Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Heti Somatrogon és napi Genotropin összehasonlítása kis terhességi korúként született vagy idiopátiás alacsony termetű gyermekeknél. (MISSION)

2026. április 29. frissítette: Rabin Medical Center

Multicentrikus intervenciós vizsgálat: A szomatrogon hatása a kezelésben naiv, kis testsúlyú terhességi korú vagy idiopathiás rövid növekedésű gyermekbetegek eredményeire a napi növekedési hormonhoz képest

Ez a vizsgálat egy randomizált, nyílt címkéjű, aktív kontrollált, párhuzamos csoportos vizsgálat, amely összehasonlítja a hetente egyszer adott Somatrogon és a napi növekedési hormon (Genotropin) hatékonyságát és biztonságosságát serdülőkor előtti, vagy terhességi korukhoz képest kis mérettel (SGA) született, vagy idiopáthus alacsony termetű (ISS) gyermekekben. A tervezett vizsgálati időtartam 12 hónap, legfeljebb 30 napos szűrőidőszakkal. A vizsgálat két csoportból fog állni: 140 SGA-s gyermek, akik korábban nem kaptak GH-kezelést, 1:1 arányban randomizálva kapják a Somatrogont vagy a Genotropint 12 hónapig. Egy második csoportba 114 ISS-s gyermek tartozik, akik korábban nem kaptak GH-kezelést, és 1:1 arányban randomizálva kapják a Somatrogont vagy a Genotropint 12 hónapig.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

254

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Még nincs toborzás
        • University of California Los Angeles (UCLA) - Mattel Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Egyesült Államok, 3433325
        • Még nincs toborzás
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
        • Kapcsolatba lépni:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 19803
        • Még nincs toborzás
        • Nemours Children's Clinic - Jacksonville
        • Kapcsolatba lépni:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
        • Még nincs toborzás
        • Children's Minnesota - Minneapolis
        • Kapcsolatba lépni:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
        • Még nincs toborzás
        • Hackensack University Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
      • Morristown, New Jersey, Egyesült Államok, 07901
      • New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08901
        • Még nincs toborzás
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School - The Child Heath Institute of New Jersey
        • Kapcsolatba lépni:
    • New York
      • Buffalo, New York, Egyesült Államok, 13210
        • Még nincs toborzás
        • The State University of New York (SUNY) School of Medicine and Biomedical Sciences
        • Kapcsolatba lépni:
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • Még nincs toborzás
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
        • Kapcsolatba lépni:
          • Emily Briedbart
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
        • Még nincs toborzás
        • Dell Children'S Medical Group
        • Kapcsolatba lépni:
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84112
  • Franciaország
      • Angers, Franciaország
        • Még nincs toborzás
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • Kapcsolatba lépni:
      • Le Kremlin-Bicêtre, Franciaország
      • Lyon, Franciaország
        • Még nincs toborzás
        • CHU de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
        • Kapcsolatba lépni:
      • Marseille, Franciaország
      • Paris, Franciaország
        • Még nincs toborzás
        • Hopital Necker - Enfants Malades
        • Kapcsolatba lépni:
      • Paris, Franciaország
  • India
      • Maheshra, India
      • Navi Mumbai, India
        • Még nincs toborzás
        • Apollo Hospitals Enterprise Limited
        • Kapcsolatba lépni:
      • New Delhi, India
        • Még nincs toborzás
        • Sir Ganga Ram Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
      • New Delhi, India
        • Még nincs toborzás
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • Kapcsolatba lépni:
  • Izrael
      • Bear Sheva, Izrael
        • Még nincs toborzás
        • Soroka Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
      • Ramat Gan, Izrael
      • Rishon LeZiyyon, Izrael
        • Még nincs toborzás
        • Assaf Harofe Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
      • Tel Aviv, Izrael
        • Még nincs toborzás
        • Dana-Duek children's hospital
        • Kapcsolatba lépni:
    • Israe
      • Jerusalem, Israe, Izrael, 9103102
        • Még nincs toborzás
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
    • Israel
      • Petah Tikva, Israel, Izrael, 4920235
        • Toborzás
        • Schneider Children Medical Center- the institute of Endocrinology and Diabetes
        • Kapcsolatba lépni:
  • Japán
      • Izumi-Shi, Japán
        • Még nincs toborzás
        • Osaka Women's and Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
      • Nara, Japán
        • Még nincs toborzás
        • Nara Prefecture General Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
      • Osaka, Japán
      • Setagaya-Ku, Japán
        • Még nincs toborzás
        • National Center for Child Health and Development
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

  1. SGA vagy ISS diagnózis. SGA, amely a születési testsúly és/vagy hosszúság átlagtól <-2 SDS alatti értékét jelenti a korrekciós korhoz viszonyítva. ISS, amely a korhoz és nemhez viszonyított magasság <-2 SDS értékét jelzi, a növekedési hormont hiány nélkül
  2. Nők életkora ≥3 év és <9 év. Férfiak életkora ≥3 év és <11 év
  3. Prepubertás - Tanner 1. stádiumú mell- és herfejlődés.
  4. Csontkor nem haladja meg a kronológiai kort, az előző 8 héten belül rögzítve.
  5. Jelenlegi magasság <-2 SDS a korhoz és nemhez viszonyítva.
  6. A hormonpótló terápiát alkalmazó résztvevőknek legalább három hónapja optimalizált és stabil kezelési rendszeren kell lenniük (a szűréskor a hormonszintjeik a normál tartományban vannak).
  7. A résztvevők hajlandóak és képesek betartani az összes ütemezett látogatást, a kezelési tervet, a laboratóriumi vizsgálatokat és egyéb tanulmányi eljárásokat.

Kizárási kritériumok:

  1. Rák, sugárkezelés vagy kemoterápia előzménye.
  2. Növekedési hormont hiány előzménye.
  3. Az éhezés miatt kis termetű gyermekek, akiknél a testsúly-magasság Z-pontszáma és/vagy BMI értéke <-2 a nemzeti szabványok szerint.
  4. HIV-pozitív, szerzett immunhiányos szindróma (AIDS), hepatitis B, hepatitis C vagy tuberkulózis előzménye.
  5. Mikrocefália (fejkerület <-2 SDS)
  6. Bármilyen krónikus betegség vagy diagnózis, amely valószínűleg befolyásolja a növekedést, ideértve de nem kizárólag a gasztrointesztinális rendellenességeket, cöliákiát, kezeletlen pajzsmirigybetegséget, cukorbetegséget és anyagcserezavart.
  7. Ismert vagy gyanús csontfejlődési rendellenességek
  8. Ismert vagy gyanús kromoszóma rendellenességek
  9. IGF-1 >2 SDS
  10. Bármilyen betegség vagy állapot, amely a vizsgálat vezetője véleménye szerint veszélyeztetheti a résztvevő biztonságát vagy a protokoll betartását
  11. Korábbi növekedésserkentő terápiás expozíció
  12. Jelenlegi tiltott egyidejű gyógyszeralkalmazás: Bármilyen rhGH vagy növekedésserkentő terápia, Bármilyen étvágyat vagy testsúlyt befolyásoló terápia, Súlyváltozással és/vagy cukorbetegséggel összefüggésbe hozható pszichiátriai gyógyszerek, kivéve az ADHD kezelésére használt gyógyszereket, Bármilyen androgén vagy ösztrogén terápia, beleértve a szabadon forgalmazható kiegészítőket, Rendszeres kortikoszteroidok (belélegzett vagy szájon át) meghaladva az adagokat: Belélegzett: > 400 μg/nap budesonid vagy megfelelője. Szájon át: > 8 mg/m2/nap hidrokortizon vagy megfelelője.
  13. Korábbi vizsgálati gyógyszer alkalmazása 90 napon belül.
  14. Éhomi vércukor >126 mg/dL
  15. Veseelégtelenség
  16. Működési májelégtelenség.
  17. Terhesség
  18. Ismert túlérzékenység a vizsgálati kezelés összetevőire

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Somatrogon
A szomatrogont egyszer hetente subcután (s.c.) kell beadni egy több adagot tartalmazó, eldobható, előre töltött tollal, amelyet egyetlen beteg SC önbeadására szánnak.
Drog: Szomatrogon
Heti egyszeri Növekedési Hormon
Más nevek:
  • NGENLA 60mg SSOL 1x1,2mL PFP US
Aktív összehasonlító: Genotropin
A Genotropin-t subcután (s.c.) módon alkalmazzák naponta Genotropin Pen növekedési hormont adagoló eszközökkel vagy Genotropin kétkamrás patronokkal (amelyek elsődleges kereskedelmi csomagolásukban lesznek szállítva)
Drog: Genotropin
Napi Növekedési Hormon
Más nevek:
  • Genotropin PEN 12 1x U2 US

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Éves Magassági Sebesség
Időkeret: • Éves HV a 12 hónapos kezelés után
Éves magassági sebesség cm-ben. Az éves magassági sebesség 12 hónapnál a 12 hónapos és a kiindulási magasságok közötti különbségen alapul.
• Éves HV a 12 hónapos kezelés után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Inzulinszerű növekedési faktor-1 (IGF-1) standard eltérési pontszám (SDS)
Időkeret: Kiindulási és 12 hónapos korban
Központi laboranalízissel
Kiindulási és 12 hónapos korban
magasság SDS
Időkeret: 3, 6, 9 és 12 hónap
Magasság Standard Deviatió Score (SDS) változásai
3, 6, 9 és 12 hónap
Csontérettség
Időkeret: szűréskor és 12 hónap után
Éves változás a csontkor mérésekben a Gruelich-Pyle módszer szerint
szűréskor és 12 hónap után
Inzulinszerű Növekedési Faktor-1 (IGF-1)
Időkeret: Szűrés, valamint 3, 6, 9 és 12 hónap után
Központi laboratóriumi elemzés alapján
Szűrés, valamint 3, 6, 9 és 12 hónap után
egészséggel összefüggő életminőség változása
Időkeret: alapvonal és 12 hónap után
A QoLISSY kérdőívvel értékelve
alapvonal és 12 hónap után
Magassági sebesség idővel
Időkeret: HV 3, 6 és 9 hónap alatt
HV 3, 6 és 9 hónap alatt

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
IGFBP-3
Időkeret: Alapvizsgálatkor és 12 hónap elteltével
Központi laboratóriumon keresztül
Alapvizsgálatkor és 12 hónap elteltével
A rendellenes laboreredmények gyakorisága a Somatrogon csoportban
Időkeret: A szűrésen, alapvonalon és 1, 3, 6, 9 és 12 hónap után
A szűrésen, alapvonalon és 1, 3, 6, 9 és 12 hónap után
A Somatrogon csoportban előforduló SÚLYOS ADVERZ ESEMÉNYEK
Időkeret: A szűréskor, a kiindulásnál és 1, 3, 6, 9 és 12 hónap után
A szűréskor, a kiindulásnál és 1, 3, 6, 9 és 12 hónap után
AEs a Szomatrogon csoportban
Időkeret: A szűréskor, alapvonalon és 1, 3, 6, 9 és 12 hónap után
A szűréskor, alapvonalon és 1, 3, 6, 9 és 12 hónap után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Rabin Medical Center

Együttműködők

Pfizer

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Moshe Phillip, Professor, Schneider Children's Medical Center

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. február 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. november 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. november 6.

Első közzététel (Tényleges)

2025. november 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. április 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. április 29.

Utolsó ellenőrzés

2026. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 0081-24-RMC

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

Csak azokkal a szabályozási hatóságokkal osztanánk meg a betegadatokat, amelyek megkövetelik ezt az információt.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel