Chemioterapia Ipertermica Intravescicale (HIVEC) in Pazienti con NMIBC di Alto Grado Non Responsivi al BCG (HIVEC)

Questo è uno studio interventistico, prospettico, monocentrico, a braccio singolo, in aperto, di fase II, condotto in pazienti con carcinoma uroteliale non muscolo-invasivo di alto grado della vescica (NMIBC) che non rispondono al BCG o sono intolleranti al BCG secondo i criteri dell'Associazione Europea di Urologia, e che non sono eleggibili per la cistectomia radicale o la rifiutano. La cistectomia radicale rimane lo standard di cura in questo contesto, ma molti pazienti non sono idonei a causa dell'età o comorbilità o non sono disposti a sottoporsi a un intervento chirurgico maggiore. La chemioterapia intravescicale ipertermica (HIVEC) è emersa come potenziale opzione alternativa per il controllo della malattia in questi pazienti ad alto rischio. 

In questo studio, Mitomicina C 40 mg in 40 mL di acqua sterile viene somministrata per via intravescicale utilizzando il sistema di ricircolo BRS Combat con marchio CE, che mantiene la soluzione a una temperatura controllata di circa 43°C per 60 minuti. Il regime di trattamento include una fase di induzione di 6 instillazioni settimanali seguita da una fase di mantenimento di 9 instillazioni mensili. La terapia può essere interrotta prima in caso di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. La Mitomicina C viene acquistata dall'ASL Napoli 2 Nord come parte dell'assistenza di routine, con i costi rimborsati dallo sponsor, mentre il dispositivo e i materiali di consumo correlati vengono forniti in prestito per l'uso nello studio. 

Gli endpoint co-primari sono: (1) tossicità e sicurezza, incluso il tipo, l'incidenza, la gravità e la tempistica degli eventi avversi classificati secondo NCI CTCAE v5.0 e PRO-CTCAE, e la proporzione di pazienti che interrompono il trattamento a causa di tossicità correlata alla procedura; e (2) sopravvivenza libera da recidiva a 12 mesi (12moRFS), definita come il tempo dalla prima instillazione alla recidiva o progressione (Ta, T1 o CIS) o morte per qualsiasi causa, con stime ottenute utilizzando il metodo di Kaplan-Meier. Gli endpoint secondari includono il tasso di recidive non muscolo-invasive Ta-T1, la proporzione di recidive muscolo-invasive (≥T2), la sopravvivenza specifica per cancro alla vescica, la sopravvivenza globale e la qualità della vita valutata con il questionario EORTC QLQ-NMIBC24 in momenti prestabiliti durante il trattamento e il follow-up. 

Circa 50 pazienti saranno arruolati tra novembre 2025 e novembre 2026 presso le Unità di Oncologia e Urologia dell'Ospedale "S. Maria delle Grazie" di Pozzuoli (ASL Napoli 2 Nord). I dati verranno registrati in un database elettronico utilizzando codici paziente anonimi. Le analisi statistiche saranno principalmente descrittive ed esplorative, riflettendo la progettazione monocentrica, non comparativa e la natura pilota dello studio, con l'obiettivo di caratterizzare il profilo di sicurezza dell'HIVEC e fornire una stima preliminare della sopravvivenza libera da recidiva a 12 mesi e del controllo globale della malattia in questa popolazione.