Ocena preparatu AmblyoFix w leczeniu jednostronnego niedowidzenia u dzieci

Jest to prospektywne, jednoramienne, niegorsze badanie kliniczne zaprojektowane w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa i przestrzegania zaleceń terapii cyfrowej obuocznej AmblyoFix w leczeniu jednostronnego niedowidzenia u dzieci w wieku od 7 do 12 lat. Wyniki będą porównywane z retrospektywną kohortą pacjentów w tym samym przedziale wiekowym, wcześniej leczonych standardową okluzją (zaklejaniem) w tej samej klinice.

Łącznie zostanie zrekrutowanych 33 uczestników, z uwzględnieniem do 15% rezygnacji, aby zapewnić co najmniej 28 ocenianych ukończonych przypadków w 24. tygodniu. Kwalifikujący się uczestnicy muszą mieć jednostronne niedowidzenie z najlepszą skorygowaną ostrością wzroku (BCVA) oka niedowidzącego między 0,3 a 1,3 logMAR i różnicą międzyoczniową co najmniej 0,2 logMAR, ze stabilną korekcją refrakcyjną przez co najmniej 16 tygodni przed rekrutacją.

Głównym wynikiem jest zmiana BCVA (logMAR) oka niedowidzącego od wartości wyjściowej do 24. tygodnia, oceniana zgodnie ze standardowym protokołem Snellena lub ETDRS przez certyfikowanych, zaślepionych oceniających wyniki. Wyniki drugorzędne obejmują przestrzeganie zaleceń (rejestrowane za pomocą dzienników użycia w oprogramowaniu), bezpieczeństwo (pogorszenie BCVA ≥2 linii i niepożądane zdarzenia oczne) oraz wyniki zgłaszane przez pacjentów (akceptowalność, użyteczność, satysfakcja). Analiza pośrednia zostanie przeprowadzona w 6. i 12. tygodniu w celu przeglądu wczesnej skuteczności i bezpieczeństwa, z możliwością zależenia wcześniejszego zakończenia, jeśli zostanie wykazane solidne dowody na niegorszość.

Oprócz głównej populacji badanej z jednostronnym niedowidzeniem, eksploracyjna podgrupa 3 lub więcej uczestników z obustronnym niedowidzeniem może zostać zrekrutowana do obserwacyjnej oceny. Leczenie będzie początkowo ukierunkowane na oko z gorszą BCVA, wybrane w oprogramowaniu AmblyoFix. Po wystarczającej poprawie, określonej przez głównego badacza, leczenie może zostać przełączone na drugie oko w ustawieniach oprogramowania. Dane z eksploracyjnej kohorty obustronnej będą analizowane opisowo i raportowane oddzielnie. Te dane nie będą przyczyniać się do głównej analizy niegorszości.

Uczestnicy i opiekunowie nie mogą być zaślepieni ze względu na charakter interwencji; jednak oceniający wyniki i statystycy pozostaną zaślepieni co do celów badania i danych porównawczych, aby zminimalizować błąd. Badania kontrolne będą odbywać się na początku, w 6., 12. i 24. tygodniu, bez dodatkowego leczenia niedowidzenia dozwolonego podczas badania, chyba że jest to wymagane klinicznie.

To badanie zostało zaprojektowane, aby rygorystycznie określić, czy AmblyoFix jest bezpieczną, skuteczną i niegorszą alternatywą dla zaklejania, z potencjałem poprawy przestrzegania zaleceń, użyteczności i akceptowalności w rzeczywistej terapii niedowidzenia.