Egy vizsgálat a per os alkalmazott arzén-trioxid és az intravénásan alkalmazott arzén-trioxid farmakokinetikai, biztonsági és hatékonysági hasonlóságának vizsgálatára (LATITUDE/SDKARS-301) (LATITUDE)

LATITUDE: Egy 3. fázisú, randomizált, nyílt címkéjű, 3 kohortos, 2 periódusos, 2 szekvenciájú, keresztmetszetes vizsgálat a szájáron át adott arzén-trioxid és az intravénásan adott arzén-trioxid farmakokinetikájának, biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére konszolidációs terápiában újonnan diagnosztizált, nem magas kockázatú, akut promyelocitás leukémiában szenvedő résztvevőknél

Indoklás:

Az SDK Therapeutics szájáron át adható arzén-trioxid (ATO) formulációt fejleszt az akut promyelocitás leukémia (APL) kezelésére. Az APL-ben szenvedő betegeket általában intravénásan adott arzén-trioxid (ATO) és szájáron át szedett all-trans retinsav (ATRA) kombinációjával kezelik. Az intravénás ATO beadása miatt az APL-betegeknek gyakran kell kórházba járniuk, és hosszú kezeléseket kapniuk (néha naponta, több mint egy éves kezelés során). Ez nehéz és kellemetlen lehet. Ha az ATO-t szájáron át lehetne bevenni, az sokkal könnyebbé tenne a helyzetet a betegek és családjuk számára.

Cél:

A fő cél annak bemutatása, hogy a szervezet ugyanannyi ATO-t vesz fel, függetlenül attól, hogy azt szájáron át vagy intravénásan adják. Egyéb célok közé tartozik annak ellenőrzése, hogy a szájáron át adott ATO ugyanolyan hatékony-e, kevesebb szívproblémát okoz-e, biztonságos-e, és javítja-e az életminőséget az intravénásan adott ATO-hoz képest.

Fő vizsgálati végpontok:

A főként mért végpont az ATO vérszintje 5 adag beadása után. Egy másik fontos végpont azon betegek száma, akiknek vérükben nincs rákjelek a kezelés 3 fordulója után.

Másodlagos vizsgálati végpontok:

Egyéb mért tényezők közé tartoznak: hogy a betegek rákmentesek maradnak-e 2 év alatt; szívritmus-változások; mellékhatások és laboreredmények; hogy a betegek hogyan érzik magukat a kezelés alatt; mennyi ATO van a vérben; és milyen gyakran érzik a betegek a mellékhatásokat zavarónak.

Vizsgálati tervezés:

Ez egy nyílt címkéjű tanulmány, ami azt jelenti, hogy mindenki tudja, melyik kezelést kapja. A betegek 4 kezelési fordulót kapnak, amelyek mindegyike 8 hétig tart. Ezután a betegek 3 havonta ellenőrzéseket kapnak a biztonság és a betegség állapotának felmérésére, összesen 2 évig.

Vizsgálati populáció:

A tanulmány felnőtteket és tinédzsereket (12 éves kortól) tartalmaz, akiknek APL-jük van, nem magas kockázatúak, és már befejezték a kezelés első részét (indukciót) intravénás ATO-val és ATRA-val.

Intervenciók:

A tanulmányban 3 csoport van:

Kohort A: 0,15 mg/kg szájáron át adott ATO-t kap 3 fordulóra, majd vált 0,15 mg/kg intravénás ATO-ra a 4. forduló egy részére.

Kohort B: 0,15 mg/kg intravénás ATO-t kap 3 fordulóra, majd vált 0,15 mg/kg szájáron át adott ATO-ra a 4. forduló egy részére.

Kohort C: 0,15 mg/kg szájáron át adott ATO-t kap mind a 4 fordulóra.

Minden kohort 45 mg/m2/nap ATRA-t is szed a kezelés bizonyos heteiben minden fordulóban. Az orvosok a hatékonyságot csontvelő-minták ellenőrzésével értékelik a kezelés előtt és alatt, hogy lássák, eltűnt-e a rák. Speciális laboratóriumi teszteket alkalmaznak a ráksejtek felkutatására. A biztonságot a mellékhatások ellenőrzésével értékelik vérvizsgálatok, szívtesztek, fizikai vizsgálatok és egyéb egészségügyi ellenőrzések segítségével. Az életminőséget a betegek értékelik, akik kérdőíveket töltenek ki arról, hogyan érzik magukat a kezelés alatt, és mennyire zavarják őket a mellékhatások. A tanulmány azt is megvizsgálja, hogy milyen gyakran kell a betegeknek orvoshoz vagy kórházba menniük; hogyan befolyásolja a kezelés a mindennapi életet és munkát; és mennyire elégedettek a betegek a kezelésükkel.