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Un estudio de C-CAR168 en el tratamiento de enfermedades autoinmunes del sistema nervioso central refractarias a la terapia estándar

13 de enero de 2026 actualizado por: Xiangjun Chen, Huashan Hospital

Estudio Clínico Exploratorio del Producto de Células T Autólogas con Receptor de Antígeno Quimérico Anti-CD20/Antígeno de Maduración de Células B (C-CAR168) en el Tratamiento de Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso Central Refractarias a la Terapia Estándar

Este es un estudio iniciado por el investigador, de un solo centro y de etiqueta abierta de C-CAR168, una terapia CAR-T biespecífica autóloga dirigida a CD20 y BCMA, para el tratamiento de pacientes adultos con enfermedades autoinmunes del sistema nervioso central refractarias a la terapia estándar.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

15

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • De 18 a 70 años de edad en el momento de firmar el Formulario de Consentimiento Informado (FCI).
  • Diagnosticado de Esclerosis Múltiple (EM)/Trastornos del Espectro de Neuromielitis Óptica (NMOSD)/Encefalitis Autoinmune (AiE)/Trastorno del Espectro de la Persona Rígida (SPSD) según criterios diagnósticos reconocidos durante al menos 6 meses.
  • Fracaso previo del tratamiento con terapia estándar.
  • Función ósea, de coagulación, cardiopulmonar, hepática y renal adecuada.

Criterios de exclusión:

  • Positivo para Virus de la Hepatitis B (VHB), Virus de la Hepatitis C (VHC), Virus de la Inmunodeficiencia Humana (VIH), Treponema Pallidum (TP), ADN positivo de Citomegalovirus (CMV), ADN positivo de Virus de Epstein-Barr (VEB).
  • Infección activa no controlada.
  • Inyección de vacuna viva dentro de las 4 semanas previas a la firma del FCI.
  • Antecedentes de trasplante de órgano principal o trasplante de médula ósea/células madre hematopoyéticas.
  • Enfermedades cardiovasculares graves dentro de los 6 meses previos al cribado.
  • Sangrado ≥ Grado 2 dentro de los 30 días previos al cribado, o que requiera tratamiento anticoagulante a largo plazo.
  • Tiempo de lavado inadecuado para el tratamiento previo.
  • Tratado previamente con productos de células CAR-T o terapias con células T modificadas genéticamente.
  • Mujeres embarazadas o en período de lactancia.
  • Enfermedades o cambios patológicos graves del sistema nervioso central.
  • Antecedentes de malignidad dentro de los 5 años previos a la firma del FCI.
  • Cualquier contraindicación para la punción lumbar.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: C-CAR168
C-CAR168 autólogo administrado mediante infusión intravenosa (IV)
Biológico: Células CAR-T dirigidas por CD20/BCMA
Células CAR-T autólogas dirigidas por CD20/BCMA de segunda generación, infusión única por vía intravenosa
Otros nombres:
  • C-CAR168

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia y gravedad de Eventos Adversos [Seguridad y Tolerabilidad]
Periodo de tiempo: Durante los primeros 3 meses del período de seguimiento hasta su finalización
Incidencia y gravedad de eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE) dentro de los tres meses posteriores a la infusión
Durante los primeros 3 meses del período de seguimiento hasta su finalización
La dosis recomendada posterior de C-CAR168 en pacientes con enfermedades autoinmunes del sistema nervioso central refractarias a la terapia estándar
Periodo de tiempo: A lo largo del período de seguimiento de los primeros 24 meses
Según la evaluación del perfil de seguridad general
A lo largo del período de seguimiento de los primeros 24 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia y gravedad de eventos adversos (AE)
Periodo de tiempo: A lo largo del periodo de seguimiento de los primeros 24 meses
Incidencia y gravedad de eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (EAG) durante el estudio
A lo largo del periodo de seguimiento de los primeros 24 meses
EM: Sin Evidencia de Actividad de la Enfermedad-3 (NEDA-3)
Periodo de tiempo: A lo largo del primer período de seguimiento de 24 meses de finalización
Proporción de participantes que logran NEDA-3 a los 6 meses posteriores a la infusión y durante el periodo de estudio
A lo largo del primer período de seguimiento de 24 meses de finalización
EM y NMOSD: Resonancia Magnética
Periodo de tiempo: A lo largo del período de seguimiento de los primeros 24 meses tras la finalización
Número de lesiones T1 con realce de gadolinio y lesiones T2 nuevas o en aumento, así como su cambio desde el inicio, a los 6 meses y 24 meses tras la infusión. Cambio desde el inicio en el volumen total de lesiones T2, volumen de materia gris (GMV), volumen de materia blanca (WMV) y volumen cerebral (BV), así como la pérdida de volumen cerebral anualizada (a-BVL), a los 6 meses y 24 meses tras la infusión.
A lo largo del período de seguimiento de los primeros 24 meses tras la finalización
EM, NMOSD y AiE: Tasa de Recaídas Anualizada (TRA)
Periodo de tiempo: Durante los primeros 24 meses de seguimiento tras la finalización
ARR a los 6 meses y a los 24 meses tras la infusión
Durante los primeros 24 meses de seguimiento tras la finalización
Farmacocinética (PK): Concentración plasmática máxima (Cmax)
Periodo de tiempo: A lo largo del primer período de seguimiento de 24 meses
Cmax de C-CAR168 en sangre periférica
A lo largo del primer período de seguimiento de 24 meses
PK: Tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima (Tmax)
Periodo de tiempo: A lo largo de los primeros 24 meses del período de seguimiento de finalización
Tmax de C-CAR168 en sangre periférica
A lo largo de los primeros 24 meses del período de seguimiento de finalización
PK: Duración en sangre periférica (Tlast)
Periodo de tiempo: Durante el período de seguimiento de los primeros 24 meses de finalización
Última detección de C-CAR168 en sangre periférica
Durante el período de seguimiento de los primeros 24 meses de finalización
PK: Área bajo la curva (AUC)
Periodo de tiempo: A lo largo del período de seguimiento de los primeros 24 meses de finalización
AUC de C-CAR168 en sangre periférica
A lo largo del período de seguimiento de los primeros 24 meses de finalización
Farmacodinámica (PD): Depleción de células B sanguíneas periféricas, células plasmáticas y células T CD20dim
Periodo de tiempo: A lo largo del periodo de seguimiento de los primeros 24 meses de completado
A lo largo del periodo de seguimiento de los primeros 24 meses de completado
PD: Descenso de inmunoglobulina sérica
Periodo de tiempo: Durante el periodo de seguimiento de los primeros 24 meses tras la finalización
Durante el periodo de seguimiento de los primeros 24 meses tras la finalización
EM y NMOSD: Escala Expandida del Estado de Discapacidad (EDSS)
Periodo de tiempo: Durante el periodo de seguimiento de los primeros 24 meses tras la finalización
Cambio desde el valor basal en EDSS a los 6 meses y 24 meses tras la infusión. La EDSS y su puntuación del sistema funcional (FS) asociada proporcionan un sistema para cuantificar la discapacidad y monitorizar los cambios en el nivel de discapacidad a lo largo del tiempo. La EDSS consta de 7 FS (FS visual, FS del tronco encefálico, FS piramidal, FS cerebeloso, FS sensorial, FS intestinal y vesical, y FS cerebral) que se utilizan para obtener la puntuación EDSS, que va de 0 (examen neurológico normal) a 10 (muerte).
Durante el periodo de seguimiento de los primeros 24 meses tras la finalización
Encefalitis Autoinmune (EAI): Escala de Evaluación Clínica en Encefalitis Autoinmune (CASE)
Periodo de tiempo: A lo largo del primer período de seguimiento de 24 meses de completar
Cambio desde el valor basal en la escala CASE a los 6 meses y 24 meses después de la infusión. La Escala de Evaluación Clínica en Encefalitis Autoinmune (CASE) tiene un rango de puntuación de 0 a 27, y las puntuaciones más altas indican un resultado clínico peor.
A lo largo del primer período de seguimiento de 24 meses de completar
Síndrome de la Persona Rígida (SPS): Distribución del Índice de Rigidez (DSI)
Periodo de tiempo: Durante el periodo de seguimiento de los primeros 24 meses tras la finalización
Cambio desde el valor basal en el DSI a los 6 meses y 24 meses después de la infusión. La Distribución del Índice de Rigidez (DSI) es un indicador validado de rigidez. Las puntuaciones oscilan entre 0 y 6 y reflejan el grado de rigidez. Las puntuaciones más altas indican un peor resultado.
Durante el periodo de seguimiento de los primeros 24 meses tras la finalización
SPS: Puntuación de Sensibilidad Aumentada (HSS)
Periodo de tiempo: A lo largo del período de seguimiento de los primeros 24 meses tras la finalización
Cambio desde el valor basal en la puntuación HSS a los 6 y 24 meses después de la infusión.
La puntuación de sensibilidad aumentada (HSS) mide los cambios en la frecuencia de los espasmos.
Las puntuaciones van de 0 a 7. Las puntuaciones más altas indican un peor resultado.
A lo largo del período de seguimiento de los primeros 24 meses tras la finalización

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios en las citocinas séricas
Periodo de tiempo: Durante el período de seguimiento de los primeros 24 meses de finalización
Detección de cambios en las citocinas séricas a lo largo del tiempo mediante citometría de flujo
Durante el período de seguimiento de los primeros 24 meses de finalización
Cambios de BCMA soluble en sangre periférica
Periodo de tiempo: Durante el período de seguimiento de los primeros 24 meses tras la finalización
Detección de cambios en BCMA soluble en sangre periférica mediante el ensayo por inmunoabsorción ligado a enzimas (ELISA)
Durante el período de seguimiento de los primeros 24 meses tras la finalización
Cambios en el número de copias de ADN CAR en LCR y células CAR-T
Periodo de tiempo: A lo largo del período de seguimiento de los primeros 24 meses de finalización
Detección de cambios en el número de copias de ADN CAR en LCR y células CAR-T mediante reacción en cadena de la polimerasa cuantitativa (qPCR) y citometría de flujo
A lo largo del período de seguimiento de los primeros 24 meses de finalización

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Huashan Hospital

Colaboradores

Shanghai AbelZeta Ltd.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de febrero de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de febrero de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de enero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de enero de 2026

Publicado por primera vez (Estimado)

14 de enero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de enero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de enero de 2026

Última verificación

1 de diciembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • KY2025-1015

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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