En studie för att undersöka om oral arseniktrioxid är likvärdig med intravenös arseniktrioxid vad gäller farmakokinetik, säkerhet och effekt (LATITUDE/SDKARS-301) (LATITUDE)

LATITUDE: En fas 3, randomiserad, öppen, 3-kohort, 2-period, 2-sekvens, korsningsstudie för att utvärdera farmakokinetiken, säkerheten och effekten av oral arseniktrioxid jämfört med intravenös arseniktrioxid för konsolideringsterapi hos deltagare med nydiagnostiserad, icke-högrisk, akut promyelocytleukemi

Bakgrund:

SDK Therapeutics utvecklar en oral formulering av arseniktrioxid (ATO) för behandling av akut promyelocytleukemi (APL). Patienter med APL behandlas vanligtvis med arseniktrioxid (ATO) via IV tillsammans med all-trans-retinsyra (ATRA) som tas oralt. Att få ATO via IV kräver att patienter med APL ofta måste gå till sjukhuset och få långa behandlingar (ibland varje dag under ett års behandling). Detta kan vara svårt och obekvämt. Om ATO kan tas oralt skulle det vara mycket lättare för patienter och deras familjer.

Syfte:

Huvudsyftet är att visa att kroppen absorberar samma mängd ATO oavsett om den tas oralt eller via IV. Andra syften inkluderar att kontrollera om ATO som tas oralt fungerar lika bra, orsakar färre hjärtproblem, är säker och förbättrar livskvaliteten jämfört med ATO som ges via IV.

Huvudstudieändamål:

Det huvudsakliga ändamålet som mäts är hur mycket ATO som finns i blodet efter 5 doser. Ett annat viktigt ändamål är hur många patienter som inte har några tecken på cancer i sitt blod efter 3 behandlingsomgångar.

Sekundära studieändamål:

Andra saker som mäts inkluderar: om patienter förblir cancerfria under 2 år; förändringar i hjärtrytm; biverkningar och laboratorietestresultat; hur patienter känner sig under behandling; hur mycket ATO som finns i blodet; och hur ofta patienter känner sig besvärade av biverkningar.

Studiedesign:

Detta är en öppen studie, vilket innebär att alla vet vilken behandling de får. Patienter kommer att få 4 behandlingsomgångar, var och en varande i 8 veckor. Efter det kommer patienter att ha kontroller var 3:e månad för att bedöma säkerhet och sjukdomsstatus under totalt 2 år.

Studiepopulation:

Studien inkluderar vuxna och tonåringar (12 år och äldre) som har APL, inte är högrisk och redan har avslutat den första delen av sin behandling (induktion) med IV ATO och ATRA.

Interventioner:

Det finns 3 grupper i studien:

Kohort A: Tar 0,15 mg/kg Oral ATO i 3 omgångar, sedan byter till 0,15 mg/kg IV ATO för en del av den 4:e omgången.

Kohort B: Tar 0,15 mg/kg IV ATO i 3 omgångar, sedan byter till 0,15 mg/kg Oral ATO för en del av den 4:e omgången.

Kohort C: Tar 0,15 mg/kg Oral ATO för alla 4 omgångar.

Alla kohorter tar också 45 mg/m2/dag ATRA under vissa veckor av varje omgång. Läkare kommer att bedöma effekt genom att kontrollera benmärgsprover före och under behandling för att se om cancern är borta. Speciella laboratorietest kommer att användas för att leta efter cancerceller. Säkerhet kommer att bedömas genom att kontrollera biverkningar med hjälp av blodprov, hjärtest, fysiska undersökningar och andra hälsokontroller. Livskvalitet kommer att bedömas av patienterna som kommer att fylla i enkäter om hur de känner sig under behandling och hur mycket biverkningarna besvärar dem. Studien kommer också att titta på hur ofta patienter behöver gå till läkaren eller sjukhuset; hur behandlingen påverkar vardagsliv och arbete; och hur nöjda patienter är med sin behandling.