Badanie mające na celu zbadanie, czy doustny trioxidek arsenu jest podobny do dożylnego trioxideku arsenu pod względem farmakokinetyki, bezpieczeństwa i skuteczności (LATITUDE/SDKARS-301) (LATITUDE)

LATITUDE: Badanie fazy 3, randomizowane, otwarte, z 3 kohortami, 2 okresami, 2 sekwencjami, krzyżowe, oceniające farmakokinetykę, bezpieczeństwo i skuteczność doustnego trioxide arsenu w porównaniu z dożylnym trioxide arsenu w terapii konsolidującej u uczestników z nowo rozpoznaną, niskiego ryzyka ostrą białaczką promielocytową

Uzasadnienie:

SDK Therapeutics opracowuje doustną postać trioxide arsenu (ATO) do leczenia ostrej białaczki promielocytowej (APL). Pacjenci z APL są zazwyczaj leczeni trioxide arsenu (ATO) podawanym dożylnie wraz z kwasem all-trans-retinowym (ATRA) przyjmowanym doustnie. Otrzymywanie ATO dożylnie wymaga od pacjentów z APL częstych wizyt w szpitalu i długotrwałego leczenia (czasami codziennie przez ponad rok). Może to być trudne i niekomfortowe. Jeśli ATO można przyjmować doustnie, byłoby to znacznie łatwiejsze dla pacjentów i ich rodzin.

Cel:

Głównym celem jest wykazanie, że organizm wchłania taką samą ilość ATO, niezależnie od tego, czy jest przyjmowany doustnie, czy dożylnie. Inne cele obejmują sprawdzenie, czy ATO przyjmowany doustnie działa równie skutecznie, powoduje mniej problemów z sercem, jest bezpieczny i poprawia jakość życia w porównaniu z ATO podawanym dożylnie.

Główne punkty końcowe badania:

Głównym mierzonym punktem końcowym jest ilość ATO we krwi po 5 dawkach. Innym ważnym punktem końcowym jest liczba pacjentów bez oznak raka we krwi po 3 cyklach leczenia.

Drugorzędne punkty końcowe badania:

Inne mierzone aspekty obejmują: czy pacjenci pozostają wolni od raka przez 2 lata; zmiany rytmu serca; działania niepożądane i wyniki badań laboratoryjnych; samopoczucie pacjentów podczas leczenia; ilość ATO we krwi; oraz częstotliwość, z jaką pacjenci odczuwają uciążliwość działań niepożądanych.

Projekt badania:

Jest to badanie otwarte, co oznacza, że wszyscy wiedzą, jakie leczenie otrzymują. Pacjenci otrzymają 4 cykle leczenia, każdy trwający 8 tygodni. Następnie pacjenci będą mieli kontrole co 3 miesiące w celu oceny bezpieczeństwa i stanu choroby przez łącznie 2 lata.

Populacja badania:

Badanie obejmuje dorosłych i nastolatków (od 12 roku życia) z APL, którzy nie są wysokiego ryzyka i ukończyli już pierwszą część leczenia (indukcję) z dożylnym ATO i ATRA.

Interwencje:

W badaniu są 3 grupy:

Kohorta A: Przyjmuje 0,15 mg/kg doustnego ATO przez 3 cykle, następnie przechodzi na 0,15 mg/kg dożylnego ATO w części 4. cyklu.

Kohorta B: Przyjmuje 0,15 mg/kg dożylnego ATO przez 3 cykle, następnie przechodzi na 0,15 mg/kg doustnego ATO w części 4. cyklu.

Kohorta C: Przyjmuje 0,15 mg/kg doustnego ATO przez wszystkie 4 cykle.

Wszystkie kohorty przyjmują również 45 mg/m2/dzień ATRA w określonych tygodniach każdego cyklu. Lekarze ocenią skuteczność, badając próbki szpiku kostnego przed i podczas leczenia, aby sprawdzić, czy rak zniknął. Specjalne testy laboratoryjne zostaną użyte do wykrywania komórek rakowych. Bezpieczeństwo będzie oceniane poprzez sprawdzanie działań niepożądanych za pomocą badań krwi, testów serca, badań fizykalnych i innych kontroli zdrowotnych. Jakość życia będzie oceniana przez pacjentów, którzy wypełnią ankiety dotyczące samopoczucia podczas leczenia i uciążliwości działań niepożądanych. Badanie obejmie również analizę częstotliwości wizyt u lekarza lub w szpitalu; wpływu leczenia na życie codzienne i pracę; oraz zadowolenia pacjentów z leczenia.