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Comparaison du somatrogon hebdomadaire au Genotropin quotidien chez les enfants nés petits pour l'âge gestationnel ou avec une petite taille idiopathique. (MISSION)

29 avril 2026 mis à jour par: Rabin Medical Center

Étude interventionnelle multicentrique : Impact du somatrogon sur les résultats chez les patients pédiatriques naïfs petits pour l'âge gestationnel ou avec retard de croissance idiopathique comparé à l'hormone de croissance quotidienne

Cette étude est une étude randomisée, ouverte, contrôlée active, à groupes parallèles comparant l'efficacité et l'innocuité du Somatrogon administré une fois par semaine à l'hormone de croissance quotidienne (Genotropin) chez des enfants prépubères présentant une petite taille, soit nés petits pour l'âge gestationnel (SGA) soit avec une petite taille idiopathique (ISS). La durée prévue de l'étude est de 12 mois avec une période de dépistage allant jusqu'à 30 jours. L'étude comprendra deux groupes : 140 enfants atteints de SGA qui sont naïfs au traitement par GH seront randomisés 1:1 pour recevoir soit du Somatrogon soit du Genotropin pendant 12 mois. Un deuxième groupe inclura 114 enfants atteints d'ISS qui sont naïfs au traitement par GH et qui seront randomisés 1:1 pour recevoir soit du Somatrogon soit du Genotropin pendant 12 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

254

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • France
      • Angers, France
        • Pas encore de recrutement
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • Contact:
      • Le Kremlin-Bicêtre, France
      • Lyon, France
        • Pas encore de recrutement
        • CHU de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant
        • Contact:
      • Marseille, France
      • Paris, France
        • Pas encore de recrutement
        • Hopital Necker - Enfants Malades
        • Contact:
      • Paris, France
  • Inde
      • Maheshra, Inde
      • Navi Mumbai, Inde
        • Pas encore de recrutement
        • Apollo Hospitals Enterprise Limited
        • Contact:
      • New Delhi, Inde
        • Pas encore de recrutement
        • Sir Ganga Ram Hospital
        • Contact:
      • New Delhi, Inde
        • Pas encore de recrutement
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • Contact:
  • Israël
      • Bear Sheva, Israël
        • Pas encore de recrutement
        • Soroka Hospital
        • Contact:
      • Ramat Gan, Israël
      • Rishon LeZiyyon, Israël
        • Pas encore de recrutement
        • Assaf Harofe Medical Center
        • Contact:
      • Tel Aviv, Israël
        • Pas encore de recrutement
        • Dana-Duek children's hospital
        • Contact:
    • Israe
      • Jerusalem, Israe, Israël, 9103102
        • Pas encore de recrutement
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Contact:
    • Israel
      • Petah Tikva, Israel, Israël, 4920235
        • Recrutement
        • Schneider Children Medical Center- the institute of Endocrinology and Diabetes
        • Contact:
  • Japon
      • Izumi-Shi, Japon
        • Pas encore de recrutement
        • Osaka Women's and Children's Hospital
        • Contact:
      • Nara, Japon
        • Pas encore de recrutement
        • Nara Prefecture General Medical Center
        • Contact:
      • Osaka, Japon
      • Setagaya-Ku, Japon
        • Pas encore de recrutement
        • National Center for Child Health and Development
        • Contact:
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Pas encore de recrutement
        • University of California Los Angeles (UCLA) - Mattel Children's Hospital
        • Contact:
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, États-Unis, 3433325
        • Pas encore de recrutement
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
        • Contact:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 19803
        • Pas encore de recrutement
        • Nemours Children's Clinic - Jacksonville
        • Contact:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
        • Pas encore de recrutement
        • Children's Minnesota - Minneapolis
        • Contact:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
      • Morristown, New Jersey, États-Unis, 07901
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
        • Pas encore de recrutement
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School - The Child Heath Institute of New Jersey
        • Contact:
    • New York
      • Buffalo, New York, États-Unis, 13210
        • Pas encore de recrutement
        • The State University of New York (SUNY) School of Medicine and Biomedical Sciences
        • Contact:
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • Pas encore de recrutement
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
        • Contact:
          • Emily Briedbart
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78723
        • Pas encore de recrutement
        • Dell Children's Medical Group
        • Contact:
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  1. Diagnostic de RCIU ou ISS.
    RCIU, défini comme étant né avec un poids de naissance et/ou une longueur < -2 DS en dessous de la moyenne pour l'âge gestationnel.
    ISS, défini comme une taille < -2 DS pour l'âge et le sexe sans preuve de DGHD
  2. Femmes âgées de ≥3 ans et <9 ans.
    Hommes âgés de ≥3 ans et <11 ans
  3. Pré-pubère - Stade de Tanner 1 pour les seins et les testicules.
  4. Un âge osseux ne dépassant pas l'âge chronologique enregistré au cours des 8 semaines précédentes.
  5. Taille actuelle < -2 DS pour l'âge et le sexe.
  6. Les participants utilisant un traitement hormonal substitutif doivent être sous un régime de traitement optimisé et stable (niveaux hormonaux dans les plages normales lors du dépistage) depuis au moins trois mois avant le dépistage
  7. Participants disposés et capables de respecter toutes les visites programmées, le plan de traitement, les tests de laboratoire et autres procédures de l'étude.

Critères d'exclusion :

  1. Antécédents de cancer, de radiothérapie ou de chimiothérapie.
  2. Antécédents de DGHD.
  3. Enfants de petite taille dus à la malnutrition, définie par un score Z du poids pour la taille et/ou IMC inférieur à -2 pour l'âge, selon les normes nationales.
  4. Antécédents de séropositivité VIH, de syndrome d'immunodéficience acquise (SIDA), d'hépatite B, d'hépatite C ou de tuberculose.
  5. Microcéphalie (circonférence crânienne < -2 DS)
  6. Toute maladie chronique ou diagnostic susceptible d'affecter la croissance, y compris mais sans s'y limiter les troubles gastro-intestinaux, la maladie cœliaque, les maladies thyroïdiennes non traitées, le diabète sucré et les troubles métaboliques.
  7. Dysplasies squelettiques connues ou suspectées
  8. Anomalies chromosomiques connues ou suspectées
  9. IGF-1 > 2 DS
  10. Tout trouble ou état qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre la sécurité du participant ou la conformité au protocole
  11. Exposition antérieure à un traitement favorisant la croissance
  12. Utilisation actuelle de tout médicament concomitant interdit : Toute rhGH ou thérapie favorisant la croissance, Toute thérapie affectant l'appétit ou le poids, Médicaments psychiatriques associés à des changements de poids et/ou au diabète, à l'exclusion des médicaments utilisés pour traiter le TDAH, Toute thérapie aux androgènes ou œstrogènes incluant les suppléments en vente libre, Corticostéroïdes systémiques (inhalés ou oraux) dépassant les doses : Inhalés : > 400 μg/jour de budésonide inhalé ou équivalent.
    Oral : > 8 mg/m²/jour d'hydrocortisone orale ou équivalent.
  13. Administration antérieure d'un médicament expérimental dans les 90 jours.
  14. Glycémie à jeun > 126 mg/dL
  15. Insuffisance rénale
  16. Dysfonctionnement hépatique.
  17. Grossesse
  18. Hypersensibilité connue aux composants de l'intervention de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Somatrogon
Le somatrogon sera administré par voie sous-cutanée (s.c.) une fois par semaine à l'aide d'un stylo prérempli jetable multidose destiné à une utilisation par un seul patient pour l'auto-injection sous-cutanée.
Médicament: Somatrogon
Hormone de croissance une fois par semaine
Autres noms:
  • NGENLA 60 mg SSOL 1x1,2 mL PFP US
Comparateur actif: Genotropin
Genotropin sera administré par voie sous-cutanée (s.c.) quotidiennement à l'aide des dispositifs d'administration d'hormone de croissance Genotropin Pen ou des cartouches à deux chambres Genotropin (seront fournis dans leur emballage commercial primaire)
Médicament: Genotropin
Hormone de croissance quotidienne
Autres noms:
  • Genotropin PEN 12 1x U2 US

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Vitesse de Croissance Annuelle
Délai: • HV annualisé après 12 mois de traitement
Vitesse annuelle de croissance en cm. La vitesse annuelle de croissance à 12 mois est basée sur la différence entre les tailles à 12 mois et au départ.
• HV annualisé après 12 mois de traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score d'écart type (SDS) du facteur de croissance analogue à l'insuline (IGF-1)
Délai: Au départ et à 12 mois
Via l'analyse du laboratoire central
Au départ et à 12 mois
score de déviation standard de la taille
Délai: 3, 6, 9 et 12 mois
Changements du score d'écart-type (SDS) de la taille
3, 6, 9 et 12 mois
Maturation osseuse
Délai: au dépistage et après 12 mois
Changement annuel des mesures de l'âge osseux selon la méthode de Gruelich-Pyle
au dépistage et après 12 mois
Facteur de Croissance Insulinomimétique-1 (IGF-1)
Délai: Dépistage et après 3, 6, 9 et 12 mois
Par analyse en laboratoire central
Dépistage et après 3, 6, 9 et 12 mois
changement de la qualité de vie liée à la santé
Délai: ligne de base et après 12 mois
Évalué par le questionnaire QoLISSY
ligne de base et après 12 mois
Vitesse de croissance au fil du temps
Délai: HV sur 3, 6 et 9 mois
HV sur 3, 6 et 9 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
IGFBP-3
Délai: Au départ et après 12 mois
Via laboratoire central
Au départ et après 12 mois
Fréquence des résultats de laboratoire anormaux dans le bras Somatrogon
Délai: Au moment du dépistage, de la référence et après 1, 3, 6, 9 et 12 mois
Au moment du dépistage, de la référence et après 1, 3, 6, 9 et 12 mois
SAE dans le bras Somatrogon
Délai: Lors du dépistage, au départ et après 1, 3, 6, 9 et 12 mois
Lors du dépistage, au départ et après 1, 3, 6, 9 et 12 mois
Effets indésirables dans le bras Somatrogon
Délai: Au dépistage, au départ et après 1, 3, 6, 9 et 12 mois
Au dépistage, au départ et après 1, 3, 6, 9 et 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Rabin Medical Center

Collaborateurs

Pfizer

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Moshe Phillip, Professor, Schneider Children's Medical Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 février 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 janvier 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 novembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 novembre 2025

Première publication (Réel)

10 novembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 avril 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 0081-24-RMC

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Nous ne partagerions les données des patients qu'avec les agences de réglementation qui exigent ces informations.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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