Redde benmargsfunksjon hos pasienter med aplastisk anemi og benmargssvikt etter allogeneiC-transplantasjon 2 (RESELECT2)

Allogen stamcelletransplantasjon innebærer transplantasjon av donorblodstamceller til en mottaker, dette utføres hovedsakelig for behandling av blodkreft. Benmargen er organet som produserer alle blodceller og allogen stamcelletransplantasjon resulterer i erstatning av unormal mottakerbenmarg med donorblodceller samt produksjon av donorimmunceller fra donorbenmargen. Produksjonen av donorimmunceller vil forhåpentligvis føre til en immunrespons rettet mot eventuelle vedvarende kreftceller som fører til at de blir utryddet. Som sådan er et av nøkkelmålene for suksess for en transplantasjon etablering av donorengraftment.

Engraftment anses som vellykket når pasienten har normale blodcelletall på rutinemessig laboratorietesting, samt bekreftelse på at blodcellene produseres av donorbenmargsceller. Bekreftelse av donorblodcelleproduksjon gjøres ved en prosess som kalles kimærisme. Dårlig graftfunksjon (PGF) er en komplikasjon av allogen stamcelletransplantasjon relatert til engraftment, manifestert ved lave blodtall til tross for fullstendig donorkimerisme. Dette har betydelige konsekvenser for pasienten, slik at de blir utsatt for infeksjon på grunn av lave hvite blodceller og blødninger på grunn av lave blodplater (cellekomponentene som er viktige for blodpropp). Det er foreløpig ingen etablert behandling for denne tilstanden, og pasienter med denne tilstanden som ikke blir friske har dårlig overlevelse.

Aplastisk anemi (AA) er en sjelden autoimmun tilstand som resulterer i at en pasients eget immunsystem angriper viktige komponenter i benmargen, noe som resulterer i lave blodverdier. De nåværende behandlingene for AA inkluderer undertrykkelse av immunsystemet eller en benmargstransplantasjon, men langsiktig overlevelse for pasienter som ikke reagerer på disse behandlingene eller tilbakefall er dårlig og mer effektive behandlinger er nødvendig.

Det er nye bevis som viser at komponentene i immunsystemet er dysfunksjonelle og resulterer i overdreven immunaktivering som resulterer i undertrykkelse av benmargen som er karakteristisk for PGF. Lignende trekk ved immundysfunksjon er påvist i AA. Ruxolitinib er et medikament som kan være i stand til å redusere denne overdrevne immunaktiveringen. Eltrombopag er et medikament som har vist seg å stimulere produksjonen av blodceller. Målet med denne studien er å evaluere om kombinasjonen av ruxolitinib og eltrombopag er trygg og effektiv i behandlingen av PGF og AA.