Bewertung von AmblyoFix zur Behandlung von unilateraler Amblyopie bei Kindern

Dies ist eine prospektive, einarmige, Nicht-Unterlegenheits-Studie, die entwickelt wurde, um die Wirksamkeit, Sicherheit und Adhärenz der AmblyoFix-binokularen digitalen Therapie zur Behandlung von unilateraler Amblyopie bei Kindern im Alter von 7 bis 12 Jahren zu bewerten. Die Ergebnisse werden mit einer retrospektiven Kohorte von Patienten desselben Altersbereichs verglichen, die zuvor in derselben Klinik mit Standardokklusion (Pflastertherapie) behandelt wurden.

Insgesamt werden 33 Teilnehmer eingeschlossen, wobei eine Abbrecherquote von bis zu 15 % vorgesehen ist, um mindestens 28 auswertbare Teilnehmer nach 24 Wochen zu gewährleisten. Berechtigte Teilnehmer müssen eine unilaterale Amblyopie mit einer bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) des amblyopen Auges zwischen 0,3 und 1,3 logMAR und einem interokulären Unterschied von mindestens 0,2 logMAR aufweisen, wobei die refraktive Korrektur mindestens 16 Wochen vor der Einschreibung stabil sein muss.

Der primäre Endpunkt ist die Veränderung der BCVA des amblyopen Auges (logMAR) von der Baseline bis Woche 24, bewertet nach standardisiertem Snellen- oder ETDRS-Protokoll durch zertifizierte, verbündete Ergebnisbewerter. Sekundäre Endpunkte umfassen Adhärenz (erfasst über Nutzungsprotokolle in der Software), Sicherheit (Verschlechterung der BCVA um ≥2 Zeilen und okuläre unerwünschte Ereignisse) und patientenberichtete Ergebnisse (Akzeptanz, Benutzerfreundlichkeit, Zufriedenheit). Eine Zwischenanalyse wird in Woche 6 und Woche 12 durchgeführt, um frühe Wirksamkeit und Sicherheit zu überprüfen, mit der Option, einen vorzeitigen Abbruch zu empfehlen, wenn robuste Hinweise auf Nicht-Unterlegenheit vorliegen.

Zusätzlich zur primären Studienpopulation mit unilateraler Amblyopie kann eine explorative Untergruppe von 3 oder mehr Teilnehmern mit bilateraler Amblyopie zur Beobachtungsbewertung eingeschlossen werden. Die Behandlung zielt zunächst auf das Auge mit der schlechteren BCVA ab, wie in der AmblyoFix-Software ausgewählt. Bei ausreichender Verbesserung, wie vom Principal Investigator festgestellt, kann die Behandlung in den Softwareeinstellungen auf das andere Auge umgestellt werden. Daten aus der bilateralen explorativen Kohorte werden deskriptiv analysiert und separat berichtet. Diese Daten tragen nicht zur primären Nicht-Unterlegenheitsanalyse bei.

Teilnehmer und Betreuer können aufgrund der Art der Intervention nicht verbündet werden; jedoch bleiben Ergebnisbewerter und Statistiker bezüglich der Studienziele und Vergleichsdaten verbündet, um Verzerrungen zu minimieren. Folgeuntersuchungen erfolgen bei Baseline, Woche 6, Woche 12 und Woche 24, während der Studie ist keine zusätzliche Amblyopiebehandlung erlaubt, es sei denn, sie ist klinisch erforderlich.

Diese Studie ist darauf ausgelegt, rigoros zu bestimmen, ob AmblyoFix eine sichere, wirksame und nicht unterlegene Alternative zur Pflastertherapie darstellt, mit dem Potenzial, Adhärenz, Benutzerfreundlichkeit und Akzeptanz in der realen Amblyopie-Therapie zu verbessern.