

상세 설명

연구 개요:

이는 alloSCT 이후 재발/불응성 AA 및 PGF 환자를 대상으로 룩소리티닙과 엘트롬보팍의 안전성과 효능을 평가하는 과거 대조군을 갖춘 다기관 단일 활성군, 제1/2상 연구입니다.

효능은 연구 종료점을 사용하여 평가됩니다. 연구는 선별검사 및 등록(최대 28일), 치료(12주) 및 후속 조치(등록 후 최대 9개월)로 구성됩니다. 따라서 단일 환자에 대한 최대 연구 기간은 최대 12개월입니다.

10명의 참가자가 단계적으로 초기 안전 리드를 맡게 됩니다. 부작용은 SMC에서 평가한 후 안전성 분석을 기반으로 20명의 참가자가 완전히 등록될 때까지 연구가 진행될지 여부를 결정합니다.

치료:

등록 시 중재군의 환자는 다음 치료를 시작합니다: 룩소리티닙 10mg BD 및 엘트롬보팍 50mg.

효능 부족이나 혈소판 감소증에 따라 용량 조정이 필요할 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

20

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 호주
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

환자는 다음 사항을 모두 충족해야 합니다.

  1. 불량한 이식 기능 또는 재발성/불응성 AA

    1. 불량 이식 기능은 다음과 같이 정의됩니다: 마지막 판독 시 ≥95% 기증자 키메라 현상 또는 ≥95% CD3 음성 키메라 현상; ≥2 계통의 혈구감소증은 다음과 같이 정의됩니다.

      혈소판감소증:

      • D40-D60에서 30x109 /L 또는
      • D60부터 50 x10 9/L; D40 이후 언제든지 필그라스팀 지원이 필요한 호중구감소증; Hb 80g/L 미만;
    2. 재발성/불응성 AA는 ​​다음과 같이 정의됩니다. 줄기 세포 이식 후 재발 또는 관련 없는 기증자가 확인되지 않은 채 1차 면역억제제에 대한 재발 후/불응성.
  2. 연령 ≥18
  3. ECOG 수행 상태 0-1
  4. 기대 수명 6개월 이상
  5. 환자의 서면 동의서

제외 기준:

  1. 활성 3~4등급 급성 GVHD
  2. 선별검사 골수 생검 또는 최신 PET 영상에서 재발 또는 진행성 질환.
  3. 현재 치료가 필요한 활동성 2차 악성종양
  4. 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염.
  5. 필수 연구 절차에 참여하는 것을 방해할 수 있는 병존하는 의학적 또는 심리적 상태.
  6. 수유 및 수유 중인 여성 또는 스크리닝 기간 중 혈청 임신 검사에서 양성 결과가 나오거나, 연구약 첫 투여 전 1일차에 임신 검사에서 양성이 나온 여성 환자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 룩소리티닙과 엘트롬보팍
룩소리티닙 10mg BD 및 엘트롬보팍 50mg 유효성 부족에 따라 용량 조정이 필요할 수 있으며, 또는 연구 프로토콜에 따라 혈소판 감소증이 발생할 수 있습니다.
의약품: 룩소리티닙(JAKAVI®)
초기 시작 용량은 10mg BD입니다.
의약품: 엘트롬보팍(Revolade®)
초기 시작 복용량은 매일 50mg입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
12주차에 응답 완료
기간: 12주

12주차에 완전 반응(CR)을 나타낸 환자 수는 다음과 같이 정의됩니다.

  1. 1.5x10^9/L 이상의 호중구
  2. 수혈이나 사이토카인 지원을 사용하지 않고 100x10^9/L 이상의 혈소판
12주
2등급 이상 비혈액학적 독성
기간: 학습 등록부터 학습 완료까지(과목당 최대 1년)
국립암연구소 독성기준 5판에 따른 2등급 이상의 비혈액학적 독성 비율
학습 등록부터 학습 완료까지(과목당 최대 1년)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Melbourne Health

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2024년 10월 30일

기본 완료 (추정된)

2025년 10월 30일

연구 완료 (추정된)

2026년 10월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 9월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 9월 18일

처음 게시됨 (실제)

2024년 9월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 9월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 9월 18일

마지막으로 확인됨

2024년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2024.231

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

개별 환자 데이터는 공유되지 않습니다. 환자 데이터 집계 및 최종 결과는 최종 보고서에 표시됩니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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