Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Jämförelse av veckovis Somatrogon med daglig Genotropin hos barn födda små för gestationsålder eller med idiopatisk kortvuxenhet. (MISSION)

29 april 2026 uppdaterad av: Rabin Medical Center

Multicentrisk interventionsstudie: Somatrogons inverkan på utfall hos naiva barn med låg födelsevikt för gestationell ålder eller idiopatisk kortväxthet jämfört med daglig tillväxthormonbehandling

Denna studie är en randomiserad, öppen, aktivt kontrollerad, parallellgruppsstudie som jämför effektiviteten och säkerheten hos en gång i veckan Somatrogon med daglig tillväxthormon (Genotropin) hos prepubertala barn med kortväxthet som antingen är födda små för gestationsålder (SGA) eller med idiopatisk kortväxthet (ISS). Den planerade studielängden är 12 månader med en screeningsperiod på upp till 30 dagar. Studien kommer att bestå av två grupper: 140 barn med SGA som är naiva för GH-behandling kommer att randomiseras 1:1 för att få antingen Somatrogon eller Genotropin i 12 månader. En andra grupp kommer att inkludera 114 barn med ISS som är naiva för GH-behandling och som kommer att randomiseras 1:1 för att få antingen Somatrogon eller Genotropin i 12 månader.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

254

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Frankrike
      • Angers, Frankrike
        • Har inte rekryterat ännu
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • Kontakt:
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike
      • Lyon, Frankrike
      • Marseille, Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hopital Necker - Enfants Malades
        • Kontakt:
      • Paris, Frankrike
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of California Los Angeles (UCLA) - Mattel Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Förenta staterna, 3433325
        • Har inte rekryterat ännu
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 19803
        • Har inte rekryterat ännu
        • Nemours Children's Clinic - Jacksonville
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
        • Har inte rekryterat ännu
        • Children's Minnesota - Minneapolis
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
      • Morristown, New Jersey, Förenta staterna, 07901
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
        • Har inte rekryterat ännu
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School - The Child Heath Institute of New Jersey
        • Kontakt:
    • New York
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 13210
        • Har inte rekryterat ännu
        • The State University of New York (SUNY) School of Medicine and Biomedical Sciences
        • Kontakt:
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
        • Kontakt:
          • Emily Briedbart
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
        • Har inte rekryterat ännu
        • Dell Children'S Medical Group
        • Kontakt:
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
  • Indien
      • Maheshra, Indien
      • Navi Mumbai, Indien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Apollo Hospitals Enterprise Limited
        • Kontakt:
      • New Delhi, Indien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Sir Ganga Ram Hospital
        • Kontakt:
      • New Delhi, Indien
        • Har inte rekryterat ännu
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • Kontakt:
  • Israel
      • Bear Sheva, Israel
        • Har inte rekryterat ännu
        • Soroka Hospital
        • Kontakt:
      • Ramat Gan, Israel
      • Rishon LeZiyyon, Israel
        • Har inte rekryterat ännu
        • Assaf Harofe Medical Center
        • Kontakt:
      • Tel Aviv, Israel
        • Har inte rekryterat ännu
        • Dana-Duek children's hospital
        • Kontakt:
    • Israe
      • Jerusalem, Israe, Israel, 9103102
        • Har inte rekryterat ännu
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Kontakt:
    • Israel
      • Petah Tikva, Israel, Israel, 4920235
        • Rekrytering
        • Schneider Children Medical Center- the institute of Endocrinology and Diabetes
        • Kontakt:
  • Japan
      • Izumi-Shi, Japan
        • Har inte rekryterat ännu
        • Osaka Women's and Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Nara, Japan
        • Har inte rekryterat ännu
        • Nara Prefecture General Medical Center
        • Kontakt:
      • Osaka, Japan
      • Setagaya-Ku, Japan
        • Har inte rekryterat ännu
        • National Center for Child Health and Development
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Diagnos av SGA eller ISS. SGA, definierat som född med födelsevikt och/eller längd <-2 SDS under medelvärdet för graviditetsålder. ISS, definierat som längd < -2 SDS för ålder och kön utan tecken på GHD
  2. Kvinnor i åldern ≥3 år och <9 år. Män i åldern ≥3 år och <11 år
  3. Förpubertal - Tannerstadium 1 för bröst och testiklar.
  4. En benålder som inte överstiger kronologisk ålder registrerad under de senaste 8 veckorna.
  5. Nuvarande längd < -2 SDS för ålder och kön.
  6. Deltagare som använder hormonell substitutionsterapi måste ha en optimerad och stabil behandlingsregim (hormonnivåer inom normala intervall vid screening) i minst tre månader före screening
  7. Deltagare som är villiga och kapabla att följa alla schemalagda besök, behandlingsplan, laboratorieprov och andra studieprocedurer.

Exklusionskriterier:

  1. Historik av cancer, strålbehandling eller cellgiftsbehandling.
  2. Historik av GHD.
  3. Barn som är små på grund av undernäring, definierat som Z-poäng för vikt för längd och/eller BMI under -2 för ålder, enligt nationella standarder.
  4. Historik av HIV-positiv, förvärvat immunbristsyndrom (AIDS), hepatit B, hepatit C eller tuberkulos.
  5. Mikrocefali (huvudomfång < -2 SDS)
  6. Någon kronisk sjukdom eller diagnos som sannolikt påverkar tillväxten, inklusive men inte begränsat till gastrointestinala störningar, celiaki, obehandlad sköldkörtelsjukdom, diabetes mellitus och metaboliska störningar.
  7. Kända eller misstänkta skelettdysplasier
  8. Kända eller misstänkta kromosomavvikelser
  9. IGF-1 >2 SDS
  10. Någon störning eller tillstånd som, enligt utredarens bedömning, kan äventyra deltagarens säkerhet eller följsamhet till protokollet
  11. Tidig exponering för tillväxtfrämjande terapi
  12. Nuvarande användning av någon förbjuden samtidig medicinering: Någon rhGH eller tillväxtfrämjande terapi, Någon terapi som påverkar aptit eller vikt, Psykiatrisk medicinering associerad med viktförändringar och/eller diabetes, exklusive mediciner för ADHD, Någon androgen eller östrogenterapi inklusive receptfria kosttillskott, Systemiska kortikosteroider (inhalerade eller orala) som överskrider doserna: Inhalerade: > 400 μg/dag av inhaleart budesonid eller ekvivalent. Orala: > 8 mg/m²/dag av oral hydrokortison eller ekvivalent.
  13. Tidig administrering av ett undersökningsläkemedel inom 90 dagar.
  14. Fastande blodsocker >126 mg/dL
  15. Nedsatt njurfunktion
  16. Leverdysfunktion.
  17. Graviditet
  18. Känd överkänslighet mot komponenterna i studiebehandlingen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Somatrogon
Somatrogon administreras subkutant (s.c.) en gång i veckan med hjälp av en förbrukningsfylldpenna för flerdosbruk avsedd för engångsanvändning per patient och avsedd för subkutan självinjektion.
Läkemedel: Somatrogon
En gång i veckan Tillväxthormon
Andra namn:
  • NGENLA 60mg SSOL 1x1,2mL PFP US
Aktiv komparator: Genotropin
Genotropin kommer att administreras subkutant (s.c) dagligen med hjälp av Genotropin Pen tillväxthormonadministreringsenheter eller Genotropin tvåkammarkartuscher (kommer att tillhandahållas i sin primära kommersiella förpackning)
Läkemedel: Genotropin
Dagligt Tillväxthormon
Andra namn:
  • Genotropin PEN 12 1x U2 US

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Årlig Längdtillväxthastighet
Tidsram: • Årsvis HV efter 12 månaders behandling
Årlig längdhastighet i cm. Årlig längdhastighet vid 12 månader baseras på skillnaden mellan längderna vid 12 månader och baslinjen.
• Årsvis HV efter 12 månaders behandling

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Insulin-like Growth Factor-1 (IGF-1) Standard Deviation Score (SDS)
Tidsram: Baslinje och vid 12 månader
Via central labbanalys
Baslinje och vid 12 månader
längd SDS
Tidsram: 3, 6, 9 och 12 månader
Förändringar i längd Standardavvikelsepoäng (SDS)
3, 6, 9 och 12 månader
Benmognad
Tidsram: vid screening och efter 12 månader
Årlig förändring i benåldersmätningar enligt Gruelich-Pyle-metoden
vid screening och efter 12 månader
Insulinlik tillväxtfaktor-1 (IGF-1)
Tidsram: Screening och efter 3, 6, 9 och 12 månader
Via central laboratorieanalys
Screening och efter 3, 6, 9 och 12 månader
förändring i hälsorelaterad livskvalitet
Tidsram: baseline och efter 12 månader
Utvärderad med QoLISSY-frågeformulär
baseline och efter 12 månader
Höjdacceleration över tid
Tidsram: HV över 3, 6 och 9 månader
HV över 3, 6 och 9 månader

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
IGFBP-3
Tidsram: Vid baslinjen och efter 12 månader
Via centralt labb
Vid baslinjen och efter 12 månader
Frekvensen av onormala laboratorieresultat i Somatrogon-armen
Tidsram: Vid screening, baslinje och efter 1, 3, 6, 9 och 12 månader
Vid screening, baslinje och efter 1, 3, 6, 9 och 12 månader
SAE i Somatrogon-armen
Tidsram: Vid screening, baslinje och efter 1, 3, 6, 9 och 12 månader
Vid screening, baslinje och efter 1, 3, 6, 9 och 12 månader
Biverkningar i Somatrogon-armen
Tidsram: Vid screening, baseline och efter 1, 3, 6, 9 och 12 månader
Vid screening, baseline och efter 1, 3, 6, 9 och 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Rabin Medical Center

Samarbetspartners

Pfizer

Utredare

  • Studierektor: Moshe Phillip, Professor, Schneider Children's Medical Center

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 februari 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 januari 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 november 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 november 2025

Första postat (Faktisk)

10 november 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 april 2026

Senast verifierad

1 februari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 0081-24-RMC

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Vi skulle endast dela patientdata med tillsynsmyndigheter som kräver informationen.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera