Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av C-CAR168 vid behandling av centrala nervsystemets autoimmuna sjukdomar som är refraktära mot standardbehandling

13 januari 2026 uppdaterad av: Xiangjun Chen, Huashan Hospital

En utforskande klinisk studie av Anti-CD20/B-cell maturation antigen (BCMA) chimeric antigen receptor autolog T-cellprodukt (C-CAR168) i behandlingen av centrala nervsystemets autoimmuna sjukdomar refraktära mot standardterapi

Detta är en av forskare initierad, encenter, öppen studie av C-CAR168, en autolog bispecifik CAR-T-terapi som riktar sig mot CD20 och BCMA, för behandling av vuxna patienter med autoimmuna sjukdomar i centrala nervsystemet som är refraktära mot standardbehandling.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

15

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • 18 till 70 år vid tidpunkten för undertecknandet av informerat samtycke (ICF).
  • Diagnostiserad med Multipel skleros (MS)/Neuromyelitis optica-spektrumstörningar (NMOSD)/Autoimmun encefalit (AiE)/Stiff Person Spectrum Disorder (SPSD) enligt erkända diagnostiska kriterier i minst 6 månader.
  • Tidigare behandlingsmisslyckande med standardterapi.
  • Tillräcklig benmärgs-, koagulations-, kardiopulmonal-, lever- och njurfunktion.

Exklusionskriterier:

  • Hepatit B-virus (HBV), hepatit C-virus (HCV), humant immunbristvirus (HIV), Treponema pallidum (TP) positiv, cytomegalovirus (CMV) DNA positiv, Epstein-Barr-virus (EBV) DNA positiv.
  • Okontrollerad aktiv infektion.
  • Levande vaccininjektion inom 4 veckor före undertecknandet av ICF.
  • Historik med stor organtransplantation eller benmärgs-/hematopoetisk stamcellstransplantation.
  • Allvarliga kardiovaskulära sjukdomar inom de senaste 6 månaderna före screening.
  • ≥ Grad 2 blödning inom de senaste 30 dagarna före screening, eller som kräver långvarig antikoagulantbehandling.
  • Otillräcklig uttvättningstid för tidigare behandling.
  • Tidigare behandlad med CAR-T-cellprodukter eller genetiskt modifierade T-cellsterapier.
  • Gravida eller ammande kvinnor.
  • Allvarliga centrala nervsystems sjukdomar eller patologiska förändringar.
  • Malignitetshistorik inom 5 år före undertecknandet av ICF.
  • Alla kontraindikationer för lumbalpunktion.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: C-CAR168
Autolog C-CAR168 administrerad genom intravenös (IV) infusion
Biologisk: CD20/BCMA-riktade CAR-T-celler
Autologa 2:a generationens CD20/BCMA-riktade CAR-T-celler, enkel infusion intravenöst
Andra namn:
  • C-CAR168

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst och svårighetsgrad av biverkningar [Säkerhet och tolerabilitet]
Tidsram: Under hela den första 3-månadersuppföljningsperioden
Incidens och svårighetsgrad av biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE) inom tre månader efter infusion
Under hela den första 3-månadersuppföljningsperioden
Den efterföljande rekommenderade dosen av C-CAR168 hos patienter med autoimmuna sjukdomar i centrala nervsystemet som är refraktära mot standardbehandling
Tidsram: Under hela den första 24-månaders uppföljningsperioden
Baserat på bedömningen av den övergripande säkerhetsprofilen
Under hela den första 24-månaders uppföljningsperioden

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Incidence and severity of adverse events (AE)
Tidsram: Under hela den första 24 månaders uppföljningsperioden
Förekomst och svårighetsgrad av biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE) under studien
Under hela den första 24 månaders uppföljningsperioden
MS: Inget tecken på sjukdomsaktivitet-3 (NEDA-3)
Tidsram: Under hela den första 24-månaders uppföljningsperioden
Andel deltagare som uppnår NEDA-3 6 månader efter infusionen och under studieperioden
Under hela den första 24-månaders uppföljningsperioden
MS och NMOSD: MRI
Tidsram: Under hela den första 24 månaders uppföljningsperioden
Antalet T1-gadolinium-förstärkande läsioner och nya eller förstorade T2-läsioner, samt deras förändring från baslinjen, vid 6 månader och 24 månader efter infusion. Förändring från baslinjen i total T2-läsionsvolym, grå substansvolym (GMV), vit substansvolym (WMV) och hjärnvolym (BV), samt årlig hjärnvolymsförlust (a-BVL), vid 6 månader och 24 månader efter infusion
Under hela den första 24 månaders uppföljningsperioden
MS, NMOSD och AiE: Årlig recidivfrekvens (ARR)
Tidsram: Under hela den första 24-månaders uppföljningsperioden
ARR vid 6 månader och 24 månader efter infusion
Under hela den första 24-månaders uppföljningsperioden
Farmakokinetik (PK): Maximal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsram: Under hela den första 24-månaders uppföljningsperiodens genomförande
Cmax för C-CAR168 i perifer blod
Under hela den första 24-månaders uppföljningsperiodens genomförande
PK: Tid till att nå den maximala plasmakoncentrationen (Tmax)
Tidsram: Under hela den första 24-månaders uppföljningsperioden
Tmax för C-CAR168 i perifert blod
Under hela den första 24-månaders uppföljningsperioden
PK: Varaktighet i perifert blod (Tlast)
Tidsram: Under hela den första 24-månadersuppföljningsperioden
Tlast av C-CAR168 i perifert blod
Under hela den första 24-månadersuppföljningsperioden
PK: Area under curve (AUC)
Tidsram: Under hela den första 24-månaders uppföljningsperioden
AUC för C-CAR168 i perifert blod
Under hela den första 24-månaders uppföljningsperioden
Farmakodynamik (PD): Utarmning av B-celler, plasmaceller och CD20dim T-celler i perifert blod
Tidsram: Under de första 24 månadernas uppföljningsperiod
Under de första 24 månadernas uppföljningsperiod
PD: Nedgång av serumimmunoglobulin
Tidsram: Under hela uppföljningsperioden på 24 månader
Under hela uppföljningsperioden på 24 månader
MS och NMOSD: Expanded Disability Status Scale (EDSS)
Tidsram: Under hela den första 24-månaders uppföljningsperioden
Förändring från baslinje i EDSS vid 6 månader och 24 månader efter infusion. EDSS och dess associerade funktionella system (FS) poäng ger ett system för att kvantifiera funktionshinder och övervaka förändringar i funktionsnivån över tid. EDSS består av 7 FS (visuellt FS, hjärnstams-FS, pyramidalt FS, cerebellärt FS, sensoriskt FS, tarm- och blåsa-FS samt cerebralt FS) som används för att härleda EDSS-poäng som sträcker sig från 0 (normalt neurologiskt undersökning) till 10 (död).
Under hela den första 24-månaders uppföljningsperioden
Autoimmun Encefalit (AiE): Clinical Assessment Scale in Autoimmune Encephalitis (CASE)
Tidsram: Under hela den första 24-månadersuppföljningsperiodens genomförande
Förändring från baslinje i CASE vid 6 månader och 24 månader efter infusion. Kliniska bedömningsskalan vid autoimmun encefalit (CASE) har en poängskala från 0 till 27, och högre poäng indikerar ett sämre kliniskt utfall.
Under hela den första 24-månadersuppföljningsperiodens genomförande
Stiff-Person syndrom (SPS): Fördelning av styvhetsindex (DSI)
Tidsram: Under hela uppföljningsperioden på 24 månader
Förändring från baseline i DSI vid 6 månader och 24 månader efter infusion. Distribution av Stiffness Index (DSI) är en validerad indikator på stelhet. Poäng ligger mellan 0 och 6 och återspeglar omfattningen av stelhet. Högre poäng indikerar ett sämre utfall.
Under hela uppföljningsperioden på 24 månader
SPS: Förhöjd känslighetspoäng (HSS)
Tidsram: Under hela de första 24 månadernas uppföljningsperiod
Förändring från baslinjen i HSS vid 6 månader och 24 månader efter infusion. Heightened Sensitivity Score (HSS) mäter förändringar i frekvensen av spasmer. Poängen sträcker sig från 0 till 7. Högre poäng indikerar ett sämre utfall.
Under hela de första 24 månadernas uppföljningsperiod

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Serumcytokinändringar
Tidsram: Under hela den första 24-månaders uppföljningsperioden
Detektering av förändringar i serumcytokiner över tid med flödescytometri
Under hela den första 24-månaders uppföljningsperioden
Soluble BCMA-förändringar i perifert blod
Tidsram: Under hela den första 24-månadersuppföljningsperioden
Detektering av lösliga BCMA-förändringar i perifert blod med enzymkopplad immunadsorberande analys (ELISA)
Under hela den första 24-månadersuppföljningsperioden
Förändringar i CSF CAR-DNA-kopienummer och CAR-T-celler
Tidsram: Under hela den första 24-månaders uppföljningsperiodens genomförande
Detektering av förändringar i CSF CAR DNA-kopienummer och CAR-T-celler genom kvantitativ polymeraskedjereaktion (qPCR) och flödescytometri
Under hela den första 24-månaders uppföljningsperiodens genomförande

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Huashan Hospital

Samarbetspartners

Shanghai AbelZeta Ltd.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 februari 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juni 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 februari 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 januari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 januari 2026

Första postat (Beräknad)

14 januari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 januari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 januari 2026

Senast verifierad

1 december 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • KY2025-1015

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera