Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sammenligning af ugentlig Somatrogon med daglig Genotropin hos børn født lille for gestationsalderen eller med idiopatisk kortvækst. (MISSION)

29. april 2026 opdateret af: Rabin Medical Center

Multicenter Interventionsstudie: Somatrogons indvirkning på resultater hos naive børn, der er små for gestationsalderen eller med idiopatisk lav vækst, sammenlignet med daglig væksthormonbehandling

Denne undersøgelse er en randomiseret, åben-label, aktivt kontrolleret, parallelt gruppestudie, der sammenligner effektiviteten og sikkerheden af en gang ugentligt Somatrogon med daglig væksthormon (Genotropin) hos prepubertale børn med lav vækst, der enten er født lille for gestationsalderen (SGA) eller har idiopatisk lav vækst (ISS). Den planlagte undersøgelsesvarighed er 12 måneder med en screeningsperiode på op til 30 dage. Undersøgelsen vil bestå af to grupper: 140 børn med SGA, der er naive over for GH-behandling, vil blive randomiseret 1:1 til at modtage enten Somatrogon eller Genotropin i 12 måneder. En anden gruppe vil inkludere 114 børn med ISS, der er naive over for GH-behandling, som vil blive randomiseret 1:1 til at modtage enten Somatrogon eller Genotropin i 12 måneder.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

254

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of California Los Angeles (UCLA) - Mattel Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forenede Stater, 3433325
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 19803
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Nemours Children's Clinic - Jacksonville
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Children's Minnesota - Minneapolis
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07901
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School - The Child Heath Institute of New Jersey
        • Kontakt:
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 13210
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The State University of New York (SUNY) School of Medicine and Biomedical Sciences
        • Kontakt:
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
        • Kontakt:
          • Emily Briedbart
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Dell Children's Medical Group
        • Kontakt:
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • Kontakt:
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig
      • Lyon, Frankrig
      • Marseille, Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
        • Kontakt:
      • Paris, Frankrig
  • Indien
      • Maheshra, Indien
      • Navi Mumbai, Indien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Apollo Hospitals Enterprise Limited
        • Kontakt:
      • New Delhi, Indien
      • New Delhi, Indien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • Kontakt:
  • Israel
      • Bear Sheva, Israel
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Soroka Hospital
        • Kontakt:
      • Ramat Gan, Israel
      • Rishon LeZiyyon, Israel
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Assaf Harofe Medical Center
        • Kontakt:
      • Tel Aviv, Israel
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Dana-Duek children's hospital
        • Kontakt:
    • Israe
      • Jerusalem, Israe, Israel, 9103102
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Kontakt:
    • Israel
      • Petah Tikva, Israel, Israel, 4920235
        • Rekruttering
        • Schneider Children Medical Center- the institute of Endocrinology and Diabetes
        • Kontakt:
  • Japan
      • Izumi-Shi, Japan
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Osaka Women's and Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Nara, Japan
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Nara Prefecture General Medical Center
        • Kontakt:
      • Osaka, Japan
      • Setagaya-Ku, Japan
        • Ikke rekrutterer endnu
        • National Center for Child Health and Development
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af SGA eller ISS.
    SGA, defineret som født med fødselsvægt og/eller længde <-2 SDS under gennemsnittet for gestationsalderen.
    ISS, defineret som højde < -2 SDS for alder og køn uden tegn på GHD
  2. Piger i alderen ≥3 år og <9 år.
    Drenge i alderen ≥3 år og <11 år
  3. Præpubertær - Tanner stadium 1 for bryster og testikler.
  4. En knoglealder på ikke mere end kronologisk alder registreret inden for de foregående 8 uger.
  5. Nuværende højde < -2 SDS for alder og køn.
  6. Deltagere, der bruger hormonel erstatningsterapi, skal være på en optimeret og stabil behandlingsregime (hormonniveauer inden for normale intervaller ved screening) i mindst tre måneder før screening
  7. Deltagere, der er villige og i stand til at overholde alle planlagte besøg, behandlingsplan, laboratorieprøver og andre undersøgelsesprocedurer.

Eksklusionskriterier:

  1. Historie med kræft, stråleterapi eller kemoterapi.
  2. Historie med GHD.
  3. Børn, der er små på grund af underernæring, defineret som en Z-score for vægt for højde og/eller BMI under -2 for alder, ifølge nationale standarder.
  4. Historie med HIV-positiv, erhvervet immundefekt-syndrom (AIDS), hepatitis B, hepatitis C eller tuberkulose.
  5. Mikrocefali (hovedomkreds < -2 SDS)
  6. Enhver kronisk sygdom eller diagnose, der sandsynligvis vil påvirke væksten, herunder men ikke begrænset til mave-tarm-lidelse, cøliaki, ubehandlet thyroideasygdom, diabetes mellitus og metabolske lidelser.
  7. Kendte eller mistænkte skeletdysplasier
  8. Kendte eller mistænkte kromosomale abnormaliteter
  9. IGF-1 >2 SDS
  10. Enhver lidelse eller tilstand, som efter forskerens skøn kan bringe deltagerens sikkerhed eller overholdelse af protokollen i fare
  11. Tidligere eksponering for vækstfremmende terapi
  12. Nuværende brug af enhver forbudt lægemiddelbehandling: Enhver rhGH eller vækstfremmende terapi, enhver terapi, der påvirker appetit eller vægt, psykiatriske lægemidler forbundet med vægtændringer og/eller diabetes, undtagen lægemidler brugt til behandling af ADHD, enhver androgen eller østrogenterapi inklusive håndkøbstilskud, Systemiske kortikosteroider (inhaleret eller oral) overstige dosis: Inhaleret: > 400 μg/dag af inhaleret budesonid eller tilsvarende.
    Oral: > 8 mg/m2/dag af oral hydrocortison eller tilsvarende.
  13. Tidligere administration af et undersøgelseslægemiddel inden for 90 dage.
  14. Fastende blodglukose >126 mg/dL
  15. Nedsat nyrefunktion
  16. Leverdysfunktion.
  17. Graviditet
  18. Kendt overfølsomhed over for komponenterne i undersøgelsesinterventionen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Somatrogon
Somatrogon administreres subkutant (s.c) en gang om ugen ved hjælp af en engangs-prefyldt pen til flere doser til én patients brug, beregnet til subkutan selvindsprøjtning.
Medicin: Somatrogon
En gang om ugen væksthormon
Andre navne:
  • NGENLA 60mg SSOL 1x1,2mL PFP US
Aktiv komparator: Genotropin
Genotropin vil blive administreret subkutant (s.c.) dagligt ved hjælp af Genotropin Pen væksthormonafgivelsesenheder eller Genotropin tokammersprøjter (vil blive leveret i deres primære kommercielle emballage)
Medicin: Genotropin
Daglig Væksthormon
Andre navne:
  • Genotropin PEN 12 1x U2 USA

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig højdevækst
Tidsramme: • Årlig HV efter 12 måneders behandling
Årlig Højdevækst i cm. Årlig Højdevækst ved 12 måneder er baseret på forskellen mellem højderne ved 12 måneder og baseline.
• Årlig HV efter 12 måneders behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Insulin-lignende vækstfaktor-1 (IGF-1) Standard Deviation Score (SDS)
Tidsramme: Baseline og ved 12 måneder
Via central laboratorieanalyse
Baseline og ved 12 måneder
højde SDS
Tidsramme: 3, 6, 9 og 12 måneder
Ændringer i højde Standard Afvigelses Score (SDS)
3, 6, 9 og 12 måneder
Knoglemodning
Tidsramme: ved screening og efter 12 måneder
Årlig ændring i knoglealder målinger ifølge Gruelich-Pyle metoden
ved screening og efter 12 måneder
Insulin-lignende vækstfaktor-1 (IGF-1)
Tidsramme: Screening og efter 3, 6, 9 og 12 måneder
Via central laboratorieanalyse
Screening og efter 3, 6, 9 og 12 måneder
ændring i sundhedsrelateret livskvalitet
Tidsramme: baseline og efter 12 måneder
Vurderet ved QoLISSY-spørgeskema
baseline og efter 12 måneder
Højdevækst over tid
Tidsramme: HV over 3, 6 og 9 måneder
HV over 3, 6 og 9 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
IGFBP-3
Tidsramme: Ved baseline og efter 12 måneder
Via centralt laboratorium
Ved baseline og efter 12 måneder
Hyppigheden af unormale laboratorieresultater i Somatrogon-armen
Tidsramme: Ved screening, basis og efter 1, 3, 6, 9 og 12 måneder
Ved screening, basis og efter 1, 3, 6, 9 og 12 måneder
SAE'er i Somatrogon-armen
Tidsramme: Ved screening, baseline og efter 1, 3, 6, 9 og 12 måneder
Ved screening, baseline og efter 1, 3, 6, 9 og 12 måneder
Bivirkninger i Somatrogon-armen
Tidsramme: Ved screening, baseline og efter 1, 3, 6, 9 og 12 måneder
Ved screening, baseline og efter 1, 3, 6, 9 og 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Rabin Medical Center

Samarbejdspartnere

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Moshe Phillip, Professor, Schneider Children's Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. februar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. januar 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. november 2025

Først opslået (Faktiske)

10. november 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. april 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 0081-24-RMC

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Vi ville kun dele patientdata med reguleringsmyndigheder, der kræver oplysningerne.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med SGA

Kliniske forsøg med Somatrogon

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bangladesh

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner