Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie C-CAR168 v léčbě autoimunitních onemocnění centrálního nervového systému rezistentních na standardní terapii

13. ledna 2026 aktualizováno: Xiangjun Chen, Huashan Hospital

Explorační klinická studie anti-CD20/B-buněčného antigenu zrání (BCMA) chimérického antigenního receptoru autologního T-buněčného produktu (C-CAR168) při léčbě autoimunitních onemocnění centrálního nervového systému refrakterních na standardní terapii

Toto je výzkum iniciovaný zkoušejícím, jednocentrový, otevřený, který zkoumá C-CAR168, autologní bispecifickou CAR-T terapii cílenou na CD20 a BCMA, pro léčbu dospělých pacientů s autoimunitními onemocněními centrálního nervového systému refrakterními na standardní terapii.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

15

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 18 až 70 let v době podepsání formuláře informovaného souhlasu (ICF).
  • Diagnóza roztroušené sklerózy (RS)/Neuromyelitis optica spektrum poruch (NMOSD)/Autoimunitní encefalitidy (AiE)/Stiff Person spektrum poruchy (SPSD) podle uznávaných diagnostických kritérií po dobu nejméně 6 měsíců.
  • Předchozí neúspěšná léčba standardní terapií.
  • Dostatečná funkce kostní dřeně, srážlivosti krve, kardiovaskulární, jaterní a ledvinové funkce.

Kritéria pro vyloučení:

  • Pozitivní na virus hepatitidy B (HBV), virus hepatitidy C (HCV), virus lidské imunodeficience (HIV), Treponema pallidum (TP), pozitivní DNA cytomegaloviru (CMV), pozitivní DNA Epstein-Barrové viru (EBV).
  • Nekontrolovaná aktivní infekce.
  • Injekce živé vakcíny do 4 týdnů před podepsáním ICF.
  • Historie transplantace hlavního orgánu nebo transplantace kostní dřeně/hematopoetických kmenových buněk.
  • Těžká kardiovaskulární onemocnění v posledních 6 měsících před screeningem.
  • ≥ 2. stupeň krvácení v posledních 30 dnech před screeningem nebo vyžadující dlouhodobou léčbu antikoagulancii.
  • Nedostatečná doba vyplachování předchozí léčby.
  • Dříve léčen produkty CAR-T buněk nebo geneticky modifikovanými T-buněčnými terapiemi.
  • Těhotné nebo kojící ženy.
  • Těžká onemocnění nebo patologické změny centrálního nervového systému.
  • Historie malignity do 5 let před podepsáním ICF.
  • Jakákoliv kontraindikace lumbální punkce.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: C-CAR168
Autologní C-CAR168 podávaný intravenózní (IV) infuzí
Biologický: CD20/BCMA-řízené CAR-T buňky
Autologní CAR-T buňky 2. generace zaměřené na CD20/BCMA, jediná intravenózní infuze
Ostatní jména:
  • C-CAR168

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků [Bezpečnost a snášenlivost]
Časové okno: Během prvních 3 měsíců sledovacího období dokončení
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE) do tří měsíců po infuzi
Během prvních 3 měsíců sledovacího období dokončení
Následná doporučená dávka C-CAR168 u pacientů s autoimunitními onemocněními centrálního nervového systému refrakterními na standardní terapii
Časové okno: Během prvních 24 měsíců sledovacího období
Na základě posouzení celkového bezpečnostního profilu
Během prvních 24 měsíců sledovacího období

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: Během 24měsíčního sledovacího období po dokončení
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE) během studie
Během 24měsíčního sledovacího období po dokončení
RS: Žádný důkaz aktivity onemocnění-3 (NEDA-3)
Časové okno: Během 24měsíčního sledovacího období
Podíl účastníků dosahujících NEDA-3 po 6 měsících od infuze a v průběhu studie
Během 24měsíčního sledovacího období
RS a NMOSD: MRI
Časové okno: Během prvních 24 měsíců sledování po ukončení
Počet T1 gadolinium-zvýrazněných lézí a nových nebo zvětšujících se T2 lézí, stejně jako jejich změna od výchozí hodnoty, 6 měsíců a 24 měsíců po infuzi. Změna od výchozí hodnoty v celkovém objemu T2 lézí, objemu šedé hmoty (GMV), objemu bílé hmoty (WMV) a objemu mozku (BV), stejně jako roční ztráta objemu mozku (a-BVL), 6 měsíců a 24 měsíců po infuzi.
Během prvních 24 měsíců sledování po ukončení
RS, NMOSD a AiE: Roční míra relapsů (ARR)
Časové okno: Během první 24měsíční následné doby sledování
ARR po 6 měsících a 24 měsících po infuzi
Během první 24měsíční následné doby sledování
Farmakokinetika (PK): Maximální plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Během 24měsíčního sledovacího období po dokončení
Cmax C-CAR168 v periferní krvi
Během 24měsíčního sledovacího období po dokončení
PK: Čas k dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax)
Časové okno: Během celého 24měsíčního sledovacího období
Tmax C-CAR168 v periferní krvi
Během celého 24měsíčního sledovacího období
PK: Trvání v periferní krvi (Tlast)
Časové okno: Během 24měsíčního sledovacího období
Poslední hodnota C-CAR168 v periferní krvi
Během 24měsíčního sledovacího období
PK: Plocha pod křivkou (AUC)
Časové okno: Po celou dobu 24měsíčního sledování
AUC C-CAR168 v periferní krvi
Po celou dobu 24měsíčního sledování
Farmakodynamika (PD): Deplece periferních B buněk, plazmatických buněk a CD20dim T buněk
Časové okno: Během 24měsíčního sledovacího období po ukončení
Během 24měsíčního sledovacího období po ukončení
PD: Pokles sérového imunoglobulinu
Časové okno: Během prvních 24 měsíců sledovacího období
Během prvních 24 měsíců sledovacího období
RS a NMOSD: Rozšířená škála stupně postižení (EDSS)
Časové okno: Během 24měsíčního sledovacího období po ukončení
Změna od výchozí hodnoty EDSS 6 měsíců a 24 měsíců po infuzi.
EDSS a s ním spojené skóre funkčního systému (FS) poskytují systém pro kvantifikaci postižení a sledování změn v úrovni postižení v průběhu času.
EDSS se skládá ze 7 FS (vizuální FS, mozkový kmen FS, pyramidový FS, mozečkový FS, senzorický FS, střevní a močový měchýř FS a cerebrální FS), které se používají k odvození skóre EDSS v rozmezí od 0 (normální neurologické vyšetření) do 10 (smrt).
Během 24měsíčního sledovacího období po ukončení
Autoimunitní encefalitida (AiE): Klinická hodnotící škála pro autoimunitní encefalitidu (CASE)
Časové okno: Během 24měsíčního sledovacího období po ukončení
Změna od výchozí hodnoty v CASE po 6 a 24 měsících od infuze. Klinická hodnotící škála pro autoimunitní encefalitidu (CASE) má rozsah skóre od 0 do 27, přičemž vyšší skóre znamená horší klinický výsledek.
Během 24měsíčního sledovacího období po ukončení
Syndrom tuhého člověka (SPS): Distribuce indexu tuhosti (DSI)
Časové okno: Během první 24měsíční následné období dokončení
Změna oproti výchozí hodnotě u DSI v 6 a 24 měsících po infuzi. Distribuce indexu tuhosti (DSI) je ověřený ukazatel tuhosti. Skóre se pohybuje od 0 do 6 a odráží míru tuhosti. Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Během první 24měsíční následné období dokončení
SPS: Skóre zvýšené citlivosti (HSS)
Časové okno: Během prvních 24 měsíců sledování po dokončení
Změna od výchozí hodnoty HSS po 6 měsících a 24 měsících po infuzi. Skóre zvýšené citlivosti (HSS) měří změny ve frekvenci křečí. Skóre se pohybuje od 0 do 7. Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Během prvních 24 měsíců sledování po dokončení

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny hladin cytokinů v séru
Časové okno: Po celou dobu 24měsíčního sledování po dokončení
Detekce změn sérových cytokinů v čase pomocí průtokové cytometrie
Po celou dobu 24měsíčního sledování po dokončení
Změny rozpustného BCMA v periferní krvi
Časové okno: Po celou dobu 24měsíčního sledování po ukončení
Detekce změn rozpustného BCMA v periferní krvi pomocí enzymové imunoanalýzy (ELISA)
Po celou dobu 24měsíčního sledování po ukončení
Změny v počtu kopií DNA CAR v mozkomíšním moku a CAR-T buňkách
Časové okno: Během celého 24měsíčního sledovacího období
Detekce změn v počtu kopií DNA CAR v mozkomíšním moku a CAR-T buněk pomocí kvantitativní polymerázové řetězové reakce (qPCR) a průtokové cytometrie
Během celého 24měsíčního sledovacího období

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Huashan Hospital

Spolupracovníci

Shanghai AbelZeta Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. února 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. ledna 2026

První zveřejněno (Odhadovaný)

14. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • KY2025-1015

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na CD20/BCMA-řízené CAR-T buňky

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Norway

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit