Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av C-CAR168 i behandlingen av sentralnervesystemets autoimmunsykdommer som er refraktære mot standardterapi

13. januar 2026 oppdatert av: Xiangjun Chen, Huashan Hospital

En utforskende klinisk studie av Anti-CD20/B-celle modningsantigen (BCMA) chimært antigenreseptor autolog T-celleprodukt (C-CAR168) i behandlingen av sentralnervesystemets autoimmune sykdommer som er refraktære for standardbehandling

Dette er en enkelt-senter, åpen studie initiert av forsker av C-CAR168, en autolog bispesifikk CAR-T-terapi som retter seg mot CD20 og BCMA, for behandling av voksne pasienter med sentralnervesystemets autoimmune sykdommer refraktære til standardbehandling

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

15

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 18 til 70 år gammel ved signering av informert samtykkeerklæring (ICF).
  • Diagnostisert med Multipel Sklerose (MS)/Neuromyelitis Optica-spektrumlidelser (NMOSD)/Autoimmun Encefalitt (AiE)/Stiff Person-spektrumlidelse (SPSD) i henhold til anerkjente diagnostiske kriterier i minst 6 måneder.
  • Tidligere behandlingssvikt med standardterapi.
  • Tilstrekkelig benmarg, koagulasjon, kardiopulmonal, lever- og nyrefunksjon.

Eksklusjonskriterier:

  • Hepatitt B-virus (HBV), hepatitt C-virus (HCV), humant immunsviktvirus (HIV), Treponema pallidum (TP) positiv, Cytomegalovirus (CMV) DNA positiv, Epstein-Barr-virus (EBV) DNA positiv.
  • Ukontrollert aktiv infeksjon.
  • Levende vaksineinnsprøyting innen 4 uker før signering av ICF.
  • Historie med større organtransplantasjon eller benmarg/hematopoietisk stamcelletransplantasjon.
  • Alvorlige kardiovaskulære sykdommer innen de siste 6 månedene før screening.
  • ≥ Grad 2 blødning innen de siste 30 dagene før screening, eller som krever langvarig antikoagulantbehandling.
  • Utilstrekkelig utvaskingstid for tidligere behandling.
  • Tidligere behandlet med CAR-T-celleprodukter eller genetisk modifiserte T-celleterapier.
  • Gravide eller ammende kvinner.
  • Alvorlige sentralnervesystemlidelser eller patologiske forandringer.
  • Malignitetshistorie innen 5 år før signering av ICF.
  • Eventuelle kontraindikasjoner mot lumbalpunksjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: C-CAR168
Autolog C-CAR168 administrert ved intravenøs (IV) infusjon
Biologisk: CD20/BCMA-rettede CAR-T-celler
Autologe 2. generasjons CD20/BCMA-rettede CAR-T-celler, enkeltinfusjon intravenøst
Andre navn:
  • C-CAR168

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og alvorlighetsgrad av bivirkninger [Sikkerhet og tolerabilitet]
Tidsramme: Gjennom de første 3 måneders oppfølgingsperiode fullføring
Forekomst og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE) innen tre måneder etter infusjon
Gjennom de første 3 måneders oppfølgingsperiode fullføring
Den påfølgende anbefalte dosen av C-CAR168 hos pasienter med sentralnervesystemets autoimmune sykdommer som er refraktære for standard terapi
Tidsramme: Gjennom de første 24 måneders oppfølgingsperiode fullføring
Basert på vurderingen av den samlede sikkerhetsprofilen
Gjennom de første 24 måneders oppfølgingsperiode fullføring

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og alvorlighetsgrad av bivirkninger (AE)
Tidsramme: Gjennom hele oppfølgingsperioden på de første 24 månedene
Forekomst og alvorlighetsgrad av bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE) under studien
Gjennom hele oppfølgingsperioden på de første 24 månedene
MS: Ingen tegn på sykdomsaktivitet-3 (NEDA-3)
Tidsramme: Gjennom hele oppfølgingsperioden på de første 24 månedene
Andel deltakere som oppnår NEDA-3 ved 6 måneder etter infusjon og i løpet av studieperioden
Gjennom hele oppfølgingsperioden på de første 24 månedene
MS og NMOSD: MR
Tidsramme: Gjennom de første 24 måneders oppfølgingsperiode fullføring
Antall T1 gadolinium-forsterkende lesjoner og nye eller forstørrede T2-lesjoner, samt deres endring fra baseline, ved 6 måneder og 24 måneder etter infusjon. Endring fra baseline i total T2-lesjonsvolum, gråsubstansvolum (GMV), hvitsubstansvolum (WMV) og hjernevolum (BV), samt årlig hjernevolumtap (a-BVL), ved 6 måneder og 24 måneder etter infusjon
Gjennom de første 24 måneders oppfølgingsperiode fullføring
MS, NMOSD og AiE: Årlig tilbakefallsrate (ARR)
Tidsramme: Gjennom hele oppfølgingsperioden på de første 24 månedene
ARR ved 6 måneder og 24 måneder etter infusjon
Gjennom hele oppfølgingsperioden på de første 24 månedene
Farmakokinetikk (PK): Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Gjennom de første 24 måneders oppfølgingsperiode fullførelse
Cmax av C-CAR168 i perifert blod
Gjennom de første 24 måneders oppfølgingsperiode fullførelse
PK: Tid til å nå maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: Gjennom de første 24 måneders oppfølgingsperiode fullføring
Tmax for C-CAR168 i perifert blod
Gjennom de første 24 måneders oppfølgingsperiode fullføring
PK: Varighet i perifert blod (Tlast)
Tidsramme: Gjennom de første 24 måneders oppfølgingsperiode fullføring
Tlast av C-CAR168 i perifert blod
Gjennom de første 24 måneders oppfølgingsperiode fullføring
PK: Areal under kurven (AUC)
Tidsramme: Gjennom de første 24 måneders oppfølgingsperiodens fullføring
AUC av C-CAR168 i perifert blod
Gjennom de første 24 måneders oppfølgingsperiodens fullføring
Farmakodynamikk (PD): Utarming av B-celler i perifert blod, plasmaceller og CD20dim T-celler
Tidsramme: Gjennom de første 24 måneders oppfølgingsperiode fullføring
Gjennom de første 24 måneders oppfølgingsperiode fullføring
PD: Nedgang i serumimmunoglobulin
Tidsramme: Gjennom hele oppfølgingsperioden på de første 24 månedene
Gjennom hele oppfølgingsperioden på de første 24 månedene
MS og NMOSD: Expanded Disability Status Scale (EDSS)
Tidsramme: Gjennom de første 24 måneders oppfølgingsperiode fullføring
Endring fra baseline i EDSS ved 6 måneder og 24 måneder etter infusjon. EDSS og tilhørende funksjonssystem (FS)-score gir et system for å kvantifisere funksjonshemming og overvåke endringer i funksjonshemmingsnivå over tid. EDSS består av 7 FS (visuell FS, hjernestamme FS, pyramidal FS, cerebellum FS, sensorisk FS, tarm og blære FS, og cerebral FS) som brukes til å utlede EDSS-score som varierer fra 0 (normal nevrologisk undersøkelse) til 10 (død).
Gjennom de første 24 måneders oppfølgingsperiode fullføring
Autoimmun Encefalitt (AiE): Klinisk vurderingsskala for autoimmun encefalitt (CASE)
Tidsramme: Gjennom de første 24 måneders oppfølgingsperiode fullføringen
Endring fra utgangspunkt i CASE ved 6 måneder og 24 måneder etter infusjon. Klinisk vurderingsskala for autoimmun encefalitt (CASE) har en poengsum fra 0 til 27, og høyere poengsummer indikerer et dårligere klinisk utfall.
Gjennom de første 24 måneders oppfølgingsperiode fullføringen
Stiff-Person-syndrom (SPS): Fordeling av stivhetsindeks (DSI)
Tidsramme: Gjennom de første 24 måneders oppfølgingsperiode fullføring
Endring fra utgangspunkt i DSI ved 6 måneder og 24 måneder etter infusjon. Fordeling av Stivhetsindeks (DSI) er en validert indikator for stivhet. Poengene varierer fra 0 til 6 og reflekterer graden av stivhet. Høyere poeng indikerer et dårligere resultat.
Gjennom de første 24 måneders oppfølgingsperiode fullføring
SPS: Økt følsomhetsscore (HSS)
Tidsramme: Gjennom hele den første 24 måneders oppfølgingsperioden
Endring fra baseline i HSS ved 6 måneder og 24 måneder etter infusjon. Heightened Sensitivity Score (HSS) måler endringer i hyppigheten av spasmer. Poengsummen varierer fra 0 til 7. Høyere poengsum indikerer et dårligere utfall.
Gjennom hele den første 24 måneders oppfølgingsperioden

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i serumcytokiner
Tidsramme: Gjennom den første 24 måneders oppfølgingsperioden
Deteksjon av serumcytokiner endringer over tid ved flowcytometri
Gjennom den første 24 måneders oppfølgingsperioden
Løselige BCMA-endringer i perifert blod
Tidsramme: I løpet av den første 24-måneders oppfølgingsperioden
Deteksjon av løselige BCMA-endringer i perifert blod ved Enzyme Linked ImmunoSorbent Assay (ELISA)
I løpet av den første 24-måneders oppfølgingsperioden
Endringer i CSF CAR DNA kopiantall og CAR-T-celler
Tidsramme: Gjennom den første 24-måneders oppfølgingsperioden
Deteksjon av endringer i CSF CAR DNA-kopiantall og CAR-T-celler ved kvantitativ polymerasekjedereaksjon (qPCR) og strømningscytometri
Gjennom den første 24-måneders oppfølgingsperioden

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Huashan Hospital

Samarbeidspartnere

Shanghai AbelZeta Ltd.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. februar 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. januar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. januar 2026

Først lagt ut (Antatt)

14. januar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. januar 2026

Sist bekreftet

1. desember 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • KY2025-1015

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Autoimmun encefalitt

Kliniske studier på CD20/BCMA-rettede CAR-T-celler

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Czech Republic

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere