Sauver la fonction de la moelle osseuse chez les patients atteints d'anémie aplaStique et d'insuffisance médullaire après une transplantation allogénique 2 (RESELECT2)

La greffe allogénique de cellules souches consiste à transplanter des cellules souches sanguines d'un donneur chez un receveur. Elle est réalisée principalement pour le traitement des cancers du sang. La moelle osseuse est l'organe qui produit toutes les cellules sanguines et la greffe allogénique de cellules souches entraîne le remplacement de la moelle osseuse anormale du receveur par des cellules sanguines du donneur ainsi que la production de cellules immunitaires du donneur à partir de la moelle osseuse du donneur. Nous espérons que la production de cellules immunitaires de donneurs conduira à une réponse immunitaire dirigée contre toutes les cellules cancéreuses persistantes, conduisant à leur éradication. En tant que tel, l’une des mesures clés du succès d’une greffe est l’établissement de la greffe avec donneur.

La greffe est considérée comme réussie lorsque le patient présente un nombre de cellules sanguines normal lors de tests de laboratoire de routine ainsi que la confirmation que les cellules sanguines sont produites par les cellules de moelle osseuse du donneur. La confirmation de la production de cellules sanguines du donneur se fait par un processus appelé chimérisme. Une mauvaise fonction du greffon (PGF) est une complication de la greffe de cellules souches allogéniques liée à la prise de greffe, se manifestant par une faible numération globulaire malgré le chimérisme complet du donneur. Cela a des conséquences importantes pour le patient, le rendant vulnérable aux infections en raison du faible nombre de globules blancs et des saignements dus au faible nombre de plaquettes (les composants cellulaires importants pour la coagulation du sang). Il n’existe actuellement aucun traitement établi pour cette maladie et les patients atteints de cette maladie qui ne guérissent pas ont une faible survie.

L'anémie aplasique (AA) est une maladie auto-immune rare dans laquelle le système immunitaire d'un patient attaque des composants importants de sa moelle osseuse, ce qui entraîne une faible numération globulaire. Les traitements actuels contre les AA comprennent la suppression du système immunitaire ou une greffe de moelle osseuse. Cependant, la survie à long terme des patients qui ne répondent pas à ces traitements ou qui rechutent est médiocre et des traitements plus efficaces sont nécessaires.

De nouvelles preuves démontrent que les composants du système immunitaire sont dysfonctionnels et entraînent une activation immunitaire excessive entraînant une suppression de la moelle osseuse caractéristique du PGF. Des caractéristiques similaires de dysfonctionnement immunitaire ont été démontrées chez les AA. Le ruxolitinib est un médicament qui pourrait réduire cette activation immunitaire excessive. Eltrombopag est un médicament qui stimule la production de cellules sanguines. Le but de cette étude est d'évaluer si l'association de ruxolitinib et d'eltrombopag est sûre et efficace dans le traitement du PGF et de l'AA.