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Um Estudo do C-CAR168 no Tratamento de Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso Central Refratárias à Terapia Padrão

13 de janeiro de 2026 atualizado por: Xiangjun Chen, Huashan Hospital

Um Estudo Clínico Exploratório do Produto de Células T Autólogas com Recetor de Antígeno Quimérico Anti-CD20/Antígeno de Maturação de Células B (C-CAR168) no Tratamento de Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso Central Refratárias à Terapia Padrão

Este é um estudo iniciado por investigadores, unicêntrico, de etiqueta aberta, do C-CAR168, uma terapia com células T CAR bi-específicas autólogas que tem como alvo o CD20 e o BCMA, para o tratamento de doentes adultos com doenças autoimunes do sistema nervoso central refratárias à terapia padrão

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

15

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Idade compreendida entre os 18 e os 70 anos no momento da assinatura do Formulário de Consentimento Informado (FCI).
  • Diagnosticado com Esclerose Múltipla (EM)/Transtornos do Espectro da Neuromielite Ótica (NMOSD)/Encefalite Autoimune (EAI)/Transtorno do Espectro da Pessoa Rígida (SPSD) de acordo com critérios diagnósticos reconhecidos há pelo menos 6 meses.
  • Falha de tratamento prévio com terapia padrão.
  • Função adequada da medula óssea, coagulação, cardiopulmonar, hepática e renal.

Critérios de Exclusão:

  • Positividade para Vírus da Hepatite B (VHB), Vírus da Hepatite C (VHC), Vírus da Imunodeficiência Humana (VIH), Treponema Pallidum (TP), ADN do Citomegalovírus (CMV) positivo, ADN do Vírus Epstein-Barr (VEB) positivo.
  • Infeção ativa não controlada.
  • Administração de vacina viva nas 4 semanas anteriores à assinatura do FCI.
  • Histórico de transplante de órgão principal ou transplante de medula óssea/células estaminais hematopoiéticas.
  • Doenças cardiovasculares graves nos 6 meses anteriores ao rastreio.
  • Sangramento de grau ≥ 2 nos 30 dias anteriores ao rastreio, ou necessidade de tratamento anticoagulante a longo prazo.
  • Tempo de lavagem inadequado para tratamento anterior.
  • Tratamento prévio com produtos de células CAR-T ou terapias com células T geneticamente modificadas.
  • Mulheres grávidas ou a amamentar.
  • Doenças ou alterações patológicas graves do sistema nervoso central.
  • Histórico de malignidade nos 5 anos anteriores à assinatura do FCI.
  • Qualquer contraindicação para punção lombar.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: C-CAR168
C-CAR168 autólogo administrado por infusão intravenosa (IV)
Biológico: Células CAR-T dirigidas por CD20/BCMA
Células CAR-T autólogas de 2ª geração dirigidas por CD20/BCMA, infusão única por via intravenosa
Outros nomes:
  • C-CAR168

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência e gravidade de Eventos Adversos [Segurança e Tolerabilidade]
Prazo: Durante todo o período de acompanhamento dos primeiros 3 meses
Incidência e gravidade de eventos adversos (EA) e eventos adversos graves (EAG) dentro de três meses após a infusão
Durante todo o período de acompanhamento dos primeiros 3 meses
A dose subsequente recomendada de C-CAR168 em doentes com doenças autoimunes do sistema nervoso central refratárias à terapia padrão
Prazo: Ao longo do período de seguimento de 24 meses
Com base na avaliação do perfil de segurança geral
Ao longo do período de seguimento de 24 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência e gravidade de eventos adversos (AE)
Prazo: Ao longo do período de acompanhamento dos primeiros 24 meses
Incidência e gravidade de eventos adversos (EA) e eventos adversos graves (EAG) durante o estudo
Ao longo do período de acompanhamento dos primeiros 24 meses
EM: Sem Evidência de Atividade da Doença-3 (NEDA-3)
Prazo: Ao longo do período de acompanhamento de 24 meses após a conclusão
Proporção de participantes que alcançaram NEDA-3 aos 6 meses após a infusão e durante o período do estudo
Ao longo do período de acompanhamento de 24 meses após a conclusão
EM e NMOSD: Ressonância Magnética
Prazo: Ao longo dos primeiros 24 meses de período de acompanhamento concluído
Número de lesões T1 realçadas com gadolínio e lesões T2 novas ou em crescimento, bem como a sua alteração em relação à linha de base, aos 6 meses e 24 meses após a infusão.
Alteração em relação à linha de base no volume total das lesões T2, volume da substância cinzenta (GMV), volume da substância branca (WMV) e volume cerebral (BV), bem como perda anualizada do volume cerebral (a-BVL), aos 6 meses e 24 meses após a infusão
Ao longo dos primeiros 24 meses de período de acompanhamento concluído
EM, NMOSD e AiE: Taxa Anualizada de Recidivas (ARR)
Prazo: Durante o primeiro período de seguimento de 24 meses
ARR aos 6 meses e 24 meses após a infusão
Durante o primeiro período de seguimento de 24 meses
Farmacocinética (PK): Concentração plasmática máxima (Cmax)
Prazo: Durante todo o período de seguimento de 24 meses após a conclusão
Cmax do C-CAR168 no sangue periférico
Durante todo o período de seguimento de 24 meses após a conclusão
PK: Tempo para atingir a concentração plasmática máxima (Tmax)
Prazo: Durante o período de acompanhamento de 24 meses
Tmax do C-CAR168 no sangue periférico
Durante o período de acompanhamento de 24 meses
PK: Duração no sangue periférico (Tlast)
Prazo: Durante o período de acompanhamento de 24 meses
Última medição de C-CAR168 no sangue periférico
Durante o período de acompanhamento de 24 meses
PK: Área sob a curva (AUC)
Prazo: Durante o período de acompanhamento de 24 meses
AUC do C-CAR168 no sangue periférico
Durante o período de acompanhamento de 24 meses
Farmacodinâmica (PD): Depleção de linfócitos B sanguíneos periféricos, plasmócitos e linfócitos T CD20dim
Prazo: Ao longo do primeiro período de acompanhamento de 24 meses
Ao longo do primeiro período de acompanhamento de 24 meses
PD: Declínio da imunoglobulina sérica
Prazo: Ao longo do período de acompanhamento dos primeiros 24 meses
Ao longo do período de acompanhamento dos primeiros 24 meses
EM e NMOSD: Escala Expandida do Estado de Incapacidade (EDSS)
Prazo: Ao longo do primeiro período de acompanhamento de 24 meses
Alteração em relação à linha de base na EDSS aos 6 e 24 meses após a infusão.
O EDSS e a sua pontuação do sistema funcional (FS) associada fornecem um sistema para quantificar a incapacidade e monitorizar alterações no nível de incapacidade ao longo do tempo.
O EDSS consiste em 7 FS (FS visual, FS do tronco cerebral, FS piramidal, FS cerebelar, FS sensorial, FS intestinal e vesical e FS cerebral) que são utilizados para derivar a pontuação EDSS, que varia de 0 (exame neurológico normal) a 10 (morte).
Ao longo do primeiro período de acompanhamento de 24 meses
Encefalite Autoimune (AiE): Escala de Avaliação Clínica na Encefalite Autoimune (CASE)
Prazo: Ao longo dos primeiros 24 meses do período de acompanhamento
Alteração em relação ao valor basal na escala CASE aos 6 meses e aos 24 meses após a infusão. A Escala de Avaliação Clínica na Encefalite Autoimune (CASE) tem uma pontuação que varia de 0 a 27, sendo que pontuações mais elevadas indicam um resultado clínico pior.
Ao longo dos primeiros 24 meses do período de acompanhamento
Síndrome da Pessoa Rígida (SPR): Distribuição do Índice de Rigidez (DIR)
Prazo: Ao longo do período de acompanhamento de 24 meses após a conclusão
Alteração em relação ao valor basal no DSI aos 6 meses e aos 24 meses após a infusão. A Distribuição do Índice de Rigidez (DSI) é um indicador validado de rigidez. As pontuações variam entre 0 e 6 e refletem o grau de rigidez. Pontuações mais altas indicam um pior resultado.
Ao longo do período de acompanhamento de 24 meses após a conclusão
SPS: Pontuação de Sensibilidade Aumentada (HSS)
Prazo: Durante os primeiros 24 meses do período de acompanhamento
Alteração em relação à linha de base no HSS aos 6 meses e 24 meses após a infusão. O Escore de Sensibilidade Aumentada (HSS) mede alterações na frequência de espasmos. Os escores variam de 0 a 7. Escores mais altos indicam um pior resultado.
Durante os primeiros 24 meses do período de acompanhamento

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alterações das citocinas séricas
Prazo: Durante o período de acompanhamento dos primeiros 24 meses
Detecção de alterações de citocinas séricas ao longo do tempo por citometria de fluxo
Durante o período de acompanhamento dos primeiros 24 meses
Alterações do BCMA solúvel no sangue periférico
Prazo: Ao longo do período de seguimento dos primeiros 24 meses
Detecção de alterações de BCMA solúvel no sangue periférico por Enzyme Linked ImmunoSorbent Assay (ELISA)
Ao longo do período de seguimento dos primeiros 24 meses
Alterações no número de cópias de DNA CAR no LCR e células CAR-T
Prazo: Ao longo do período de seguimento de 24 meses após a conclusão
Detecção de alterações no número de cópias de ADN CAR no LCR e em células CAR-T por reação em cadeia da polimerase quantitativa (qPCR) e citometria de fluxo
Ao longo do período de seguimento de 24 meses após a conclusão

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Huashan Hospital

Colaboradores

Shanghai AbelZeta Ltd.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de fevereiro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de fevereiro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de janeiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de janeiro de 2026

Primeira postagem (Estimado)

14 de janeiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de janeiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de janeiro de 2026

Última verificação

1 de dezembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • KY2025-1015

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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