Hypertermisk intravesikal kemoterapi (HIVEC) hos BCG-oreagerande högriskpatienter med icke-muskelinvasiv urinblåsecancer (HIVEC)

Detta är en interventionsstudie, prospektiv, encenter, enarms, öppen, fas II-studie som genomförs på patienter med högrisk icke-muskelinvasiv urothelialcancer i urinblåsan (NMIBC) som är BCG-oreagerande eller BCG-intoleranta enligt Europeiska urologiförbundets kriterier, och som antingen inte är berättigade till eller avstår från radikal cystektomi. Radikal cystektomi förblir standardbehandlingen i denna situation, men många patienter är olämpliga på grund av ålder eller komorbiditeter eller är ovilliga att genomgå en stor operation. Hypertermisk intravesikal kemoterapi (HIVEC) har framträtt som ett potentiellt alternativt alternativ för sjukdomskontroll hos dessa högriskpatienter. 

I denna studie administreras Mitomycin C 40 mg i 40 mL sterilt vatten intravesikalt med hjälp av det CE-märkta BRS Combat recirkulationssystemet, som håller lösningen vid en kontrollerad temperatur på cirka 43°C i 60 minuter. Behandlingsschemat innehåller en induktionsfas med 6 veckovis instilleringar följt av en underhållsfas med 9 månatliga instilleringar. Terapi kan avbrytas tidigare vid sjukdomsprogress eller oacceptabel toxicitet. Mitomycin C köps in av ASL Napoli 2 Nord som en del av rutinmässig vård, med kostnader som återbetalas av sponsorn, medan enheten och relaterade engångsmaterial tillhandahålls som lån för användning i studien. 

De samprimära ändpunkterna är: (1) toxicitet och säkerhet, inklusive typ, incidens, svårighetsgrad och tidpunkt för biverkningar graderade enligt NCI CTCAE v5.0 och PRO-CTCAE, och andelen patienter som avbryter behandling på grund av procedurrelaterad toxicitet; och (2) 12-månaders återfallsöverlevnad (12moRFS), definierad som tiden från första instillation till återfall eller progression (Ta, T1 eller CIS) eller död av alla orsaker, med skattningar som erhålls med Kaplan-Meier-metoden. Sekundära ändpunkter inkluderar andelen Ta-T1 icke-muskelinvasiva återfall, andelen muskelinvasiva återfall (≥T2), cancerspecifik överlevnad för urinblåsecancer, totalöverlevnad och livskvalitet bedömd med EORTC QLQ-NMIBC24-frågeformuläret vid förutbestämda tidpunkter under behandling och uppföljning. 

Cirka 50 patienter kommer att rekryteras mellan november 2025 och november 2026 på onkologi- och urologienheterna på "S. Maria delle Grazie"-sjukhuset i Pozzuoli (ASL Napoli 2 Nord). Data kommer att registreras i en elektronisk databas med användning av anonymiserade patientkoder. Statistiska analyser kommer att vara huvudsakligen beskrivande och explorativa, vilket återspeglar den monocentriska, icke-jämförande designen och pilotkaraktären hos studien, med målet att karakterisera säkerhetsprofilen för HIVEC och ge en preliminär uppskattning av 12-månaders återfallsöverlevnad och total sjukdomskontroll i denna population.