Evaluering af AmblyoFix til behandling af ensidig amblyopi hos børn

Dette er et prospektivt, en-armet, non-inferioritets klinisk forsøg, der er designet til at evaluere effektiviteten, sikkerheden og overholdelsen af AmblyoFix binokulær digital terapi til behandling af unilateral amblyopi hos børn i alderen 7 til 12 år. Resultaterne vil blive sammenlignet med en retrospektiv kohorte af patienter i samme aldersgruppe, som tidligere er blevet behandlet med standard okklusion (lappeterapi) på samme klinik.

I alt 33 deltagere vil blive inkluderet, hvilket tillader op til 15% frafald for at sikre mindst 28 evaluerbare fuldførere ved uge 24. Kvalificerede deltagere skal have unilateral amblyopi med bedst-korrigeret synsskarphed (BCVA) på det amblyopiske øje mellem 0,3 og 1,3 logMAR og en interokulær forskel på mindst 0,2 logMAR, med stabil refraktionskorrektion i mindst 16 uger før inklusion.

Det primære udfald er ændringen i BCVA (logMAR) på det amblyopiske øje fra baseline til uge 24, vurderet under standardiseret Snellen- eller ETDRS-protokol af certificerede, blindede udfaldsvurderere. Sekundære udfald inkluderer overholdelse (registreret via softwarebrugslogge), sikkerhed (BCVA-forværring ≥2 linjer og okulære bivirkninger) og patientrapporterede udfald (acceptabilitet, brugervenlighed, tilfredshed). En mellemliggende analyse vil blive udført ved uge 6 og uge 12 for at gennemgå tidlig effektivitet og sikkerhed, med mulighed for at anbefale tidlig afslutning, hvis robuste beviser for non-inferioritet påvises.

Ud over den primære studiepopulation med unilateral amblyopi kan en eksploratorisk undergruppe på 3 eller flere deltagere med bilateral amblyopi inkluderes til observationsvurdering. Behandlingen vil først målrettes det øje med dårligere BCVA, som valgt i AmblyoFix-softwaren. Ved tilstrækkelig forbedring, som fastsat af hovedundersøgeren, kan behandlingen skiftes til det andet øje inden for softwareindstillingerne. Data fra den bilaterale eksploratoriske kohorte vil blive analyseret deskriptivt og rapporteret separat. Disse data vil ikke bidrage til den primære non-inferioritetsanalyse.

Deltagere og omsorgspersoner kan ikke blindes på grund af interventionens natur; dog vil udfaldsvurderere og statistikere forblive blindede for studieformål og sammenligningsdata for at minimere bias. Opfølgende vurderinger vil finde sted ved baseline, uge 6, uge 12 og uge 24, uden yderligere amblyopibehandling tilladt under studiet, medmindre det er klinisk nødvendigt.

Dette forsøg er designet til strengt at afgøre, om AmblyoFix er et sikkert, effektivt og non-inferior alternativ til lappeterapi, med potentiale til at forbedre overholdelse, brugervenlighed og acceptabilitet i real-world amblyopiterapi.