Rescatar la función de la médula ósea en pacientes con anemia aplásica y falla de la médula ósea después de un trasplante AllogEneiC 2 (RESELECT2)

El alotrasplante de células madre implica el trasplante de células madre de sangre de un donante a un receptor; esto se realiza principalmente para el tratamiento de cánceres de sangre. La médula ósea es el órgano que produce todas las células sanguíneas y el alotrasplante de células madre da como resultado el reemplazo de la médula ósea anormal del receptor con células sanguíneas del donante, así como la producción de células inmunitarias del donante a partir de la médula ósea del donante. Es de esperar que la producción de células inmunitarias de donantes conduzca a una respuesta inmunitaria dirigida a cualquier célula cancerosa persistente que conduzca a su erradicación. Como tal, una de las medidas clave del éxito de un trasplante es el establecimiento del injerto del donante.

El injerto se considera exitoso cuando el paciente tiene recuentos de células sanguíneas normales en las pruebas de laboratorio de rutina, así como también la confirmación de que las células sanguíneas están siendo producidas por células de la médula ósea del donante. La confirmación de la producción de células sanguíneas del donante se realiza mediante un proceso llamado quimerismo. La mala función del injerto (PGF) es una complicación del alotrasplante de células madre relacionada con el injerto, que se manifiesta por recuentos sanguíneos bajos a pesar del quimerismo completo del donante. Esto tiene consecuencias importantes para el paciente, dejándolo susceptible a infecciones debido a los niveles bajos de glóbulos blancos y al sangrado debido a los niveles bajos de plaquetas (los componentes celulares que son importantes para la coagulación de la sangre). Actualmente no existe un tratamiento establecido para esta afección y los pacientes con esta afección que no se recuperan tienen una supervivencia deficiente.

La anemia aplásica (AA) es una afección autoinmune poco común que provoca que el propio sistema inmunológico del paciente ataque componentes importantes de la médula ósea, lo que provoca recuentos sanguíneos bajos. Los tratamientos actuales para la AA incluyen la supresión del sistema inmunológico o un trasplante de médula ósea; sin embargo, la supervivencia a largo plazo de los pacientes que no responden a estos tratamientos o que recaen es pobre y se requieren tratamientos más efectivos.

Hay evidencia emergente que demuestra que los componentes del sistema inmunológico son disfuncionales y dan como resultado una activación inmune excesiva que resulta en la supresión de la médula ósea característica de la PGF. En AA se han demostrado características similares de disfunción inmune. Ruxolitinib es un fármaco que puede reducir esta activación inmunitaria excesiva. Eltrombopag es un fármaco que se ha demostrado que estimula la producción de células sanguíneas. El objetivo de este estudio es evaluar si la combinación de ruxolitinib y eltrombopag es segura y eficaz en el tratamiento de PGF y AA.