Cirkulerande Activin-A och FSTL3 vid prekapillär pulmonell hypertension (ACTIBIO)

Under de senaste åren har stora framsteg gjorts i förståelsen av de cellulära och molekylära mekanismerna som ligger till grund för pulmonell arteriell hypertension (PAH), en viktig undergrupp av precapillär PH. Dessa upptäckter har lett till utvecklingen av nya terapeutiska strategier, inklusive läkemedel som riktar in sig på dysreglerade signalvägar i transforming growth factor beta (TGF-β) superfamiljen.

Parallellt med terapeutiska framsteg har riskstratifiering vid diagnos och under uppföljning blivit en hörnsten i PH-behandlingen. Validerade multidimensionella verktyg integrerar nu kliniska, tränings-, biomarkör-, avbildnings- och hemodynamiska parametrar för att uppskatta prognos, vägleda initial behandling och definiera terapeutiska mål för uppföljning. Men när nya terapeutiska mål uppstår och påverkar sjukdomsförloppet finns ett växande behov av nya biomarkörer för att förfina dessa verktyg, vilket gör dem mindre invasiva och mer exakta.

Utöver prognostiska markörer är identifiering av biomarkörer som förutsäger behandlingssvar avgörande för att röra sig mot precisionsmedicin inom PH. Sådana biomarkörer skulle hjälpa till att skräddarsy behandlingen efter individuella patientprofiler och optimera långsiktiga utfall.

Huvudmålet med denna studie är att analysera det prognostiska värdet av Activin-A och Follistatin-liknande 3 (FSTL3) i en stor kohort av patienter med precapillär pulmonell hypertension, inklusive pulmonell arteriell hypertension (PAH, grupp 1), PH associerad med lungsjukdom (grupp 3) och kronisk tromboembolisk PH (grupp 4).