Effekter av transkutan vagusnervstimulering på känsloreglering och verkställande funktion vid Prader-Willis syndrom (STIM-PRADER)
Auricular Vagal Neuromodulation Therapy (aVNT) för att förbättra känsloreglering, verkställande funktioner, hyperfagi och livskvalitet vid Prader-Willis syndrom: en multicenter randomiserad kontrollerad studie
STIM-PRADER-studien syftar till att bedöma effektiviteten av aurikulär vagal neuromodulationsterapi (aVNT) på känslomässiga, beteendemässiga och kognitiva domäner nedsatt i Prader-Willis syndrom (PWS). För närvarande finns ingen behandling som tar itu med de många förändringar som är förknippade med denna sällsynta neuroutvecklingsstörning som avsevärt påverkar patienter och deras familjer. Vi kommer att undersöka effekterna av daglig, fyra timmars aVNT-stimulering under en niomånadersperiod på (a) känsloreglering, inklusive bedömning av ihållande effekter efter stimulering; (b) exekutiva funktioner, inklusive hämning, flexibilitet, planering och uppdatering av information i minnet; (c) hyperfagi; (d) depression; e) Livskvalitet. e) och den tröskel vid vilken effekter på dessa dimensioner kan observeras.
Vi kommer att genomföra en longitudinell multicenter parallell randomiserad kontrollerad enkelblind explorativ studie. Tjugofyra vuxna med PWS och 24 vårdgivare kommer att slumpmässigt tilldelas att få antingen aktiv eller skenstimulering under identiska förhållanden (fyra timmar per dag, sju dagar i veckan under nio månader). Det primära resultatet, med fokus på emotionell kontroll, kommer att bedömas varannan vecka för både deltagare och vårdgivare. Sekundära resultat (exekutivfunktioner, hyperfagi, depression och livskvalitet) kommer att mätas vid fyra tidpunkter: före intervention, vid tre månader, sex månader och vid nio månader.
Eftersom detta är den första randomiserade kontrollerade multicenterstudien som undersöker effekterna av aVNT som behandling hos PWS-patienter, förväntar vi oss att se förbättrad emotionell reglering och minskade ätstörningar, tillsammans med förbättringar i exekutiva funktioner och livskvalitet i den aktiva stimuleringsgruppen. Resultaten från detta projekt skulle kunna stödja utvecklingen av bredare terapeutiska metoder för andra tillstånd där beteendestörningar och känslomässiga bearbetningsbrister påverkar patienter och deras vårdgivare.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Virginie Postal, PhD
- Telefonnummer: +33 (0)57 57 19 74
- E-post: virginie.postal@u-bordeaux.fr
Studera Kontakt Backup
- Namn: Camille Nahon, PhD student, neuropsychologist
- Telefonnummer: +33 05 57 57 19 64
- E-post: camille.nahon@u-bordeaux.fr
Studieorter
-
-
-
Bordeaux, Frankrike, 33600
- Har inte rekryterat ännu
- Reference Center of Prader-Willi Syndrome (PRADORT)
-
Kontakt:
- Blandine Gatta Cherifi, MD, PhD
- Telefonnummer: +33 05 57 62 32 07
- E-post: blandine.gatta-cherifi@chu-bordeaux.fr
-
Huvudutredare:
- Blandine Gatta Cherifi, MD, PhD
-
Hendaye, Frankrike, 64700
- Rekrytering
- Reference Center of Prader-Willi Syndrome (CRMR PRADORT)
-
Kontakt:
- Fabien Mourre, MD, PhD
- Telefonnummer: + 33 05 59 48 08 00
- E-post: fabien.mourre@aphp.fr
-
Huvudutredare:
- Fabien Mourre, MD, PhD
-
Paris, Frankrike, 75013
- Rekrytering
- Reference Center of Prader-Willi Syndrome (PRADORT)
-
Kontakt:
- Christine Poitou-Bernert, MD, PhD
- Telefonnummer: +33 01 42 17 57 71
- E-post: christine.poitou-bernert@aphp.fr
-
Huvudutredare:
- Christine Poitou-Bernert, MD, PhD
-
Toulouse, Frankrike, 31000
- Rekrytering
- Reference Center of Prader-Willi Syndrome (PRADORT)
-
Kontakt:
- Camille Nahon, PhD student, neuropsychologist
- Telefonnummer: +33 05 57 57 19 64
- E-post: camille.nahon@u-bordeaux.fr
-
Kontakt:
- Emilie Montastier, MD, PhD
- Telefonnummer: +33 (0)05 61 32 30 57
- E-post: montastier.e@chu-toulouse.fr
-
Huvudutredare:
- Emilie Montastier, MD, PhD
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagare med PWS: Ålder: ≥ 18 år gammal; Diagnos av Prader-Willis syndrom med identifierad genotyp; Intellektuell kvot ≥ 55 mätt med WAIS-IV (förkortad version); Patologiskt eller tröskelvärde på minst en av BRIEF-A-underskalorna; Vuxna som arbetar frivilligt och kan följa studieprocedurer; Underskrift av informerat samtycke; Förmånstagare av ett socialförsäkringssystem
- Vårdgivare: Vårdgivare involverade i deltagarens familj, medicinska eller institutionella miljö; Vårdgivare som har skrivit på blanketten för informerat samtycke.
Uteslutningskriterier:
- Deltagare med PWS: Obehandlade och ostabiliserade psykiatriska och/eller beteendestörningar (psykologisk dekompensation under det senaste året); Svår syn- eller hörselnedsättning; Obehandlat sömnapnésyndrom; Epileptiska anfall; Tidigare signifikant EKG-avvikelse; Vuxna med pacemaker eller defibrillator; Metall- eller elektroniska enheter implanterade i huvudet; Deltagande i annan forskning som involverar en uteslutningsperiod som fortfarande pågår vid inkluderingen; Poäng ≥ 30 indikerar svår depression (BDI-II självrapporteringsfrågeformulär); Gravida eller ammande kvinnor.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Enda
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Sham Comparator: Sham stimulering
|
Tillståndet för skenstimulering kommer att utföras med samma aVNT Parasym®-enhet under liknande förhållanden (fyra timmar om dagen, sju dagar i veckan, i nio månader) men med en annan plats (utan afferenta vagusnervfibrer) eller ett integrerat kontrolltillstånd in i enheten.
|
|
Experimentell: Aktiv stimulering
|
AVNT-enheten som används i vår studie (Parasym ®) består av en liten bärbar enhet kopplad till stimuleringselektroder placerade på vänster öra.
Dessa elektroder levererar smärtfria elektriska mikroströmmar genom huden för att stimulera den aurikulära grenen av vagusnerven (ABVN).
Enhetsparametrarna kommer att definieras i enlighet med rekommendationerna för användning av Parasym ® -enheten och pilotstudierna: frekvens på 25 Hz, pulsbredd på 250 µS och en intensitet på 1 mA till 36 mA.
Stimuleringssessioner kommer att pågå i fyra timmar varje dag, som var och en kan delas upp i två sessioner och genomföras under en period av nio månader.
Patienterna kommer att justera intensiteten vid varje pass efter sin komfortnivå, med början med en gradvis ökning tills de känner en lätt stickande känsla, följt av en minskning tills obehaget försvinner helt.
Stimulering bör ske under en avslappnande aktivitet men bör inte ske under sömn, måltider eller större fysisk aktivitet.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Utvärdering av emotionell kontroll och reglering
Tidsram: Varannan vecka i 11 månader (inklusive 3 gånger före och efter stimulering)
|
Det primära resultatmåttet kommer att fokusera på att bedöma emotionell kontroll (EC) genom en underskala av BRIEF-A (Behavior Inventory Related to Executive Functions - Adult version).
|
Varannan vecka i 11 månader (inklusive 3 gånger före och efter stimulering)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Utvärdering av beteendemässiga manifestationer av verkställande funktion
Tidsram: 4 gånger (vid 0, 3, 6 och 9 månader)
|
BRIEF-A (Beteendeinventering relaterat till verkställande funktioner - vuxenversion)
|
4 gånger (vid 0, 3, 6 och 9 månader)
|
|
Utvärdering av verkställande funktioner
Tidsram: 4 gånger (vid 0, 3, 6 och 9 månader)
|
Beteendeinhibering kommer att bedömas med hjälp av en datoriserad Go/NoGo-uppgift och kognitiv flexibilitet med en datoriserad frivillig alterneringsuppgift.
Planeringsförmåga kommer att bedömas med hjälp av BADS Zoo Test (Behavioral Assessment of Dysexecutive Syndrome - BADS).
Slutligen kommer förmågan att uppdatera information att bedömas med hjälp av en anpassad datoriserad N-2-Back-uppgift.
|
4 gånger (vid 0, 3, 6 och 9 månader)
|
|
Utvärdering av hyperfagi
Tidsram: 4 gånger (vid 0, 3, 6 och 9 månader)
|
Hyperfagi kommer att bedömas med hjälp av en skala härledd från Dykens Hyperphagia Questionnaire: HQ-CT (Hyperphagia Questionnaire for Use in Prader-Willi Syndrome Clinical Trials)
|
4 gånger (vid 0, 3, 6 och 9 månader)
|
|
Utvärdering av depression
Tidsram: 4 gånger (vid 0, 3, 6 och 9 månader)
|
Depression kommer att bedömas med hjälp av självrapporteringsfrågeformuläret för depression (Beck Depression Inventory - BDI-II)
|
4 gånger (vid 0, 3, 6 och 9 månader)
|
|
Utvärdering av livskvalitet
Tidsram: 4 gånger (vid 0, 3, 6 och 9 månader)
|
Vi kommer att bedöma livskvaliteten för deltagare med PWS med hjälp av WHOQOL-BREF frågeformuläret (World Health Organization Quality of Life-BREF)
|
4 gånger (vid 0, 3, 6 och 9 månader)
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Virginie Postal, PhD, University of Bordeaux
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Beräknad)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Imprinting störningar
- Neurologiska manifestationer
- Sjukdomar i nervsystemet
- Patologiska processer
- Näringsstörningar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Övernäring
- Sjukdom
- Neurobehavioral manifestationer
- Medfödda abnormiteter
- Avvikelser, flera
- Övervikt
- Intellektuell funktionsnedsättning
- Fetma
- Kromosomstörningar
- Syndrom
- Prader-Willis syndrom
Andra studie-ID-nummer
- 2023-A00915-40
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .