AmblyoFixin arviointi yksipuolisen amblyopian hoidossa lapsilla

Tämä on prospektiivinen, yksisuuntainen, ei-heikommuutta tutkiva kliininen tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida AmblyoFix-binokulaarisen digitaalisen terapian tehoa, turvallisuutta ja sitoutumista yksipuolisen lapsen 7–12-vuotiaiden lasten karsastuksen hoidossa. Tuloksia verrataan retrospektiiviseen kohorttiin saman ikäisten potilaiden kanssa, joita on aiemmin hoidettu standardilla okkluusiolla (lappihoito) samassa klinikassa.

Yhteensä 33 osallistujaa rekrytoidaan, jolloin enintään 15 %:n luopumismäärä sallitaan, jotta vähintään 28 arvioitavaa suorittajaa saavutetaan viikolla 24. Kelpoiset osallistujat tulee olla yksipuolisen karsastuksen kanssa, jossa karsastavan silmän paras korjattu näöntarkkuus (BCVA) on 0,3–1,3 logMAR ja silmien välinen ero vähintään 0,2 logMAR, ja heillä on oltava vakaata taittokorjausta vähintään 16 viikkoa ennen rekrytointia.

Ensisijainen lopputulos on karsastavan silmän BCVA:n muutos (logMAR) lähtöarvosta viikkoon 24, arvioitu standardoidun Snellen- tai ETDRS-protokollan mukaisesti sertifioitujen, sokkoutettujen lopputulosarvioijien toimesta. Toissijaisia lopputuloksia ovat sitoutuminen (tallennettu ohjelmiston käyttölokeista), turvallisuus (BCVA:n heikkeneminen ≥2 riviä ja silmän haittatapahtumat) sekä potilaskertomukset (hyväksyttävyys, käytettävyys, tyytyväisyys). Väliarviointi suoritetaan viikolla 6 ja viikolla 12, jotta arvioidaan varhaista tehoa ja turvallisuutta, ja mahdollisuus suositella varhaista päättymistä, jos vankkaa ei-heikommuuden näyttöä havaitaan.

Ensisijaisen tutkimusväestön (yksipuolinen karsastus) lisäksi rekrytoidaan mahdollisesti 3 tai useampi kaksipuolisen karsastuksen osallistuja havainnoivaa arviointia varten. Hoito kohdistuu aluksi huonomman BCVA:n omaavaan silmään, kuten AmblyoFix-ohjelmistossa valitaan. Riittävän parannuksen jälkeen, pääasiantutkijan määrittämänä, hoito voidaan vaihtaa toiseen silmään ohjelmiston asetuksissa. Kaksipuolisen tutkimuskohortin tiedot analysoidaan kuvailevasti ja raportoidaan erikseen. Nämä tiedot eivät osallistu ensisijaiseen ei-heikommuusanalyysiin.

Osallistujia ja huoltajia ei voida sokkouttaa intervention luonteen vuoksi; kuitenkin lopputulosarvioijat ja tilastotieteilijät pysyvät sokkoutettuina tutkimustavoitteisiin ja vertailutietoihin vähentääkseen harhaa. Seuranta-arvioinnit suoritetaan lähtöarvossa, viikolla 6, viikolla 12 ja viikolla 24, eikä lisäkarsastushoitoa sallita tutkimuksen aikana, ellei sitä kliinisesti vaadita.

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tiukasti määrittää, onko AmblyoFix turvallinen, tehokas ja ei-heikompi vaihtoehto lappihoitolle, mahdollistaen parantunutta sitoutumista, käytettävyyttä ja hyväksyttävyyttä todellisessa karsastushoidossa.