Utvärdering av AmblyoFix för behandling av ensidig amblyopi hos barn

Detta är en prospektiv, enarmad, icke-underlägsenhetsstudie utformad för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och följsamheten av AmblyoFix binokulär digital terapi för behandling av enögd amblyopi hos barn i åldrarna 7 till 12 år. Utfall kommer att jämföras med en retrospektiv kohort av patienter i samma åldersspann som tidigare behandlats med standardocklusion (plåster) på samma klinik.

Totalt kommer 33 deltagare att rekryteras, med möjlighet för upp till 15 % bortfall för att säkerställa minst 28 utvärderbara fullföljare vid vecka 24. Behöriga deltagare måste ha enögd amblyopi med bästkorrigerad synskärpa (BCVA) i amblyopiska ögat mellan 0,3 och 1,3 logMAR och en interokulär skillnad på minst 0,2 logMAR, med stabil refraktionskorrektion i minst 16 veckor före inkludering.

Det primära utfallet är förändringen i BCVA (logMAR) i amblyopiska ögat från baslinjen till vecka 24, bedömd enligt standardiserad Snellen- eller ETDRS-protokoll av certifierade, förblindade utfallsbedömare. Sekundära utfall inkluderar följsamhet (registrerad via inbyggda användningsloggar), säkerhet (BCVA-försämring ≥2 rader och okulära biverkningar) och patientrapporterade utfall (acceptans, användbarhet, tillfredsställelse). En interimanalys kommer att genomföras vid vecka 6 och vecka 12 för att granska tidig effektivitet och säkerhet, med möjlighet att rekommendera tidig avslutning om robusta bevis för icke-underlägsenhet uppvisas.

Utöver den primära studiepopulationen med enögd amblyopi kan en exploratorisk undergrupp om 3 eller fler deltagare med dubbelsidig amblyopi rekryteras för observationsutvärdering. Behandlingen kommer initialt att riktas mot ögat med sämre BCVA som valts i AmblyoFix-programvaran. Vid tillräcklig förbättring, som bedöms av huvudundersökningsledaren, kan behandlingen bytas till det andra ögat inom programvarans inställningar. Data från den bilaterala exploratoriska kohorten kommer att analyseras deskriptivt och rapporteras separat. Dessa data kommer inte att bidra till den primära icke-underlägsenhetsanalysen.

Deltagare och vårdgivare kan inte förblinda på grund av interventionens natur; dock kommer utfallsbedömare och statistiker att förbli förblindade till studieobjekt och jämförelsedata för att minimera bias. Uppföljningsbedömningar kommer att ske vid baslinjen, vecka 6, vecka 12 och vecka 24, utan ytterligare amblyopibehandling tillåten under studien om inte kliniskt nödvändigt.

Denna studie är utformad för att rigoröst fastställa om AmblyoFix är ett säkert, effektivt och icke-underlägsen alternativ till plåster, med potential att förbättra följsamhet, användbarhet och acceptans i verklig amblyopiterapi.