Valutazione di AmblyoFix per il Trattamento dell'Amblyopia Unilaterale nei Bambini

Questo è uno studio clinico prospettico, a braccio singolo, di non inferiorità, progettato per valutare l'efficacia, la sicurezza e l'aderenza della terapia digitale binoculare AmblyoFix per il trattamento dell'ambliopia monolaterale in bambini di età compresa tra 7 e 12 anni. I risultati saranno confrontati con una coorte retrospettiva di pazienti della stessa fascia di età precedentemente trattati con occlusione standard (bendaggio) presso la stessa clinica.

Saranno arruolati un totale di 33 partecipanti, consentendo fino al 15% di abbandono per garantire almeno 28 completanti valutabili alla Settimana 24. I partecipanti idonei devono avere un'ambliopia monolaterale con acuità visiva migliore corretta (BCVA) dell'occhio ambliope compresa tra 0,3 e 1,3 logMAR e una differenza interoculare di almeno 0,2 logMAR, con correzione refrattiva stabile per almeno 16 settimane prima dell'arruolamento.

L'esito primario è la variazione della BCVA (logMAR) dell'occhio ambliope dal basale alla Settimana 24, valutata secondo protocollo Snellen o ETDRS standardizzato da valutatori degli esiti certificati e in cieco. Gli esiti secondari includono l'aderenza (rilevata tramite registri di utilizzo nel software), la sicurezza (peggioramento della BCVA ≥2 righe ed eventi avversi oculari) e gli esiti riportati dai pazienti (accettabilità, usabilità, soddisfazione). Un'analisi intermedia sarà condotta alla Settimana 6 e alla Settimana 12 per rivedere l'efficacia e la sicurezza precoci, con l'opzione di raccomandare un'interruzione anticipata se viene dimostrata una solida evidenza di non inferiorità.

Oltre alla popolazione di studio principale con ambliopia monolaterale, può essere arruolato un sottogruppo esplorativo di 3 o più partecipanti con ambliopia bilaterale per la valutazione osservazionale. Il trattamento inizialmente sarà mirato all'occhio con BCVA peggiore come selezionato nel software AmblyoFix. Dopo un miglioramento sufficiente, determinato dal Principal Investigator, il trattamento può essere commutato all'altro occhio all'interno delle impostazioni del software. I dati della coorte esplorativa bilaterale saranno analizzati in modo descrittivo e riportati separatamente. Questi dati non contribuiranno all'analisi primaria di non inferiorità.

I partecipanti e i caregiver non possono essere in cieco a causa della natura dell'intervento; tuttavia, i valutatori degli esiti e gli statistici rimarranno in cieco sugli obiettivi dello studio e sui dati comparativi per minimizzare il bias. Le valutazioni di follow-up avverranno al basale, alla Settimana 6, alla Settimana 12 e alla Settimana 24, senza ulteriori trattamenti per l'ambliopia consentiti durante lo studio, a meno che non sia clinicamente necessario.

Questo studio è progettato per determinare rigorosamente se AmblyoFix è un'alternativa sicura, efficace e non inferiore al bendaggio, con il potenziale di migliorare l'aderenza, l'usabilità e l'accettabilità nella terapia ambliopica nel mondo reale.