Luuytimen toiminnan pelastaminen potilailla, joilla on aplastinen anemia ja luuytimen vajaatoiminta AllogeneiC-siirron 2 jälkeen (RESELECT2)

Allogeeninen kantasolusiirto tarkoittaa luovuttajan veren kantasolujen siirtoa vastaanottajalle, tämä tehdään pääasiassa verisyöpätapausten hoitoon. Luuydin on elin, joka tuottaa kaikkia verisoluja, ja allogeeninen kantasolusiirto johtaa epänormaalin vastaanottajan luuytimen korvaamiseen luovuttajan verisoluilla sekä luovuttajan immuunisolujen tuotantoon luovuttajan luuytimestä. Luovuttajien immuunisolujen tuotanto johtaa toivottavasti immuunivasteeseen, joka kohdistuu kaikkiin pysyviin syöpäsoluihin, mikä johtaa niiden hävittämiseen. Sellaisenaan yksi elinsiirron onnistumisen keskeisistä mittareista on luovuttajan siirron perustaminen.

Siirron katsotaan onnistuneen, kun potilaalla on normaali verisolujen määrä rutiininomaisissa laboratoriotutkimuksissa sekä varmistettu, että luovuttajan luuydinsolut tuottavat verisoluja. Luovuttajien verisolujen tuotannon vahvistaminen tapahtuu prosessilla, jota kutsutaan kimerismiksi. Poor graft function (PGF) on allogeenisen kantasolusiirron komplikaatio, joka liittyy siirrokseen, mikä ilmenee alhaisina veriarvoina huolimatta täydellisestä luovuttajan kimerismista. Tällä on merkittäviä seurauksia potilaalle, joka jättää hänet alttiiksi infektioille alhaisten valkosolujen ja alhaisten verihiutaleiden (veren hyytymiselle tärkeitä solukomponentteja) vuoksi. Tällä hetkellä tälle sairaudelle ei ole vakiintunutta hoitoa, ja potilailla, joilla on tämä sairaus, jotka eivät parane, on huono eloonjääminen.

Aplastinen anemia (AA) on harvinainen autoimmuunisairaus, jonka seurauksena potilaan oma immuunijärjestelmä hyökkää luuytimen tärkeitä komponentteja vastaan, mikä johtaa alhaisiin veriarvoihin. Nykyisiin AA:n hoitoihin kuuluu immuunijärjestelmän tukahduttaminen tai luuydinsiirto, mutta pitkäaikainen eloonjääminen potilailla, jotka eivät reagoi näihin hoitoihin tai jotka eivät uusiudu, on huono ja tehokkaampia hoitoja tarvitaan.

On olemassa uusia todisteita, jotka osoittavat, että immuunijärjestelmän komponentit ovat toimintahäiriöitä ja johtavat liialliseen immuuniaktivaatioon, mikä johtaa PGF:lle ominaisen luuytimen suppressioon. Samanlaisia ​​immuunihäiriön piirteitä on osoitettu AA:ssa. Ruksolitinibi on lääke, joka saattaa pystyä vähentämään tätä liiallista immuuniaktivaatiota. Eltrombopagi on lääke, jonka on osoitettu stimuloivan verisolujen tuotantoa. Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida, onko ruksolitinibin ja eltrombopagin yhdistelmä turvallinen ja tehokas PGF:n ja AA:n hoidossa.